Technologie siRNA a její klinické využití - Votava, Martin; Slíva, Jiří (Farmakoterapie, 2024)
Látky na bázi malé interferující RNA (siRNA) jsou novou třídou terapeutik určených k inhibici exprese specifických genů podílejících se na různých onemocněních. Využitím mechanismu přirozené interference RNA (RNAi) se molekuly siRNA mohou vázat na komplementární sekvence messenger RNA (mRNA), což vede k jejich degradaci a zabraňuje syntéze proteinů. Tento přístup umožňuje cílené umlčování genů, díky čemuž jsou léky siRNA zvláště slibné pro celou plejádu patologických stavů. V současné době je k dispozici 5 léčiv, která tuto technologii využívají.
Keywords: patisiran; Hyperoxaluria, Primary; primární hyperoxalurie; hypercholesterolemie; RNA, Small Interfering; Porphyrias, Hepatic; Hypercholesterolemia; givosiran; Inklisiran; malá interferující RNA; lumasiran; Humans; familiární amyloidové neuropatie; jaterní porfyrie; lidé; Amyloid Neuropathies, Familial; vutrisiran