Lézionální poškození mozku a míchy je velmi závažné a zpravidla nezvratné. I v příznivém případě existuje jen malá naděje na funkčně významnou úpravu léze.Neurony a glie se vyznačují minimální regenerací. Plasticita a adaptabilita sice představují velmi významné mechanizmy, které mohou přispět ke kompenzaci strukturálních i funkčních poruch NS, přesto u lézionálního postižení dochází k trvalému strukturálnímu i funkčnímu výpadku. Proto byla transplantace různých buněk včetně neuronů z fetálního mozku nebo geneticky upravených buněk navrhována jako slibný léčebný postup. Nezbytnou podmínkou však bylo jednoznačné ověření v pokusech na zvířatech a v kontrolovaných klinických studiích. S využitím se počítá u atroficko-degenerativních a cévních chorob NS, nádorů, úrazů, záchvatových onemocnění, zánětlivých a demyelinizačních chorob, u nichž má klíčový význam náhrada neuronů, glie a podpora regenerace. Největší pozornost je věnována transplantaci, k níž lze využít embryonální kmenové buňky, fetální neurální buňky, kmenové buňky kostní dřeně aplikované stereotakticky, hematogenně či intrathekálně. Na základě zkušeností s transplantací fetálních nervových buněk u 3 pacientů s Parkinsonovou nemocí a transplantace kostní dřeně u roztroušené sklerózy mozkomíšní (n 1) je poukázáno na bioetickou problematiku a přínos metody pro neurovědní obory a klinickou neurologii.

Lesional impairment of the brain and spinal cord is a serious and usually irreversible disorder. There is only a small chance of functionally significant compensation of lesions. Neurons and glia aremarked by theminimal regeneration. Though plasticity and adaptability represent important mechanisms, which can contribute to the compensation of structural and functional CNS disorders, irreversible structural and functional deficits may develop. Transplantation of various cells incl. neurons from fetal brain or transplantation of genetically modified cells was therefore proposed. Clear verification of this method by animal tests and by clinically controlled trials is a necessary condition. Its application is expected in atrophic-degenerative and vascular diseases of CNS, tumors, injuries, seizure, inflammatory and demyelinating diseases in which the replacement of neurons, glia and enhancement of their regeneration play the key role. Transplantation of embryonic stem cells, fetal neural cells, and haematopoietic stem cells introduced by stereotaxic, hematogenic or intrathecal procedure gets the attention. Bioethical problems and the possible contribution of this method based on experience with transplantation of fetal cells into basal ganglia of 3 patients with Parkinson´s disease and haematopoietic stem cell transplantation in multiple sclerosis (n 1) are discussed.

Neurologická klinika 2 LF UK a FNM Praha

Neurologist's view on the cellular and gene therapy for nervous system diseases

Pohled neurologa na buněčnou a genovou léčbu chorob nervového systému = Neurologist's view on the cellular and gene therapy for nervous system diseases : Přednes. na semináři v průběhu 6. celostátní konf. DNA diagnostiky a genové terapie, 13.-14.12.2002. /

Neurologist's view on the cellular and gene therapy for nervous system diseases : Přednes. na semináři v průběhu 6. celostátní konf. DNA diagnostiky a genové terapie, 13.-14.12.2002. /

Lit: 29

Souhrn: eng