Výzkum a vývoj nových léčiv představuje náročný a vysoce regulovaný proces, který probíhá dle zásad Správné klinické praxe. Účinnost nového léčiva nebo nové léčebné kombinace, a to samozřejmě včetně průkazu bezpečnosti, musí být před svou registrací a uvedením do reálné klinické praxe prokázána v rozsáhlých kontrolovaných studiích, které jsou naplánovány a prováděny v souladu se všemi celosvětově uznávanými pravidly pro provádění klinických hodnocení. Klinická hodnocení časných fází I a II navazují na preklinické experimenty a mají svá specifika. Do klinických hodnocení fází I jsou obvykle zařazováni zdraví dobrovolníci, pouze ve výjimečných případech pa­cienti. Primárním cílem těchto studií je stanovení doporučené dávky pro následné studie fáze II. Postupná eskalace dávky vychází i z preklinického testování a je plánována na principu minimalizace rizika pro subjekty hodnocení. Součástí časných fází klinických hodnocení je i studium farmakokinetiky, případně farmakogenetiky, a stanovení nežádoucích účinků léčiva.

Drug research and development is a challenging and highly regulated process carried out according to Good Clinical Practice. The effectiveness of new drugs or new therapeutic combinations, including the safety data, has to be demonstrated in large controlled trials before registration. All these trials must be conducted in accordance with globally recognized standards for the conduct of clinical trials. Early stage clinical trials phase I and II follow the preclinical experiments and have their own specifics. Phase I clinical trials usually enroll healthy volunteers; patients are enrolled only in exceptional cases. The primary endpoint of these studies is to establish the recommended dose for subsequent phase II trials. Dose escalation takes into account also the results of preclinical testing and is planned based on the principle of minimizing risks for the study subjects. Important parts of the early phases of clinical trials are also pharmacokinetic and/or pharmacogenetic studies as well as the evaluation of adverse drug reactions.

Farmakologický ústav LF MU Brno

Masarykův onkologický ústav Brno

Specifika klinických hodnocení léčiv časných fází I a II