Alogenní transplantace kmenových buněk krvetvorby (HSCT) je v současné době úspěšně používána v léčbě řady nemaligních onemocnění krvetvorby. Jedná se zejména o získaná a vrozená selhání kostní dřeně. Metodou volby je transplantace od HLA identického sourozence (matched sibling donor - MSD), lepších výsledků je dlouhodobě dosahováno s použitím štěpu kostní dřeně. Přípravné režimy a prevence reakce štěpu proti hostiteli se liší v závislosti na základním onemocnění, věku a klinickém stavu pacienta, druhu dárce a štěpu kmenových buněk. Transplantace od MSD je metodou volby první linie u dětí a mladších dospělých s těžkou formou aplastické anémie (severe aplastic anemia - SAA). U hemoglobinopatií a syndromů vrozeného selhání kostní dřeně je v poslední době trend k léčbě alogenní transplantací od MSD v mladším věku, před rozvojem závažných komplikací a orgánového postižení v důsledku přetížení železem. Zároveň s trvale se zlepšujícími výsledky nepříbuzenských transplantací se také jejich indikace v nemaligní hematologii postupně rozšiřují. Hlavním cílem HSCT v posledních letech není jen zvyšování procenta přežívajících pacientů, ale také co nejlepší kvalita jejich života, minimalizace časných komplikací i pozdních následků léčby.

Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is currently successfully used in the treatment of many non-malignant hematopoietic disorders, including acquired and inherited bone marrow failure. HSCT from a HLA-identical sibling donor (MSD) is the treatment of choice, better results are achieved using bone marrow graft. Conditioning regimens and graft-versus-host disease prophylaxis are different in dependence on the underlying disease, age and clinical condition of the patient, type of donor and stem cell graft. Transplantation from MSD is the first-line treatment for children and young adults with SAA. Patients with hemoglobinopathies and inherited bone marrow failure syndromes with available MSD should be referred for transplantation as soon as possible, before the development of serious complications and iron overload-related tissue damage. Indications for HSCT from matched unrelated donor in the treatment of non-malignant hematopoietic disorders are expanding in dependence on very good results in the last two decades. The aim of successfully HSCT is not only to increase the percentage of surviving patients but also to improve the quality of life with the minimum of early complications and late effects.

Klinika dětské hematologie a onkologie 2 LF UK a FN Motol Praha

Hematopoietic stem cell transplantation for non-malignant hematological disorders