This review highlights the potential of asialoglycoprotein receptor (ASGPR)-mediated targeting in advancing liver-specific treatments and underscores the ongoing progress in the field. First, we provide a comprehensive examination of the nature of ASGPR ligands, both natural and synthetic. Next, we explore various drug delivery strategies leveraging ASGPR, with a particular emphasis on the delivery of therapeutic nucleic acids such as small interfering RNAs (siRNAs) and antisense oligonucleotides (ASOs). An in-depth analysis of the current status of RNA interference (RNAi) and ASO-based therapeutics is included, detailing approved therapies and those in various stages of clinical development (phases 1 to 3). Afterwards, we give an overview of other ASGPR-targeted conjugates, such as those with peptide nucleic acids or aptamers. Finally, targeted protein degradation of extracellular proteins through ASGPR is briefly discussed.

University of Chemistry and Technology Prague Technická 5 16628 Prague 6 Czech Republic

Zobrazit více v PubMed

Grewal P. K., in Methods in Enzymology, ed. M. Fukuda, Academic Press, 2010, vol. 479, pp. 223–241 PubMed

Drickamer K. Curr. Opin. Struct. Biol. 1999;9:585–590. doi: 10.1016/S0959-440X(99)00009-3. PubMed DOI

Ashwell G. Harford J. Annu. Rev. Biochem. 1982;51:531–554. doi: 10.1146/annurev.bi.51.070182.002531. PubMed DOI

Hardy M. R. Townsend R. R. Parkhurst S. M. Lee Y. C. Biochemistry. 1985;24:22–28. doi: 10.1021/bi00322a004. PubMed DOI

Grewal P. K. Uchiyama S. Ditto D. Varki N. Le D. T. Nizet V. Marth J. D. Nat. Med. 2008;14:648–655. doi: 10.1038/nm1760. PubMed DOI PMC

Rigopoulou E. I. Roggenbuck D. Smyk D. S. Liaskos C. Mytilinaiou M. G. Feist E. Conrad K. Bogdanos D. P. Autoimmun. Rev. 2012;12:260–269. doi: 10.1016/j.autrev.2012.04.005. PubMed DOI

Spiess M. Lodish H. F. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 1985;82:6465–6469. doi: 10.1073/pnas.82.19.6465. PubMed DOI PMC

Spiess M. Schwartz A. L. Lodish H. F. J. Biol. Chem. 1985;260:1979–1982. doi: 10.1016/S0021-9258(18)89497-2. PubMed DOI

Henis Y. I. Katzir Z. Shia M. A. Lodish H. F. J. Cell Biol. 1990;111:1409–1418. doi: 10.1083/jcb.111.4.1409. PubMed DOI PMC

Bischoff J. Lodish H. F. J. Biol. Chem. 1987;262:11825–11832. doi: 10.1016/S0021-9258(18)60888-9. PubMed DOI

Stockert R. J. Physiol. Rev. 1995;75:591–609. doi: 10.1152/physrev.1995.75.3.591. PubMed DOI

D'Souza A. A. Devarajan P. V. J. Controlled Release. 2015;203:126–139. doi: 10.1016/j.jconrel.2015.02.022. PubMed DOI

Park J.-H. Cho E.-W. Shin S. Y. Lee Y.-J. Kim K. L. Biochem. Biophys. Res. Commun. 1998;244:304–311. doi: 10.1006/bbrc.1998.8256. PubMed DOI

Spiess M. Biochemistry. 1990;29:10009–10018. doi: 10.1021/bi00495a001. PubMed DOI

Weigel P. H. Oka J. A. J. Biol. Chem. 1983;258:5095–5102. doi: 10.1016/S0021-9258(18)32543-2. PubMed DOI

Schwartz A. L. Fridovich S. E. Lodish H. F. J. Biol. Chem. 1982;257:4230–4237. doi: 10.1016/S0021-9258(18)34710-0. PubMed DOI

Geffen I. and Spiess M., in International Review of Cytology, ed. M. Friedlander and M. Mueckler, Academic Press, 1993, vol. 137, pp. 181–219 PubMed

Singh L. Indermun S. Govender M. Kumar P. Du Toit L. C. Choonara Y. E. Pillay V. Viruses. 2018;10:267. doi: 10.3390/v10050267. PubMed DOI PMC

Elberry M. H. Darwish N. H. E. Mousa S. A. Virol. J. 2017;14:88. doi: 10.1186/s12985-017-0753-1. PubMed DOI PMC

Dutta R. Mahato R. I. Pharmacol. Ther. 2017;173:106–117. doi: 10.1016/j.pharmthera.2017.02.010. PubMed DOI PMC

Borrmann S. Matuschewski K. Trends Mol. Med. 2011;17:527–536. doi: 10.1016/j.molmed.2011.05.008. PubMed DOI

Mamidyala S. K. Dutta S. Chrunyk B. A. Préville C. Wang H. Withka J. M. McColl A. Subashi T. A. Hawrylik S. J. Griffor M. C. Kim S. Pfefferkorn J. A. Price D. A. Menhaji-Klotz E. Mascitti V. Finn M. G. J. Am. Chem. Soc. 2012;134:1978–1981. PubMed

Kolatkar A. R. Weis W. I. J. Biol. Chem. 1996;271:6679–6685. PubMed

Ruiz N. I. Drickamer K. Glycobiology. 1996;6:551–559. PubMed

Lee Y. C. FASEB J. 1992;6:3193–3200. doi: 10.1096/fasebj.6.13.1397841. PubMed DOI

