Nové možnosti liečby pediatrických pacientov so sclerosis multiplex - Szilasiová, Jarmila (Neurologie pro praxi, 2019)
Sclerosis multiplex (SM) u detí predstavuje približne 5 % všetkých pacientov s SM. Aj keď nie je jednoznačne objasnená etiopatogenéza tohto autoimunitného ochorenia, sú známe genetické a environmentálne rizikové faktory rozvoja SM u detí (obezita, fajčenie, hypovitaminóza D). Pediatrická forma SM sa manifestuje vo väčšine ako relapsujúca-remitujúca forma. Liečba ochorenia zahŕňa okrem liečby relapsov imunomodulačnú a symptomatickú liečbu. Pri aktívnych formách sa indikuje liečba DMT (Disease- modifying therapy) – liečba ovplyvňujúca priebeh ochorenia. V uplynulej dekáde došlo k výraznému nárastu počtu nových liekov indikovaných u dospelých s SM a niektoré z nich sa začali využívať aj u pediatrických pacientov, avšak ako „off-label“ liečba. Do roku 2018 bolo možné u detských pacientov s SM podávať od 12. roku veku dva lieky DMT prvej línie – interferón beta a glatirameracetát. Takmer u polovice detských pacientov nie je táto liečba dostatočne efektívna a vyžadujú eskaláciu na účinnejšiu terapiu – DMT druhej línie. Veľké observačné štúdie ukázali, že natalizumab je účinný u detí a jeho bezpečnostný profil je porovnateľný s profilom u dospelých. Účinnosť a bezpečnosť ďalších DMT druhej línie u pediatrických pacientov bola publikovaná iba z malých súborov a retrospektívnych analýz. Štúdie s veľkým počtom pediatrických pacientov fázy III prebiehajú pri teriflunomide a dimetylfumaráte. V decembri 2018 schválila EMA fingolimod v detskej indikácii na základe výsledkov klinickej štúdie PARADIGM.
Keywords: Humans; Studie PARADIGM; Multiple Sclerosis; dítě; Child; výsledek terapie; lidé; imunosupresiva; fingolimod hydrochlorid; Immunosuppressive Agents; imunologické faktory; Multiple Sclerosis, Relapsing-Remitting; relabující-remitující roztroušená skleróza; roztroušená skleróza; Treatment Outcome; Fingolimod Hydrochloride; Immunologic Factors; imunomodulace; Immunomodulation; Clinical Trials, Phase III as Topic; klinické zkoušky, fáze III jako téma; Interferon beta-1a; interferon beta 1a