Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je progresivní neurodegenerativní onemocnění motorických neuronů. Ačkoliv se během posledních několika let podařilo definovat genetické pozadí nejen familiárních, ale i některých sporadických forem, patofyziologie onemocnění není stále objasněna a není znám žádný účinný terapeutický postup. Na základě výsledků preklinických modelů prokazujících zpomalený zánik motoneuronů díky podpůrné funkci kmenových buněk je v posledních letech zvažována buněčná terapie jako potenciální terapeutická volba. V několika translačních klinických studiích byly testovány různé typy kmenových buněk, stejně jako rozličné aplikační přístupy. Studie se primárně zaměřily na bezpečnost aplikace a druhotně hodnotily vliv kmenových buněk na průběh choroby. Zatímco se buněčná terapie ukázala jako bezpečná, žádná klinická studie dosud neprokázala její pozitivní vliv na průběh choroby. Článek předkládá komentovaný přehled recentních klinických studií s využitím mezenchymálních či neurálních kmenových buněk u pacientů s ALS. Z výsledků studií vyplývá, že pro zhodnocení léčebného efektu kmenových buněk v budoucnu bude zapotřebí jednak standardizovat aplikační postupy a určit nejvhodnějších typ buněk, jednak definovat a validovat spolehlivější biomarkery progrese choroby.

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a progressive neurodegenerative disease of motor neurons. While the genetics behind familial as well as sporadic ALS are being increasingly uncovered, pathophysiology remains incompletely understood and there are no effective treatment options. However, as preclinical results provided some rationale for the use of stem cells as support cells for the dying motor neurons, stem cells are being considered as a potential treatment strategy. Based on the preclinical models, translational human trials have been carried out using various types of stem cells, as well as a range of cell delivery methods. To date, no trial has demonstrated a clear therapeutic benefit. Here, we provide a critical review of current clinical trials using either mesenchymal or neural stem cells to treat ALS patients. In order to provide robust assessment of the efficacy of stem cells, it will be essential to standardize administration protocols, identify the most suitable cell type as well as to validate more reliable biomarkers of disease progression in longitudinal clinical studies.

Neurologická klinika 2 LF UK a FN Motol Praha

Stem cell therapy for amyotrophic lateral sclerosis – an overview of current clinical experience

Citace poskytuje Crossref.org