Stokmaier D. Khorev O. Cutting B. Born R. Ricklin D. Ernst T. O. G. Böni F. Schwingruber K. Gentner M. Wittwer M. Spreafico M. Vedani A. Rabbani S. Schwardt O. Ernst B. Bioorg. Med. Chem. 2009;17:7254–7264. PubMed

Kolatkar A. R. Leung A. K. Isecke R. Brossmer R. Drickamer K. Weis W. I. J. Biol. Chem. 1998;273:19502–19508. PubMed

Lee Y. C. Townsend R. R. Hardy M. R. Lönngren J. Arnarp J. Haraldsson M. Lönn H. J. Biol. Chem. 1983;258:199–202. PubMed

Connolly D. T. Townsend R. R. Kawaguchi K. Bell W. R. Lee Y. C. J. Biol. Chem. 1982;257:939–945. doi: 10.1016/S0021-9258(19)68290-6. PubMed DOI

Lee R. T. Lee Y. C. Glycoconjugate J. 2000;17:543–551. doi: 10.1023/A:1011070425430. PubMed DOI

Biessen E. A. L. Beuting D. M. Roelen H. C. P. F. van de Marel G. A. Van Boom J. H. Van Berkel T. J. C. J. Med. Chem. 1995;38:1538–1546. doi: 10.1021/jm00009a014. PubMed DOI

Baenziger J. U. Fiete D. Cell. 1980;22:611–620. doi: 10.1016/0092-8674(80)90371-2. PubMed DOI

Monestier M. Charbonnier P. Gateau C. Cuillel M. Robert F. Lebrun C. Mintz E. Renaudet O. Delangle P. ChemBioChem. 2016;17:590–594. doi: 10.1002/cbic.201600023. PubMed DOI

Ashwell G. and Morell A. G., in Advances in Enzymology and Related Areas of Molecular Biology, 1974, pp. 99–128, 10.1002/9780470122860.ch3 PubMed DOI

Lee Y. C. Townsend R. R. Hardy M. R. Lönngren J. Arnarp J. Haraldsson M. Lönn H. J. Biol. Chem. 1983;258:199–202. doi: 10.1016/S0021-9258(18)33240-X. PubMed DOI

Warrier D. U. Dhanabalan A. K. Krishnasamy G. Kolge H. Ghormade V. Gupta C. R. Ambre P. K. Shinde U. A. Int. J. Biol. Macromol. 2022;207:683–699. doi: 10.1016/j.ijbiomac.2022.02.176. PubMed DOI

Tanaka T. Fujishima Y. Hamano S. Kaneo Y. Eur. J. Pharm. Sci. 2004;22:435–444. doi: 10.1016/j.ejps.2004.04.014. PubMed DOI

Kaneo Y. Tanaka T. Nakano T. Yamaguchi Y. J. Controlled Release. 2001;70:365–373. doi: 10.1016/S0168-3659(00)00368-0. PubMed DOI

Sanhueza C. A. Baksh M. M. Thuma B. Roy M. D. Dutta S. Préville C. Chrunyk B. A. Beaumont K. Dullea R. Ammirati M. Liu S. Gebhard D. Finley J. E. Salatto C. T. King-Ahmad A. Stock I. Atkinson K. Reidich B. Lin W. Kumar R. Tu M. Menhaji-Klotz E. Price D. A. Liras S. Finn M. G. Mascitti V. J. Am. Chem. Soc. 2017;139:3528–3536. doi: 10.1021/jacs.6b12964. PubMed DOI PMC

Liras S., Mascitti V. and Thuma B., US Pat., US9340553B2, 2016

Spiegel D. and Caianiello D., US Pat., US11767301B2, 2019

Saulnier M. G., Chen J. J., Karra S., Sprott K. T., Wiles J. A. and Ray S., US Pat., US11819551B2, 2021

Deshpande M., Saulnier M. G., Sprott K. T., Chen J. J., Ray S. and Wiles J. A., WO Pat., WO2022035997A1, 2021

Wiles J. A., Karra S., Saulnier M. G., Chen J. J., Sprott K. T. and Ray S., CA Pat., CA3174145A1, 2022

Huang X. Leroux J.-C. Castagner B. Bioconjugate Chem. 2017;28:283–295. doi: 10.1021/acs.bioconjchem.6b00651. PubMed DOI

Gonçalves M. Mignani S. Rodrigues J. Tomás H. J. Controlled Release. 2020;317:347–374. doi: 10.1016/j.jconrel.2019.11.016. PubMed DOI

Hashida M. Nishikawa M. Yamashita F. Takakura Y. Adv. Drug Delivery Rev. 2001;52:187–196. doi: 10.1016/S0169-409X(01)00209-5. PubMed DOI

Akamatsu K. Imai M. Yamasaki Y. Nishikawa M. Takakura Y. Hashida M. J. Drug Targeting. 1998;6:229–239. doi: 10.3109/10611869808997897. PubMed DOI

Wang S. Cheng L. Yu F. Pan W. Zhang J. Int. J. Pharm. 2006;311:82–88. doi: 10.1016/j.ijpharm.2005.12.014. PubMed DOI

Julyan P. J. Seymour L. W. Ferry D. R. Daryani S. Boivin C. M. Doran J. David M. Anderson D. Christodoulou C. Young A. M. Hesslewood S. Kerr D. J. J. Controlled Release. 1999;57:281–290. doi: 10.1016/S0168-3659(98)00124-2. PubMed DOI

