Management léčby paroxysmální noční hemoglobinurie - Červinek, Libor (Farmakoterapie, 2024)
Paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) je vzácné hematologické onemocnění, jehož dominujícími projevy jsou anemie a trombotické komplikace v důsledku aktivace komplementu a intravaskulární hemolýzy. V minulosti se léčba PNH opírala zejména o podpůrnou terapii (transfuze, prevence trombóz), v posledním desetiletí však začaly být využívány monoklonální protilátky (inhibitory komplementu), které zcela změnily terapii PNH. Inhibitory C5 složky komplementu (ekulizumab, ravulizumab) výrazně snížily trombotické riziko i klinické obtíže pacien tů, u mnoha takto léčených nemocných však nadále dochází k hemolýze – příčinou je suboptimální inhibice C5 složky komplementu a absence účinku na extravaskulární hemolýzu, která je dána působením C3b složky. V terapii těchto pacien tů se nyní uplatňují blokátory alternativní dráhy komplementu, a to především pegcetakoplan, inhibitor C3 složky komplementu. Nadějným lékem je rovněž inhibitor faktoru B iptakopan, testovány jsou také kombinace inhibitoru faktoru D s ekulizumabem nebo ravulizumabem.