Poslední pokyny vládní agentury Food and Drug Administration v USA podporují provádění nového typu výzkumných klinických studií, obecně označovaných jako klinické studie fáze 0, které se týkají vývoje inovativních, zejména cílených, protinádorových léčiv. Klinické studie fáze 0 jsou kontroverzní zejména z důvodu nedostatečného klinického přínosu pro pacienty zapojené do těchto studií. Připouští se však, že klinické studie fáze 0 mohou poskytnout platformu pro posuzování biologických účinků na vzorky lidské nádorové tkáně, hodnocení biomarkerů z hlediska účinků léčiv a pro získávání základních humánních farmakokinetických a farmakodynamických údajů v počátečních fázích vývoje léčiv. Očekává se, že tyto studie se v budoucnu stanou rutinní součástí počátečních fází vývoje onkologických léčiv.

Recent guidance from the US Food and Drug Administration supports the conduct of a new type of exploratory clinical trials, commonly called phase 0 clinical trials, on the development of innovative anticancer agents, particularly targeted agents. Phase 0 clinical trials are controversial mainly because of the lack of clinical benefit to the participant patients. However, it was recognized that Phase 0 clinical trials can provide a platform to assessing the biological effects on the targets in tumoral human samples, evaluate biomarkers for drug effects and to generate essential human pharmacokinetics and pharmacodynamics data earlier in the drug development. It is expected that such trials will became a routine part of early-phase oncological drug development in the future.

INC Research Prague

Překonávají klinické studie fáze 0 stagnující vývoj protinádorových léčiv?

Lit.: 12