Seymour L. W. Ferry D. R. Anderson D. Hesslewood S. Julyan P. J. Poyner R. Doran J. Young A. M. Burtles S. Kerr D. J. J. Clin. Oncol. 2002;20:1668–1676. doi: 10.1200/JCO.2002.20.6.1668. PubMed DOI

Duncan R. Adv. Drug Delivery Rev. 2009;61:1131–1148. doi: 10.1016/j.addr.2009.05.007. PubMed DOI

Zou Y. Song Y. Yang W. Meng F. Liu H. Zhong Z. J. Controlled Release. 2014;193:154–161. doi: 10.1016/j.jconrel.2014.05.016. PubMed DOI

Craparo E. F. Triolo D. Pitarresi G. Giammona G. Cavallaro G. Biomacromolecules. 2013;14:1838–1849. doi: 10.1021/bm4002409. PubMed DOI

Medina S. H. Tekumalla V. Chevliakov M. V. Shewach D. S. Ensminger W. D. El-Sayed M. E. H. Biomaterials. 2011;32:4118–4129. doi: 10.1016/j.biomaterials.2010.11.068. PubMed DOI PMC

Hayashi Y. Higashi T. Motoyama K. Mori Y. Jono H. Ando Y. Arima H. J. Drug Targeting. 2013;21:487–496. doi: 10.3109/1061186X.2013.769105. PubMed DOI

Zheng G. Zhao R. Xu A. Shen Z. Chen X. Shao J. Eur. J. Pharm. Sci. 2018;111:492–502. PubMed

Pranatharthiharan S. Patel M. D. Malshe V. C. Pujari V. Gorakshakar A. Madkaikar M. Ghosh K. Devarajan P. V. Drug Delivery. 2017;24:20–29. doi: 10.1080/10717544.2016.1225856. PubMed DOI PMC

Petrov R. A. Maklakova S. Y. Ivanenkov Y. A. Petrov S. A. Sergeeva O. V. Yamansarov E. Y. Saltykova I. V. Kireev I. I. Alieva I. B. Deyneka E. V. Sofronova A. A. Aladinskaia A. V. Trofimenko A. V. Yamidanov R. S. Kovalev S. V. Kotelianski V. E. Zatsepin T. S. Beloglazkina E. K. Majouga A. G. Bioorg. Med. Chem. Lett. 2018;28:382–387. doi: 10.1016/j.bmcl.2017.12.032. PubMed DOI

Ivanenkov Y. A. Majouga A. G. Petrov R. A. Petrov S. A. Kovalev S. V. Maklakova S. Y. Yamansarov E. Y. Saltykova I. V. Deyneka E. V. Filkov G. I. Kotelianski V. E. Zatsepin T. S. Beloglazkina E. K. Bioorg. Med. Chem. Lett. 2018;28:503–508. doi: 10.1016/j.bmcl.2017.12.004. PubMed DOI

Petrov R. A. Mefedova S. R. Yamansarov E. Y. Maklakova S. Y. Grishin D. A. Lopatukhina E. V. Burenina O. Y. Lopukhov A. V. Kovalev S. V. Timchenko Y. V. Ondar E. E. Ivanenkov Y. A. Evteev S. A. Vaneev A. N. Timoshenko R. V. Klyachko N. L. Erofeev A. S. Gorelkin P. V. Beloglazkina E. K. Majouga A. G. Mol. Pharmaceutics. 2021;18:461–468. doi: 10.1021/acs.molpharmaceut.0c00980. PubMed DOI

Rico L. Østergaard M. E. Bell M. Seth P. P. Hanessian S. Bioorg. Med. Chem. Lett. 2018;28:2652–2654. doi: 10.1016/j.bmcl.2018.06.002. PubMed DOI

Hua Y. Yu C. Eur. J. Med. Chem. 2024;269:116278. doi: 10.1016/j.ejmech.2024.116278. PubMed DOI

Werner A. Freesmeyer M. Kühnel C. Drescher R. Greiser J. Diagnostics. 2023;13:1144. doi: 10.3390/diagnostics13061144. PubMed DOI PMC

Cui H. Zhu X. Li S. Wang P. Fang J. ACS Omega. 2021;6:16259–16265. doi: 10.1021/acsomega.1c01755. PubMed DOI PMC

Bennett C. F. Annu. Rev. Med. 2019;70:307–321. doi: 10.1146/annurev-med-041217-010829. PubMed DOI

Chan J. H. Lim S. Wong W. F. Clin. Exp. Pharmacol. Physiol. 2006;33:533–540. PubMed

Zamore P. D. Tuschl T. Sharp P. A. Bartel D. P. Cell. 2000;101:25–33. PubMed

Kanasty R. Dorkin J. R. Vegas A. Anderson D. Nat. Mater. 2013;12:967–977. doi: 10.1038/nmat3765. PubMed DOI

Nair J. K. Willoughby J. L. S. Chan A. Charisse K. Alam M. R. Wang Q. Hoekstra M. Kandasamy P. Kel'in A. V. Milstein S. Taneja N. O'Shea J. Shaikh S. Zhang L. van der Sluis R. J. Jung M. E. Akinc A. Hutabarat R. Kuchimanchi S. Fitzgerald K. Zimmermann T. van Berkel T. J. C. Maier M. A. Rajeev K. G. Manoharan M. J. Am. Chem. Soc. 2014;136:16958–16961. PubMed

