Substituční léčba chybějícím koagulačním faktorem stále představuje základ terapie pacientů s hemofilií. Pravidelná profylaktická substituce standardními faktory je však pro pacienta i jeho rodinu často zatěžující, a to zejména kvůli častým intravenózním aplikacím. Výsledkem této zátěže může být špatná adherence k léčbě, která může vést až k jejímu selhání a zvýšenému poškození pohybového aparátu. Mezi nejnovější léky pro léčbu hemofilie typu A i B řadíme koagulační faktory VIII a IX s prodlouženým poločasem účinku. Prodloužení poločasu eliminace je dosahováno pomocí různých strukturních modifikací, např. pegylací, Fc fúzí či jednořetězcovou technologií. Předpokládá se, že prodloužený poločas povede ke zvýšení compliance (adherence k léčbě) a k lepším profylaktickým výsledkům léčby hemofilie, a to zejména díky prodloužení intervalu mezi jednotlivými dávkami. Rekombinantní faktory s prodlouženým poločasem účinku byly v rámci četných klinických studií vyhodnoceny jako dobře snášené a účinné v léčbě a prevenci krvácivých epizod u hemofilických pacientů.

Replacement therapy, providing the missing coagulation factor, has been the mainstay of treatment for patients with haemophilia. However, regular prophylactic treatment with standard factors can be often burdening for both the patients and their family, especially due to frequent intravenous infusions. This kind of burden can result in poor treatment adherence, treatment failure and increased disability. The most recent drugs for haemophilia type A and B are recombinant coagulation factors VIII and IX with extended half-life. Extension of half-life can be achieved by various structural modifications, e.g., pegylation, Fc fusion, or single-chain technology. Prolonged half-life is expected to lead to increased compliance and better prophylactic results of haemophilia treatment, especially due to the reduction of dosing frequency. Recombinant factors with extended half-life have been evaluated as well tolerated and effective in the treatment and prevention of bleeding episodes in haemophiliac patients in numerous clinical trials.

Klinika dětské hematologie a onkologie FN Motol Praha

New era of management of patients with haemophilia - replacement therapy with coagulation factors VIII and IX with an extended half-life (EHL)

Literatura