Roztroušená skleróza (RS) je chronické zánětlivé autoimunitní a neurodegenerativní onemocnění centrálního nervového systému postihující zejména mladé dospělé. Terapie RS zaznamenala v posledních letech výrazný pokrok. Sekundárně progresivní forma RS (SP-RS) představuje celosvětově druhou nejčastější formu RS. Zachytit konverzi do sekundární progrese je však v klinické praxi velmi obtížné kvůli velkým interindividuálním rozdílům v průběhu nemoci a také pro absenci přesných diagnostických nástrojů a validovaných biomarkerů. Z tohoto důvodu je diagnóza SP-RS často stanovena až retrospektivně a opožděna zhruba o tři roky. Zatímco pro relabující-remitující RS máme k dispozici několik schválených léčiv modifikujících průběh choroby, efektivní lék pro SP-RS dlouho chyběl. Siponimod, selektivní modulátor sfingosin-1-fosfátových receptorů, je prvním perorálním přípravkem schváleným k léčbě SP-RS, u kterého bylo prokázáno, že zpomaluje klinicky potvrzenou progresi. Účinnost a bezpečnost siponimodu byla testována v klinické studii fáze III EXPAND. Siponimod je indikován u dospělých pacientů se SP-RS se známkami aktivity onemocnění, tj. s prokázaným relapsem a/nebo zánětlivou aktivitou doloženou zobrazovacími vyšetřeními. Před zahájením léčby siponimodem musí být u pacienta zjištěn genotyp CYP2C9.

Multiple sclerosis (MS) is a chronic inflammatory autoimmune and neurodegenerative disease of the central nervous system affecting most commonly young adults. There has been tremendous progress in the treatment of MS over recent years. Secondary-progressive MS (SP-MS) is the second most common form of MS. Determining the conversion to SP-MS remains a clinical challenge due to the heterogeneous course of the disease among patients and the absence of validated biomarkers and precise diagnostic tools. Therefore, the SP-MS diagnosis is often established retrospectively and delayed for up to three years. While there are many disease-modifying drugs indicated for relapsing-remitting MS, effective treatment for SP-MS was lacking. Siponimod, a selective modulator of sphingosine-1-phosphate receptors, is the first oral drug to treat SP-MS that showed a statistically significant decrease in disability progression. The efficacy and safety of siponimod were evaluated in phase III clinical trial EXPAND. Siponimod is indicated for treating adult SP-MS patients with active disease evidenced by relapses or imaging features of inflammatory activity. The CYP2C9 genotype of the patient should be determined prior to initiating siponimod treatment.

Neurologická klinika LF UK a FN Hradec Králové

Profile of a patient treated with siponimod in routine clinical practice

Literatura