Nair J. K. Attarwala H. Sehgal A. Wang Q. Aluri K. Zhang X. Gao M. Liu J. Indrakanti R. Schofield S. Kretschmer P. Brown C. R. Gupta S. Willoughby J. L. S. Boshar J. A. Jadhav V. Charisse K. Zimmermann T. Fitzgerald K. Manoharan M. Rajeev K. G. Akinc A. Hutabarat R. Maier M. A. Nucleic Acids Res. 2017;45:10969–10977. PubMed PMC

Hassler M. R. Turanov A. A. Alterman J. F. Haraszti R. A. Coles A. H. Osborn M. F. Echeverria D. Nikan M. Salomon W. E. Roux L. Godinho B. Davis S. M. Morrissey D. V. Zamore P. D. Karumanchi S. A. Moore M. J. Aronin N. Khvorova A. Nucleic Acids Res. 2018;46:2185–2196. PubMed PMC

Schlegel M. K. Foster D. J. Kel'in A. V. Zlatev I. Bisbe A. Jayaraman M. Lackey J. G. Rajeev K. G. Charissé K. Harp J. Pallan P. S. Maier M. A. Egli M. Manoharan M. J. Am. Chem. Soc. 2017;139:8537–8546. PubMed

Janas M. M. Schlegel M. K. Harbison C. E. Yilmaz V. O. Jiang Y. Parmar R. Zlatev I. Castoreno A. Xu H. Shulga-Morskaya S. Rajeev K. G. Manoharan M. Keirstead N. D. Maier M. A. Jadhav V. Nat. Commun. 2018;9:723. PubMed PMC

Debacker A. J. Voutila J. Catley M. Blakey D. Habib N. Mol. Ther. 2020;28:1759–1771. PubMed PMC

Egli M. Schlegel M. K. Manoharan M. RNA. 2023;29:402–414. doi: 10.1261/rna.079526.122. PubMed DOI PMC

Hu B. Zhong L. Weng Y. Peng L. Huang Y. Zhao Y. Liang X.-J. Signal Transduction Targeted Ther. 2020;5:101. doi: 10.1038/s41392-020-0207-x. PubMed DOI PMC

Leusmann S. Ménová P. Shanin E. Titz A. Rademacher C. Chem. Soc. Rev. 2023;52:3663–3740. doi: 10.1039/D2CS00954D. PubMed DOI PMC

Li Z., Zhu R., Wooddell C. I., Given B. D., Pei T., Lewis D. L., Almeida L. J., Rozema D. B. and Wakefield D. H., WO Pat., WO2018027106A2, 2016

Guo F. Li Y. Yu W. Fu Y. Zhang J. Cao H. Mol. Pharmaceutics. 2024;21:2081–2096. doi: 10.1021/acs.molpharmaceut.3c01158. PubMed DOI

Lee D. K., US Pat., US20130273657A1, 2013

Taking RNAi under the skin, https://www.nature.com/articles/d43747-020-00189-y.pdf, accessed July 2024)

Samarsky D., EP Pat., EP3844279A2, 2019

GalAhead™ Platform & Programs, https://sirnaomics.com/media/v5an4hex/galahead-a-novel-therapeutic-galnac-rnai-platform-to-downregulate-single-and-multiple-genes.pdf, accessed July 2024)

Weingärtner A. Bethge L. Weiss L. Sternberger M. Lindholm M. W. Mol. Ther.--Nucleic Acids. 2020;21:242–250. doi: 10.1016/j.omtn.2020.05.026. PubMed DOI PMC

Frauendorf C. and Cameron M., WO Pat., WO2017174657A1, 2016

Zhang H., Yang Z., Cao L. and Wan L., US Pat., US20200338201A1, 2020

Sandra L. T'Jollyn H. Goeyvaerts N. Vermeulen A. Dosne A. G. Perez-Ruixo J. J. J. Pharmacol. Exp. Ther. 2022;383:70–79. PubMed

Jing X. Arya V. Reynolds K. S. Rogers H. Drug Metab. Dispos. 2023;51:193–198. doi: 10.1124/dmd.122.001107. https://dx.doi.org/10.1124/dmd.122.001107 PubMed DOI PMC

McDougall R. Ramsden D. Agarwal S. Agarwal S. Aluri K. Arciprete M. Brown C. Castellanos-Rizaldos E. Charisse K. Chong S. Cichocki J. Fitzgerald K. Goel V. Gu Y. Guenther D. Habtemariam B. Jadhav V. Janas M. Jayaraman M. Kurz J. Li J. Liu J. Liu X. Liou S. Maclauchlin C. Maier M. Manoharan M. Nair J. K. Robbie G. Schmidt K. Smith P. Theile C. Vaishnaw A. Waldron S. Xu Y. Zhang X. Zlatev I. Wu J. T. Drug Metab. Dispos. 2022;50:781–797. doi: 10.1124/dmd.121.000428. PubMed DOI

An G. J. Clin. Pharmacol. 2024;64:45–57. doi: 10.1002/jcph.2337. PubMed DOI

Ayyar V. S. Song D. J. Pharm. Sci. 2024;113:176–190. PubMed

Brown C. R. Gupta S. Qin J. Racie T. He G. Lentini S. Malone R. Yu M. Matsuda S. Shulga-Morskaya S. Nair A. V. Theile C. S. Schmidt K. Shahraz A. Goel V. Parmar R. G. Zlatev I. Schlegel M. K. Nair J. K. Jayaraman M. Manoharan M. Brown D. Maier M. A. Jadhav V. Nucleic Acids Res. 2020;48:11827–11844. PubMed PMC

