RNA-interference - nový perspektivní směr ve vývoji léků - Soška, Vladimír; Kyselák, Ondřej (AtheroReview, 2023)
Biologická terapie, jejímž mechanizmem účinku je použití monoklonálních protilátek proti nějakému proteinu, je používána v klinické praxi již řadu let. V současné době ale vstupují do klinické praxe nové léky ze skupiny biologické terapie, které účinkují na principu RNA-interference. RNA-interference je proces, kterým buňky všech živých organizmů regulují expresi svých genů a při kterém může být zastaven přenos informace o syntéze konkrétního proteinu mezi DNA a ribosomy. Pro terapeutické účely se tohoto efektu dosahuje podáním umělých syntetizovaných oligonukleotidů s přesně danou sekvencí nukleosidů. Jde buď o krátké úseky dvouvláknové RNA, nebo o jednovláknové oligonukleotidy. Pro klinické využití byla nutná pro zvýšení jejich stability a odstranění některých nežádoucích účinků jejich chemická modifikace, a dále pak vazba na další substance, které umožní jejich cílený transport do požadované tkáně. Celá řada těchto léků je již v pokročilých fázích klinických studií a některé z nich vstupují na farmaceutický trh.
Keywords: nosiče léků; RNA Interference; Drug Carriers; játra; RNA, Small Interfering; dyslipidemie; malá interferující RNA; Dyslipidemias; Humans; Liver; acetylgalaktosamin; lidé; Oligonucleotides, Antisense; RNA interference; Drug Development; antisense oligonukleotidy; Acetylgalactosamine; vyvíjení léků