Úvod: V profylaxi hemofilie A jsou postupně prosazovány faktory VIII s prodlouženým biologickým poločasem (extended biological half--life – EHL) oproti faktorům se standardním poločasem (standard half-life factors – SHL). Jedním ze zástupců EHL je efmoroctocog alfa (rFVIIIFc). Cíl: Retrospektivní hodnocení přechodu z léčby SHL na léčbu rFVIIIFc v podmínkách rutinní klinické praxe tří komplexních hemofilických center v České republice. Metody: Retrospektivní analýza zdravotních záznamů pacientů s těžkou hemofilií A ve dvou věkových skupinách (< 12 a ≥ 12 let), dříve léčených profylakticky SHL, jež byli převedeni na rFVIIIFc. Hodnotili jsme kontrolu krvácení, frekvenci podávání injekcí, spotřebu faktoru a dosaženou minimální (trough) hladinu. Výsledky: Do skupiny < 12 bylo zařazeno 16 pacientů s průměrným věkem 6,1 roku a do skupiny ≥ 12 bylo zařazeno 8 pacientů s průměrným věkem 37,8 roku. Skupina < 12 let: Ve srovnání se SHL vedla léčba rFVIIIFc ke statisticky významnému snížení průměrné roční míry krvácení ABR (2,69 ± 2,24 vs. 0,69 ± 1,02; p= 0,0015) a počtu týdenních aplikací (3 ± 0,45 vs. 2,21 ± 0,29; p = 0,0008). Podíl pacientů bez krvácení se zvýšil z 12,5 na 62,5 %. Spotřeba faktorů byla stejná a rozdíl v průměrné trough hladině (%) nebyl statisticky významný (1,37 ± 0,85 vs. 1,66 ± 0,79). Skupina ≥ 12 let: V porovnání se SHL vedla léčba rFVIIIFc ke statisticky významnému snížení průměrného počtu aplikací (2,62 ± 0,62 vs. 1,88 ± 0,13; p = 0,0223) a zvýšení průměrné trough hladiny (1,75 ± 1,01 vs. 2,7 ± 1,28; p= 0,0223) při stejné spotřebě faktoru. Pokles ABR nebyl statisticky významný (průměr 2,38 ± 1,51 vs. 1,13 ± 1,81; p = 0,0707). Podíl pacientů bez krvácení byl 12,5 % u SHL a 62,5 % u rFVIIIFc. Závěr: Přechod z léčby SHL na rFVIIIFc byl bez ohledu na věk spojen s lepší kontrolou krvácení a snížením počtu aplikací, zatímco spotřeba zůstala nezměněna. Přínosy byly zvláště výrazné u dětí.

Introduction: In haemophilia A, prophylaxis using factor VIII preparations with an extended biological half-life (EHL) is gradually gaining ground over standard half-life factors (SHL). One of representative of EHL is efmoroctocog alfa (rFVIIIFc). Objective: Retrospective evaluation of the transition from SHL to rFVIIIFc treatment in the routine clinical practice at three complex haemophilia centres in the Czech Republic. Methods: Retrospective analysis of medical records of patients with severe haemophilia A in two age groups (< 12 and ≥ 12 years) previously treated with prophylactic SHL who were switched to rFVIIIFc. We evaluated bleeding control, injection frequency, factor consumption and attained trough levels. Results: 16 patients with an average age of 6.1 years were included in the group < 12 years, and 8 patients with an average age of 37.8 years were included in the group ≥ 12 years. Group < 12 years: Compared with SHL, treatment with rFVIIIFc resulted in a statistically significant reduction in the mean annual ABR bleeding rate (2.69 ± 2.24 vs. 0.69 ± 1.02; P = 0.0015) and the number of weekly applications (3 ± 0.45 vs. 2.21 ± 0.29; P = 0.0008). The proportion of patients without bleeding increased from 12.5% to 62.5%. Factor consumption was similar and differences in mean trough levels (%) were not statistically significant (1.37 ± 0.85 vs. 1.66 ± 0.79). Group ≥ 12 years: Compared to SHL, treatment with rFVIIIFc led to a statistically significant decrease in the mean number of applications (2.62 ± 0.62 vs. 1.88 ± 0.13; P = 0.0223) and an increase in mean trough levels (1.75 ± 1.01 vs. 2.7 ± 1.28; P = 0.0223) with the same factor consumption. The decrease in ABR was not statistically significant (mean 2.38 ± 1.51 vs. 1.13 ± 1.81; P = 0.0707). The proportion of patients without bleeding was 12.5% for SHL and 62.5% for rFVIIIFc. Conclusion: The switch from SHL treatment to rFVIIIFc was associated with better bleeding control and reduced application number regardless of age, while factor consumption remained unchanged. Benefits were particularly important in children.

Klinika dětské hematologie a onkologie FN Motol Praha

LF MU Brno

Oddělení dětské hematologie a biochemie FN Brno

Oddělení klinické hematologie a Katedra laboratorních metod LF MU a FN Brno

rFVIIIFc in treatment of haemophilia A from perspective of real clinical practice in three centers for treatment of haemophilia in the Czech Republic

Citace poskytuje Crossref.org