Belgrad J. Fakih H. H. Khvorova A. Nucleic Acid Ther. 2024;34:52–72. PubMed PMC

Narasipura E. A. VanKeulen-Miller R. Ma Y. Fenton O. S. Bioconjugate Chem. 2023;34:1177–1197. PubMed

Chen Y. Li Y. Li C. Zhang D. Liu Y. Zhang J. Guan S. Ding X. Xiao Q. Drug Dev. Res. 2024;85:e22164. PubMed

Balwani M. Sardh E. Ventura P. Peiró P. A. Rees D. C. Stölzel U. Bissell D. M. Bonkovsky H. L. Windyga J. Anderson K. E. Parker C. Silver S. M. Keel S. B. Wang J.-D. Stein P. E. Harper P. Vassiliou D. Wang B. Phillips J. Ivanova A. Langendonk J. G. Kauppinen R. Minder E. Horie Y. Penz C. Chen J. Liu S. Ko J. J. Sweetser M. T. Garg P. Vaishnaw A. Kim J. B. Simon A. R. Gouya L. N. Engl. J. Med. 2020;382:2289–2301. doi: 10.1056/NEJMoa1913147. PubMed DOI

Syed Y. Y. Drugs. 2021;81:841–848. PubMed

Wang B. Ventura P. Takase K. I. Thapar M. Cassiman D. Kubisch I. Liu S. Sweetser M. T. Balwani M. Orphanet J. Rare Dis. 2022;17:327. PubMed PMC

Marchi R. Duarte L. P S. D R. Ke A. Hl B. E S. P H. M B. Al E. Hematol. Transfus. Cell Ther. 2020;42:17–18. doi: 10.1016/j.htct.2020.10.028. DOI

Garrelfs S. F. Frishberg Y. Hulton S. A. Koren M. J. O'Riordan W. D. Cochat P. Deschênes G. Shasha-Lavsky H. Saland J. M. van't Hoff W. G. Fuster D. G. Magen D. Moochhala S. H. Schalk G. Simkova E. Groothoff J. W. Sas D. J. Meliambro K. A. Lu J. Sweetser M. T. Garg P. P. Vaishnaw A. K. Gansner J. M. McGregor T. L. Lieske J. C. N. Engl. J. Med. 2021;384:1216–1226. doi: 10.1056/NEJMoa2021712. PubMed DOI

Erger F. Beck B. B. Nat. Rev. Nephrol. 2021;17:573–574. doi: 10.1038/s41581-021-00449-9. PubMed DOI

Hayes W. Sas D. J. Magen D. Shasha-Lavsky H. Michael M. Sellier-Leclerc A. L. Hogan J. Ngo T. Sweetser M. T. Gansner J. M. McGregor T. L. Frishberg Y. Pediatr. Nephrol. 2023;38:1075–1086. doi: 10.1007/s00467-022-05684-1. PubMed DOI PMC

Michael M. Groothoff J. W. Shasha-Lavsky H. Lieske J. C. Frishberg Y. Simkova E. Sellier-Leclerc A. L. Devresse A. Guebre-Egziabher F. Bakkaloglu S. A. Mourani C. Saqan R. Singer R. Willey R. Habtemariam B. Gansner J. M. Bhan I. McGregor T. Magen D. Am. J. Kidney Dis. 2023;81:145–155. doi: 10.1053/j.ajkd.2022.05.012. PubMed DOI

Sas D. J. Magen D. Hayes W. Shasha-Lavsky H. Michael M. Schulte I. Sellier-Leclerc A. L. Lu J. Seddighzadeh A. Habtemariam B. McGregor T. L. Fujita K. P. Frishberg Y. Genet. Med. 2022;24:654–662. doi: 10.1016/j.gim.2021.10.024. PubMed DOI

Frishberg Y. Deschênes G. Groothoff J. W. Hulton S.-A. Magen D. Harambat J. van't Hoff W. G. Lorch U. Milliner D. S. Lieske J. C. Haslett P. Garg P. P. Vaishnaw A. K. Talamudupula S. Lu J. Habtemariam B. A. Erbe D. V. McGregor T. L. Cochat P. Clin. J. Am. Soc. Nephrol. 2021;16:1025–1036. doi: 10.2215/CJN.14730920. PubMed DOI PMC

Raal F. J. Kallend D. Ray K. K. Turner T. Koenig W. Wright R. S. Wijngaard P. L. J. Curcio D. Jaros M. J. Leiter L. A. Kastelein J. J. P. N. Engl. J. Med. 2020;382:1520–1530. doi: 10.1056/NEJMoa1913805. PubMed DOI

Ray K. K. Wright R. S. Kallend D. Koenig W. Leiter L. A. Raal F. J. Bisch J. A. Richardson T. Jaros M. Wijngaard P. L. J. Kastelein J. J. P. N. Engl. J. Med. 2020;382:1507–1519. doi: 10.1056/NEJMoa1912387. PubMed DOI

Lamb Y. N. Drugs. 2021;81:389–395. doi: 10.1007/s40265-021-01473-6. PubMed DOI PMC

Habtemariam B. A. Karsten V. Attarwala H. Goel V. Melch M. Clausen V. A. Garg P. Vaishnaw A. K. Sweetser M. T. Robbie G. J. Vest J. Clin. Pharmacol. Ther. 2021;109:372–382. PubMed

Hoppe B. Koch A. Cochat P. Garrelfs S. F. Baum M. A. Groothoff J. W. Lipkin G. Coenen M. Schalk G. Amrite A. McDougall D. Barrios K. Langman C. B. Kidney Int. 2022;101:626–634. PubMed

