Relaps akutní myeloidní leukemie (AML) nebo AML primárně rezistentní na léčbu je prognosticky velmi nepříznivým onemocněním. V období VIII/2001 – III/2009 bylo v ČR s touto diagnózou léčeno 20 pacientů ve věku 0–18 let v mezinárodní studii Relapsed AML 2001/01. Protokol se skládal ze dvou bloků chemoterapie založené na vysokodávkovaném cytosin-arabinosidu v kombinaci s fludarabinem, v prvním bloku byli pacienti randomizováni pro podání lipozomálního daunorubicinu (DaunoXome). Pokud po prvním bloku bylo v kostní dřeni > 20 % blastů nebo po druhém bloku nebylo dosaženo kompletní remise, byli pacienti jako non-respondeři vyřazeni ze studie. Alternativou pro ně byla léčba ve studii Relapsed AML 2001/02 monoterapií gemtuzumab ozogamicinem (Mylotarg; GO). Po dosažení 2. remise byly děti indikovány k alogenní transplantaci kmenových buněk krvetvorby (HSCT). Dva pacienti byli léčeni pro primárně rezistentní onemocnění, 18 dětí pro první relaps AML. V 61 % byl relaps časný do 12 měsíců od diagnózy. Šest dětí neodpovědělo na léčbu, dvě zemřely časnou smrtí, dvanáct (60 %) pacientů dosáhlo 2. remise a 11 z nich podstoupilo alogenní HSCT. Celkem žije s mediánem sledování 5,8 roku 6 (30 %) dětí, všechny po alogenní transplantaci (2 děti po 2. HSCT). Pravděpodobnost 5letého přežití do selhání (EFS) je pro celou skupinu 18 ± 9 %, pravděpodobnost celkového přežití (OS) 34 ± 11 %. Léčba ve studii Relapsed AML 2001 zlepšila prognózu dětí s relapsem AML v České republice ve srovnání s předchozím obdobím 1993–2001 (n = 22 dětí, OS 14 %). period 1993-2001 (n=22 children, OS 14%).

Relapse of acute myeloid leukaemia (AML) or AML initially resistant to treatment is extremely prognostically unfavourable. Between VIII/2001 and III/2009 in the Czech Republic, twenty patients aged 0-18 years with this diagnosis were treated as part of the international Relapsed AML 2001/01study. The protocol consisted of two blocks of chemotherapy based on a high-dose cytosine-arabinoside in combination with fludarabine. In the first block, patients were randomized to receive liposomal daunorubicin (DaunoXome). If there was > 20% blasts in the bone marrow after the first block or if a complete remission was not achieved after the second block, patients were considered non-responders and were excluded from the study. They were however eligible for the therapeutic study Relapsed AML 2001/02 with gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg; GO) in monotherapy. After achieving a 2nd remission, children were indicated to undergo hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). Two patients were treated for an initially resistant disease, 18 children for the 1st relapse of AML. In 61%, the relapse occurred early, less than 12 months from diagnosis. Six children did not respond to treatment, two died of an early death, twelve (60%) patients achieved a 2nd remission and 11 of these underwent allogeneic HSCT. In total, 6 (30%) of the children are alive with a median follow up of 5.8 years, all having undergone allogeneic transplantation (2 children after the 2nd HSCT). For the whole group, the event free survival probability (EFS) at 5 years is 18 ± 9%, the overall survival (OS) probability is 34 ± 11%. Treatment in the Relapsed AML 2001 study improved the prognosis of children with relapsed AML in the Czech Republic compared to the previous period 1993-2001 (n=22 children, OS 14%).

• Klíčová slova
• studie RELAPSED AML 2001,
• MeSH
• akutní myeloidní leukemie farmakoterapie   chirurgie   MeSH
• analýza přežití MeSH
• cytarabin farmakologie   terapeutické užití   MeSH
• daunomycin farmakologie   terapeutické užití   MeSH
• dítě MeSH
• klinická studie jako téma MeSH
• kojenec MeSH
• kombinovaná farmakoterapie MeSH
• koordinovaný terapeutický postup * MeSH
• lidé MeSH
• mladiství MeSH
• novorozenec MeSH
• předškolní dítě MeSH
• recidiva MeSH
• transplantace kostní dřeně MeSH
• vidarabin analogy a deriváty   farmakologie   terapeutické užití   MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• dítě MeSH
• kojenec MeSH
• lidé MeSH
• mladiství MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• novorozenec MeSH
• předškolní dítě MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• práce podpořená grantem MeSH