Rekombinantní přípravky třetí generace a EHL v léčbě hemofilie - Romanová, Gabriela; Smejkal, Petr (Farmakoterapeutická revue, 2019)
Léčba pacientů s hemofilií zaznamenala během posledních let nebývalý posun. Stále přicházejí na trh nové léky, které umožňují hemofilikům v rámci profylaktické aplikace rekombinantními koncentráty FVIII/FIX předcházet krvácení a tím současně zamezit vzniku nebo dalšímu rozvoji hemofilické artropatie. Nové přípravky v léčbě hemofilie umožňují pacientům žít zcela plnohodnotný život, což je patrné zejména u mladších hemofiliků. Samozřejmě, trochu jiná situace nastává u pacientů starších, kteří byli v minulosti léčeni „on demand“ a poškození jejich kloubů je již bohužel nevratné. Nicméně, i u těchto pacientů nové rekombinantní přípravky umožňují předcházet další progresi kloubního poškození, tím oddálit náročné ortopedické výkony s dlouhou rehabilitací a současně zabránit významnému finančnímu a osobnímu zatížení pacientů a zlepšit kvalitu jejich života. Spektrum rekombinantních koncentrátů zahrnuje čtyři generace přípravků. První generace přípravků přichází během výroby do styku s lidským albuminem, druhá generace s lidskými proteiny. Přípravky třetí generace během výroby nepřicházejí do styku s lidskými proteiny, přípravky čtvrté generace jsou již syntetizované lidskými embryonálními buňkami. Využití těchto nových přípravků je primárně u pacientů předtím neléčených plazmatickými přípravky FVIII/FIX, u pacientů HCV (hepatitis C virus) i HIV (human immunodeficiency virus) negativních, na druhou stranu jsou využity i v případě HIV i HCV pozitivních pacientů. Zcela nová situace nastává u pacientů s těžkou hemofilií A a inhibitorem, u kterých revoluční podkožní aplikace přípravkem emicizumab jedenkrát týdně zcela změnila život v jednoznačně pozitivním smyslu.
Keywords: Factor VIII; Hemophilia B; faktor IX; Blood Coagulation Factors; Hemorrhage; faktor VIII; krvácení; koagulační faktory; poločas; rekombinantní proteiny; Factor IX; Humans; hemofilie B; lidé; Hemophilia A; Half-Life; Recombinant Proteins; hemofilie A