Cíl Ačkoli většina nemocných s chronickou myeloidní leukémií (chronic myeloid leukemia, CML) v chronické fázi odpovídá dobře na terapii první linie imatinibem, někteří z pacientů žádoucích výsledků nedosáhnou a u jiných může nakonec dojít ke ztrátě dosažené odpovědi nebo se u nich vyvine intolerance. Pacienti a metody Pacienti s nově diagnostikovanou CML v chronické fázi byli léčeni nilotinibem v první linii v dávce 400 mg dvakrát denně nalačno. Výsledky Z 51 nemocných v chronické fázi CML sledovaných minimálně po dobu tří měsíců, dosáhlo 50 (98 %) jedinců kompletní cytogenetické remise (complete cytogenetic remission; CCyR) a 39 (76 %) osob velké molekulární odpovědi (major molecular response; MMR). Odpovědi byly zaznamenány rychle; 96 % pacientů dosáhlo CCyR během tří měsíců a 98 % během šesti měsíců. Očekávaná míra přežití bez výskytu sledované události po 24 měsících byla 90 % a při střední délce sledování 17 měsíců byli naživu všichni nemocní. Neutropenie stupně 3 a vyššího se vyskytla u 12 % pacientů a trombocytopenie stupně 3 a vyššího u 11 % osob. Nehematologické toxické projevy byly obvykle stupně 1 až 2 a terapeuticky zvládnutelné. Skutečná střední hodnota dávky po 12 měsících byla 800 mg (v rozmezí od 200 mg do 800 mg). Závěr Nilotinib představuje účinnou alternativu v léčbě první linie u nemocných s CML v časné chronické fázi, kdy dosahuje vysoké míry CCyR a MMR, přičemž u většiny pacientů jsou uvedené odpovědi zaznamenány v časných fázích jejich léčby.

Although most patients with chronic myeloid leukemia (CML) in chronic phase respond well to front-line therapy with imatinib, some patients do not achieve the desirable end point, and others may eventually lose response or are intolerant. PATIENTS AND METHODS: Patients with newly diagnosed CML in chronic phase were treated with nilotinib 400 mg twice daily on an empty stomach as initial therapy. RESULTS: Among 51 patients in chronic phase observed for at least 3 months, 50 (98%) achieved a complete cytogenetic remission (CCyR), and 39 (76%) achieved a major molecular response (MMR). Responses occurred rapidly, with 96% of patients achieving CCyR by 3 months and 98% achieving CCyR by 6 months. The projected event-free survival at 24 months is 90%, and all patients are alive after a median follow-up time of 17 months. Grade >or= 3 neutropenia occurred in 12% of patients, and thrombocytopenia in occurred 11%. Nonhematologic toxicity was usually grade 1 to 2 and manageable. The actual median dose at 12 months was 800 mg (range, 200 to 800 mg). CONCLUSION: Nilotinib is an effective option for the initial management of CML in early chronic phase, producing high rates of CCyR and MMR, with most patients reaching these responses early during their therapy.

Departments of Leukemia and Hematopathology The University of Texas MD Anderson Cancer Center Houston TX 77030 USA

Chronická myeloidní leukémie: zvrat chronické fáze. 2010.

Lit.: 24