Modulátory CFTR proteinu - Fila, Libor (Farmakoterapeutická revue, 2019)
Modulátory transmembránového regulátoru vodivosti cystické fibrózy (cystic fibrosis transmembrane conductance regulátor, CFTR) jsou od roku 2012 dostupné ke kauzální léčbě cystické fibrózy. Jde o látky působící na konkrétní mutace či skupiny mutací genu CFTR. Obecně je lze dělit na korektory a potenciátory CFTR proteinu, kde korektory zvyšují množství CFTR proteinu v buněčné membráně, kdežto potenciátory zlepšují jeho funkci. V klinické praxi je v současnosti využíván potenciátor ivakaftor a korektory lumakaftor a tezakaftor. U dalšího korektoru, elexakaftoru, se v nejbližší době předpokládá schválení ke klinickému použití.
Keywords: aminofenoly; Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator; ivakaftor; lumakaftor; cystická fibróza; modulátory membránového transportu; lidé; Membrane Transport Modulators; protein CFTR; elexakaftor; Cystic Fibrosis; tezakaftor; Aminophenols; Humans