Trombotická trombocytopenická purpura (TTP) je vzácné, život ohrožující onemocnění patřící do skupiny trombotických mikroangiopatií (TMA). Je charakterizováno přítomností mikroangiopatické hemolytické anemie, těžké trombocytopenie a ischemického postižení cílových orgánů. Podstatou onemocnění je závažný deficit metaloproteázy štěpící von Willebrandův faktor (vWF). Deficit enzymu způsobuje hromadění velkých multimerů vWF, na které se aktivně váží trombocyty, s následným vznikem mikrotrombů v cévním řečišti. Stěžejním vyšetřením pro diagnostiku TTP je prokázání snížené aktivity enzymu ADAMTS13 pod 10 % (0,1 IU/ml). Léčba TTP by měla být zahájena co nejdříve, již při vyslovení podezření na TTP, často ještě před znalostí výsledků aktivity enzymu ADAMTS13. Současný standard léčby akutní ataky získané TTP zahrnuje výměnnou plazmaferézu, imunosupresi a kaplacizumab. O úspěšnosti léčby rozhoduje rychlá diagnostika TTP vč. vyšetření aktivity ADAMTS13 a včasné zahájení komplexní léčby. Nedílnou součástí léčby je také dlouhodobé sledování aktivity onemocnění, vč. monitorace aktivity ADAMTS13.

Thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) is a rare, life-threatening disease belonging to the group of thrombotic microangiopathies (TMA). It is characterised by the presence of microangiopathic haemolytic anaemia, severe thrombocytopenia, and ischaemic end-organ damage. The underlying cause of the disease is a severe deficiency of von Willebrand factor (vWF) cleaving metalloprotease. The enzyme deficiency causes the accumulation of large multimers of vWF to which platelets bind actively, with subsequent formation of microthrombi in the microcirculation. The most important test for the diagnosis of TTP is reduced ADAMTS13 enzyme activity below 10% (0.1 IU/ml). Treatment of TTP should be initiated as early as possible when it is suspected, often before the ADAMTS13 activity results are known. The current standard of care for acute attacks of acquired TTP includes therapeutic plasma exchange, immunosuppression, and caplacizumab. A rapid diagnosis of TTP, including ADAMTS13 activity testing, and early initiation of comprehensive treatment are critical to treatment success. Long-term monitoring of disease activity, including monitoring of ADAMTS13 activity, is also a necessary part of the treatment

4 interní hematologická klinika LF UK a FN Hradec Králové

Acquired thrombotic thrombocytopenic purpura

References provided by Crossref.org