Elexakaftor: modulátor proteinu CFTR nové generace - Fila, Libor (Farmakoterapeutická revue, 2021)
Kauzální léčba cystické fibrózy se v roce 2012 stala klinickou realitou díky modulátorům proteinu CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). V letošním roce se paleta těchto léků v ČR rozšířila o kombinaci elexakaftor, tezakaftor a ivakaftor pro nosiče alespoň jedné mutace F508del genu CFTR ve věku alespoň 12 let. V případě rozšíření použití i do mladších věkových kategorií bude kauzální léčba dostupná pro 90 % nemocných cystickou fibrózou v ČR.
Keywords: Humans; elexakaftor; Cystic Fibrosis; Pyrazoles; pyridiny; protein CFTR; klinické zkoušky jako téma; Pyridines; cystická fibróza; Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator; aktivátory chloridových kanálů; Chloride Channel Agonists; pyrazoly; Pyrrolidines; lidé; pyrrolidiny; Clinical Trials as Topic