Syed Y. Y. Drugs. 2023;83:1729–1733. doi: 10.1007/s40265-023-01976-4. PubMed DOI PMC

Pasi K. J. Lissitchkov T. Mamonov V. Mant T. Timofeeva M. Bagot C. Chowdary P. Georgiev P. Gercheva-Kyuchukova L. Madigan K. Van Nguyen H. Yu Q. Mei B. Benson C. C. Ragni M. V. J. Thromb. Haemostasis. 2021;19:1436–1446. PubMed PMC

Ragni M. V. Georgiev P. Mant T. Creagh M. D. Lissitchkov T. Bevan D. Austin S. Hay C. R. Hegemann I. Kazmi R. Chowdary P. Rangarajan S. Soh C.-H. Akinc A. Partisano A. M. Sorenson B. Pasi K. J. Blood. 2016;128:2572. doi: 10.1182/blood.V128.22.2572.2572. DOI

Badri P. Jiang X. Borodovsky A. Najafian N. Kim J. Clausen V. A. Goel V. Habtemariam B. Robbie G. J. Clin. Pharmacokinet. 2021;60:365–378. doi: 10.1007/s40262-020-00940-9. PubMed DOI PMC

Schwabe C. Eur. Heart J. 2020;41:3330. doi: 10.1093/ehjci/ehaa946.3330. DOI

Clifton P. Sullivan D. Baker J. Schwabe C. Thackwray S. Scott R. Hamilton J. Pineda A. J. L. Given B. Melquist S. Chen I. Martin J. S. Watts G. F. Goldberg I. J. Knowles J. Gaudet D. Hegele R. A. Ballantyne C. M. Circulation. 2021;144:A10357.

Ballantyne C. M. Vasas S. Azizad M. Clifton P. Rosenson R. S. Chang T. Melquist S. Zhou R. Mushin M. A. Leeper N. J. Hellawell J. Gaudet D. N. Engl. J. Med. 2024;391(10):899–912. PubMed

Gaudet D. Pall D. Watts G. F. Nicholls S. J. Rosenson R. S. Modesto K. San Martin J. Hellawell J. Ballantyne C. M. JAMA Cardiol. 2024;9:620–630. PubMed PMC

Koren M. J. Moriarty P. M. Baum S. J. Neutel J. Hernandez-Illas M. Weintraub H. S. Florio M. Kassahun H. Melquist S. Varrieur T. Haldar S. M. Sohn W. Wang H. Elliott-Davey M. Rock B. M. Pei T. Homann O. Hellawell J. Watts G. F. Nat. Med. 2022;28:96–103. doi: 10.1038/s41591-021-01634-w. PubMed DOI

O'Donoghue M. L. Rosenson R. S. Gencer B. López J. A. G. Lepor N. E. Baum S. J. Stout E. Gaudet D. Knusel B. Kuder J. F. Ran X. Murphy S. A. Wang H. Wu Y. Kassahun H. Sabatine M. S. N. Engl. J. Med. 2022;387:1855–1864. doi: 10.1056/NEJMoa2211023. PubMed DOI

O'Donoghue M. L. López J. A. G. Knusel B. Gencer B. Wang H. Wu Y. Kassahun H. Sabatine M. S. Am. Heart J. 2022;251:61–69. doi: 10.1016/j.ahj.2022.05.004. PubMed DOI

Wooddell C. I. Blomenkamp K. Peterson R. M. Subbotin V. M. Schwabe C. Hamilton J. Chu Q. Christianson D. R. Hegge J. O. Kolbe J. Hamilton H. L. Branca-Afrazi M. F. Given B. D. Lewis D. L. Gane E. Kanner S. B. Teckman J. H. JCI Insight. 2020;5:e135348. doi: 10.1172/jci.insight.135348. PubMed DOI PMC

Turner A. M. Stolk J. Bals R. Lickliter J. D. Hamilton J. Christianson D. R. Given B. D. Burdon J. G. Loomba R. Stoller J. K. Teckman J. H. J. Hepatol. 2018;69:378–384. doi: 10.1016/j.jhep.2018.03.012. PubMed DOI

Strnad P. Mandorfer M. Choudhury G. Griffiths W. Trautwein C. Loomba R. Schluep T. Chang T. Yi M. Given B. D. Hamilton J. C. Martin J. S. Teckman J. H. N. Engl. J. Med. 2022;387:514–524. doi: 10.1056/NEJMoa2205416. PubMed DOI

Nissen S. E. Linnebjerg H. Shen X. Wolski K. Ma X. Lim S. Michael L. F. Ruotolo G. Gribble G. Navar A. M. Nicholls S. J. JAMA, J. Am. Med. Assoc. 2023;330:2075–2083. doi: 10.1001/jama.2023.21835. PubMed DOI PMC

Kakuda T. N. Halabi A. Klein G. Sanga M. Guinard-Azadian C. Kowalik M. Nedoschinsky K. Nangosyah J. Ediage E. N. Hillewaert V. Verboven P. Goris I. Snoeys J. Palmer M. Biermer M. J. Clin. Pharmacol. 2023;63:732–741. PubMed

Li H. Niu X. Zhang Y. Zhang D. Zhang Y. Wang L. Miao Y. Jiang Y. Ji J. Chen Q. Wu X. Ediage E. N. Kakuda T. N. Biermer M. Clin. Pharmacol. Drug Dev. 2023;12:175–180. PubMed

