Farmakokinetika v léčbě hemofilie - Máchal, Jan (Transfuze a hematologie dnes, 2019)
Hemofilie je vrozené X-vázané krvácivé onemocnění, jehož příčinou je nedostatek koagulačního faktoru VIII (hemofilie A) či IX (hemofilie B). Současným standardem léčby její těžké formy je profylaktické intravenózní podávání koncentrátu chybějícího faktoru. Dávkování se stanovuje totožným způsobem pro všechny osoby s hemofilií a následně se empiricky upravuje podle pacientova krvácivého fenotypu. Vzhledem k významné interindividuální variabilitě v odpovědi na podávaný lék se však tento přístup dnes jeví již jako překonaný. Současný trend se jednoznačně ubírá směrem k individualizaci a personalizaci terapie, jedním z hlavních způsobů individualizace léčby hemofilie je farmakokinetický přístup. Farmakokinetika podaného koncentrátu poskytuje detailní a pro daného jedince specifické informace o efektu léčby. Na jejím základě lze podle potřeby upravit léčebné schéma – interval léčby, její dávkování, případně i výběr přípravku. Vzhledem k náročnosti stanovení farmakokinetických parametrů klasickým způsobem se v současnosti dynamicky rozvíjí disciplína populační farmakokinetiky. Díky sofistikovaným populačním modelům lze vytvořit odhad individuální farmakokinetiky každého pacienta i z velmi omezeného počtu vzorků získaných v různých situacích. Modely populační farmakokinetiky jsou pro klinické pracovníky dostupné prostřednictvím internetového rozhraní. Kromě stanovení individuální farmakokinetiky tyto modely dále umožňují zhodnotit efektivitu stávající léčby a vygenerovat nový dávkovací režim na základě zadaných parametrů (četnost aplikací, prahová hladina faktoru, dávka). Ve vývoji jsou v současnosti i mobilní aplikace, které umožní každému pacientovi získat přehled o aktuální hladině faktoru. Díky těmto informacím bude pacient moci zhodnotit, zda je určitá činnost vhodná v daný moment, a své aktivity dopředu plánovat v závislosti na míře ochrany před krvácením.
Keywords: individualizovaná medicína; lidé; hemofilie A; Precision Medicine; Pharmacokinetics; populační farmakokinetika; farmakokinetika; Hemophilia A; Humans