První české zkušenosti s lenalidomidem v terapii anemických nemocných s myelodysplastickým syndromem s delecí dlouhého ramene 5. chromozomu - Jonášová, Anna; Červinek, Libor; Bělohlávková, Petra; Čermák, Jaroslav; Beličková, Monika; Rohoň, Peter; Černá, Olga; Hochová, Ivana; Šišková, Magda; Kačmářová, Karla; Koriťáková, Eva (Vnitřní lékařství, 2015)
Myelodysplastický syndrom (MDS) je jedno z nejčastějších hematologických onemocnění ve věku nad 60 let. Přes intenzivní výzkum je však terapie této heterogenní krevní choroby velmi komplikovaná. V posledních letech se objevily 2 nové terapeutické přístupy, a to imunomodulační léčba a demetylační terapie. Zvláště imunomodulační léčba, reprezentovaná preparátem lenalidomid, znamená velký pokrok v léčně anemických nemocných specificky s 5q- aberací. Odpověď, především dosažení transfuzní nezávislosti, se pohybuje v původních studiích kolem 60–80 %. U nás byla tato terapie zahájena v roce 2008. Prezentujeme analýzu 34 nemocných, 31 žen, 3 mužů s mediánem věku 69 (46–80 let), z toho 27 nemocných (79,4 %) mělo diagnózu 5q- syndromu, 5 nemocných diagnózu refrakterní anémie s multilineární dysplazií, 1 nemocný refrakterní anémii s excesem blastů (RAEB 1) a 1 pacient neklasifikovatelný myelodysplastický syndrom/myeloproliferativní syndrom. Data nemocných jsou ukládána do lenalidomidové lišty Českého MDS registru. Jde o nemocné chronicky transfundované s diagnózou MDS s nižším rizikem a 5q- aberací. V našem souboru jsme zaznamenali odpověď na terapii reprezentovanou dosažením kompletní transfuzní nezávislosti u 91 % nemocných. Kompletní cytogenetická odpověď byla dosažena u 15 % nemocných a parciální odpověď u 67 %. U 15 % nemocných byla zjištěna mutace tumor supresorického genu TP53 (3 z 18 vyšetřených nemocných, 2 z nich progredovali do MDS s vyšším rizikem a následně do AML). Lenalidomid byl u většiny nemocných velmi dobře tolerován. Na tomto, byť zatím malém souboru prezentujeme vysokou efektivitu tohoto preparátu a základní principy a problematiku terapie lenalidomidem.
Keywords: výsledek terapie; chromozomální delece; Male; Immunomodulation; Chromosomes, Human, Pair 5; retrospektivní studie; lidské chromozomy, pár 5; Cytogenetic Analysis; Myelodysplastic Syndromes; chromozomální aberace; thalidomid; Aged; mužské pohlaví; senioři; nádorový supresorový protein p53; registrace; transfuze erytrocytů; imunomodulace; Thalidomide; myelodysplastické syndromy; Treatment Outcome; Chromosome Aberrations; lidé; ženské pohlaví; Humans; lenalidomid; Registries; Retrospective Studies; transfuzní závislost; Female; cytogenetické vyšetření; Erythrocyte Transfusion; lidé středního věku; indukce remise; Lenalidomide; Tumor Suppressor Protein p53; Chromosome Deletion; Middle Aged; Remission Induction