Gane E. Yuen M. F. Kakuda T. N. Ogawa T. Takahashi Y. Goeyvaerts N. Lonjon-Domanec I. Vaughan T. Schluep T. Hamilton J. Njumbe Ediage E. Hillewaert V. Snoeys J. Lenz O. Talloen W. Biermer M. Antiviral Ther. 2022;27:13596535221093856. PubMed

Gupta S. V. Fanget M. C. MacLauchlin C. Clausen V. A. Li J. Cloutier D. Shen L. Robbie G. J. Mogalian E. Drugs R&D. 2021;21:455–465. PubMed PMC

Nissen S. E. Wolski K. Balog C. Swerdlow D. I. Scrimgeour A. C. Rambaran C. Wilson R. J. Boyce M. Ray K. K. Cho L. Watts G. F. Koren M. Turner T. Stroes E. S. Melgaard C. Campion G. V. JAMA, J. Am. Med. Assoc. 2022;327:1679–1687. PubMed PMC

Rider D. A. Eisermann M. Löffler K. Aleku M. Swerdlow D. I. Dames S. Hauptmann J. Morrison E. Lindholm M. W. Schubert S. Campion G. Atherosclerosis. 2022;349:240–247. PubMed

Watts G. F. Schwabe C. Scott R. Gladding P. Sullivan D. Baker J. Clifton P. Hamilton J. Given B. San Martin J. Melquist S. Knowles J. W. Goldberg I. Hegele R. Ballantyne C. Eur. Heart J. 2020;41:ehaa946.3331.

Watts G. F. Schwabe C. Scott R. Gladding P. Sullivan D. Baker J. Clifton P. Hamilton J. Given B. Martin J. S. Melquist S. Chang T. Rajicic N. Goldberg I. J. Gaudet D. Knowles J. W. Hegele R. A. Ballantyne C. M. Circulation. 2020;142:A15751.

Watts G. Gladding P. Schwabe C. Scott R. Clifton P. Sullivan D. Baker J. Hamilton J. Given B. Melquist S. Martin J. S. Knowles J. Goldberg I. Gaudet D. Hegele R. Ballantyne C. J. Clin. Lipidol. 2020;14:599.

Rosenson R. S. Gaudet D. Hegele R. A. Ballantyne C. M. Nicholls S. J. Lucas K. J. Martin J. S. Zhou R. Muhsin M. A. Chang T. Hellawell J. Watts G. F. N. Engl. J. Med. 2024;391(10):913–925. PubMed

Watts G. F. Schwabe C. Scott R. Gladding P. A. Sullivan D. Baker J. Clifton P. Hamilton J. Given B. Melquist S. Zhou R. Chang T. San Martin J. Gaudet D. Goldberg I. J. Knowles J. W. Hegele R. A. Ballantyne C. M. Nat. Med. 2023;29:2216–2223. PubMed PMC

Huang S. Taubel J. Casey S. Leung P. M. Webb D. J. Desai A. S. Cheng Y. Rhyee S. Harrop J. Habtemariam B. Bakris G. L. Circulation. 2021;144:A10974.

Desai A. S. Webb D. J. Taubel J. Casey S. Cheng Y. Robbie G. J. Foster D. Huang S. A. Rhyee S. Sweetser M. T. Bakris G. L. N. Engl. J. Med. 2023;389:228–238. doi: 10.1056/NEJMoa2208391. PubMed DOI

Mak L. Y. Gane E. Schwabe C. Yoon K. T. Heo J. Scott R. Lee J. H. Lee J. I. Kweon Y. O. Weltman M. Harrison S. A. Neuschwander-Tetri B. A. Cusi K. Loomba R. Given B. D. Christianson D. R. Garcia-Medel E. Yi M. Hamilton J. Yuen M. F. J. Hepatol. 2023;78:684–692. doi: 10.1016/j.jhep.2022.11.025. PubMed DOI

Altamura S. Muckenthaler M. U. Dames S. Frauendorf C. Schubert S. Aleku M. Vadolas J. Grigoriadis G. Zügel U. Blood. 2018;132:2340. doi: 10.1182/blood-2018-99-110163. DOI

Altamura S. Schaeper U. Dames S. Löffler K. Eisermann M. Frauendorf C. Müdder K. Neves J. Muckenthaler M. U. Hemasphere. 2019;3:e301. doi: 10.1097/HS9.0000000000000301. PubMed DOI PMC

Porter J. B. Scrimgeour A. Martinez A. James L. Aleku M. Wilson R. Muckenthaler M. Boyce M. Wilkes D. Schaeper U. Campion G. V. Am. J. Hematol. 2023;98:1425–1435. doi: 10.1002/ajh.27015. PubMed DOI

Innovent and SanegeneBio Announce First Participant Dosed in a Phase 1 Clinical Trial of IBI3016 (AGT siRNA), https://www.prnewswire.com/apac/news-releases/innovent-and-sanegenebio-announce-first-participant-dosed-in-a-phase-1-clinical-trial-of-ibi3016-agt-sirna-302213108.html, (accessed 1 August 2024, 2024)

Judge D. P. Kristen A. V. Grogan M. Maurer M. S. Falk R. H. Hanna M. Gillmore J. Garg P. Vaishnaw A. K. Harrop J. Powell C. Karsten V. Zhang X. Sweetser M. T. Vest J. Hawkins P. N. Cardiovasc. Drugs Ther. 2020;34:357–370. doi: 10.1007/s10557-019-06919-4. PubMed DOI PMC

