Interferující ribonukleové kyseliny a molekulární patofyziologie vybraných onemocnění - Lochmanová, Jana; Bartoš, Milan (Časopis lékařů českých, 2008)
V současné době existuje po celém světě velké množství pacientů s diagnostikovanými genetickými chorobami. Proto jsou moderní terapeutické metody zaměřené na hledání nových farmaceutických produktů, které budou schopny působit na genové úrovni, respektive na úrovni nukleotidů samotných. RNA interference je evolučně konzervovaný proces založený na existenci dvouřetězcových RNA – interferujících RNA. Mezi nejdůležitější doposud objevené interferující RNA patří mikro RNA (miRNA) a malé interferující RNA (siRNA). Krátké (19–25bp) nekódující dvouřetězcové RNA kontrolují správný průběh buněčného vývoje, vznik heterochromatinu a stabilitu genomu u eukaryot. Na základě komplementarity bází jsou interferující RNA schopné umlčovat jim příbuzné geny, díky čemuž je možné objasnit funkce některých genů a metabolických drah. Kromě toho jsou tyto molekuly považovány za nové diagnostické a terapeutické cíle zejména při léčbě genetických chorob, které mohou být způsobeny nukleotidovými inzercemi, delecemi a translokacemi.
Keywords: umlčování genů; genetická terapie; RNA Interference; malá interferující RNA; MicroRNAs; Genetic Therapy; lidé; Gene Silencing; Humans; RNA, Small Interfering; RNA interference; mikro RNA