Pluripotentní kmenové buňky (PSC), embryonální i indukované, mají neomezenou reprodukční a diferenciační kapacitu a představují proto téměř dokonalý zdroj pro přípravu léčivých přípravků pro pokročilé terapie, které jsou v současnosti vyvíjeny a klinicky testovány na mnoha významných institucích na celém světě. Jedním z prvků, které jsou klíčové pro posun tohoto druhu léčivých přípravků do kliniky, je jejich soulad s regulačními požadavky, zajišťujícími etický původ, bezpečnost, farmakologickou kvalitu a účinnost. V České republice dosud žádné takové klinicky aplikovatelné PSC nebyly vytvořeny, což je zásadní bariéra pro jakýkoli další vývoj směrem k jejich využití v klinické medicíně. V tomto projektu proto navrhujeme odstranit toto omezení vybudováním nové platformy, která bude zahrnovat 1) set linií lidských embryonálních kmenových buněk derivovaných z eticky přijatelných vyřazených embryí za respektování principů dobré výrobní praxe (GMP) a také 2) všechny související výrobní a regulační prvky, jako jsou zejména standardní operační postupy (SOP) a postupy pro hodnocení kvality.; Because of their unprecedented self-renewing and differentiation capacity, pluripotent stem cells (PSCs), both embryonic and induced, represent an unmatched cell source for advanced cell-based therapeutic scenarios and products, which are currently being devised and clinically tested at many respected institutions around globe. The key element in moving the Advanced Therapy Medicinal Products into clinical practice is their adherence to regulations ensuring ethical standards, safety, pharmaceutical quality, and efficacy. In the Czech Republic, clinically applicable lines of PSCs have not yet been produced and/or manipulated that imposes a major barrier to any clinical development. Therefore, here we propose to abrogate this hurdle by creating new platform, which will involve 1) set of clinical grade lines of embryonic SCs produced from ethically acceptable discarded human embryos under Good Manufacturing Practice (GMP)-compliant principles, and also 2) all corresponding manufacturing and regulatory elements such as Standard Operating Procedures (SOPs) and Quality Control procedures.

Clinical grade human embryonic stem cells: derivation and characterization

Doba řešení: 2018-2021

Obsahuje literaturu