Atypický hemolyticko-uremický syndrom a možnosti jeho léčby - Tesař, Vladimír (Farmakoterapie, 2023)
Atypický hemolyticko-uremický syndrom (aHUS) je vzácné, život ohrožující onemocnění řadící se mezi trombotické mikroangiopatie. Je charakterizováno přítomností mikroangiopatické hemolytické anemie, trombocytopenie a akutního poškození ledvin. Příčinou onemocnění je dysregulace aktivity komplementu, přičemž více než polovina případů vzniká v důsledku vrozených či získaných abnormalit alternativní cesty komplementu. Terapie aHUS je obvykle zahajována bez znalosti konkrétní diagnózy; do 24 hodin by měla být započata výměnná plazmaferéza či podávání infuzí plazmy. Léčbou volby u nemocných s prokázaným aHUS je inhibitor C5 složky komplementu ekulizumab, který blokuje štěpení C5 a brání tvorbě membránu atakujícího komplexu, čímž přímo potlačuje mechanismus vzniku onemocnění. Alternativou ekulizumabu je novější inhibitor C5 složky ravulizumab, který se vyznačuje srovnatelnou účinností, má však 4násobně delší biologický poločas, což umožňuje jeho aplikaci v 8týdenních intervalech. Nižší frekvence infuzí je přitom jedním z nejvýznamnějších faktorů, které zlepšují kvalitu života pacientů. V klinických studiích je zkoumána i řada dalších léčiv zaměřených na komplement, která mohou v budoucnu nabídnout další možnosti terapie.
Keywords: komplement C5; Complement C5; Ravulizumab; lidé; inhibitory komplementu; Atypical Hemolytic Uremic Syndrome; Antibodies, Monoclonal, Humanized; Humans; komplement C3; Plasmapheresis; ekulizumab; Complement C3; plazmaferéza; atypický hemolyticko-uremický syndrom; Complement Inactivating Agents; humanizované monoklonální protilátky