Zimmermann T. S. Karsten V. Chan A. Chiesa J. Boyce M. Bettencourt B. R. Hutabarat R. Nochur S. Vaishnaw A. Gollob J. Mol. Ther. 2017;25:71–78. doi: 10.1016/j.ymthe.2016.10.019. PubMed DOI PMC

Marchi R. Duarte L. Ke A. Hl B. Al E. Hematol. Transfus. Cell Ther. 2020;42:17–18. doi: 10.1016/j.htct.2020.10.028. DOI

Scott L. J. Drugs. 2020;80:335–339. doi: 10.1007/s40265-020-01269-0. PubMed DOI

Massy Z. A. Drueke T. B. Kidney Int. 2022;101:208–211. doi: 10.1016/j.kint.2021.05.027. PubMed DOI

Dyrbuś K. Gąsior M. Penson P. Ray K. K. Banach M. J. Clin. Lipidol. 2020;14:16–27. doi: 10.1016/j.jacl.2019.11.001. PubMed DOI

Keam S. J. Drugs. 2022;82:1419–1425. doi: 10.1007/s40265-022-01765-5. PubMed DOI

Adams D. Tournev I. Taylor M. Coelho T. Planté-Bordeneuve V. Berk J. González-Duarte A. Gillmore J. Low S.-C. Sekijima Y. Obici L. Chen C. Badri P. Arum S. Vest J. Polydefkis M. Neurology. 2022;98:2974.

Shilling R. Karsten V. Silliman N. Chen J. Li W. Vest J. J. Am. Coll. Cardiol. 2020;75:3579–3579. doi: 10.1016/S0735-1097(20)34206-6. DOI

Liu A. Zhao J. Shah M. Migliorati J. M. Tawfik S. M. Bahal R. Rasmussen T. P. Manautou J. E. Zhong X. B. ACS Pharmacol. Transl. Sci. 2022;5:1007–1016. doi: 10.1021/acsptsci.2c00110. PubMed DOI PMC

Hoppe B. Nat. Rev. Nephrol. 2012;8:467–475. doi: 10.1038/nrneph.2012.113. PubMed DOI

Armandi A. and Schattenberg J. M., in From Obesity to Diabetes, ed. J. Eckel and K. Clément, Springer International Publishing, Cham, 2022, pp. 253–267, 10.1007/164_2021_561 DOI

Wang Y. Yu R. Z. Henry S. Geary R. S. Expert Opin. Drug Metab. Toxicol. 2019;15:475–485. doi: 10.1080/17425255.2019.1621838. PubMed DOI

Crooke S. T. Baker B. F. Xia S. Yu R. Z. Viney N. J. Wang Y. Tsimikas S. Geary R. S. Nucleic Acid Ther. 2019;29:16–32. doi: 10.1089/nat.2018.0753. PubMed DOI PMC

Maurer M. Kristen A. Benson M. Falk R. Buchele G. Brambatti M. Tsimikas S. Viney N. Tai L. Monteiro C. Yang Q. O'Dea L. Schneider E. Geary R. Monia B. Can. J. Cardiol. 2021;37:S69. doi: 10.1016/j.cjca.2021.07.142. DOI

Ackermann E. J. Guo S. Booten S. Alvarado L. Benson M. Hughes S. Monia B. P. Amyloid. 2012;19:43–44. doi: 10.3109/13506129.2012.673140. PubMed DOI

Viney N. J. Guo S. Tai L.-J. Baker B. F. Aghajan M. Jung S. W. Yu R. Z. Booten S. Murray H. Machemer T. Burel S. Murray S. Buchele G. Tsimikas S. Schneider E. Geary R. S. Benson M. D. Monia B. P. ESC Heart Fail. 2021;8:652–661. doi: 10.1002/ehf2.13154. PubMed DOI PMC

Diep J. K. Yu R. Z. Viney N. J. Schneider E. Guo S. Henry S. Monia B. Geary R. Wang Y. Br. J. Clin. Pharmacol. 2022;88:5389–5398. doi: 10.1111/bcp.15468. PubMed DOI

Stiekema L. C. A. Prange K. H. M. Hoogeveen R. M. Verweij S. L. Kroon J. Schnitzler J. G. Dzobo K. E. Cupido A. J. Tsimikas S. Stroes E. S. G. de Winther M. P. J. Bahjat M. Eur. Heart J. 2020;41:2262–2271. doi: 10.1093/eurheartj/ehaa171. PubMed DOI PMC

Tsimikas S. Karwatowska-Prokopczuk E. Gouni-Berthold I. Tardif J.-C. Baum S. J. Steinhagen-Thiessen E. Shapiro M. D. Stroes E. S. Moriarty P. M. Nordestgaard B. G. Xia S. Guerriero J. Viney N. J. O'Dea L. Witztum J. L. N. Engl. J. Med. 2020;382:244–255. doi: 10.1056/NEJMoa1905239. PubMed DOI

Fijen L. M. Riedl M. A. Bordone L. Bernstein J. A. Raasch J. Tachdjian R. Craig T. Lumry W. R. Manning M. E. Alexander V. J. Newman K. B. Revenko A. Baker B. F. Nanavati C. MacLeod A. R. Schneider E. Cohn D. M. N. Engl. J. Med. 2022;386:1026–1033. doi: 10.1056/NEJMoa2109329. PubMed DOI

Bhattacharjee G. Revenko A. S. Crosby J. R. May C. Gao D. Zhao C. Monia B. P. MacLeod A. R. Nucleic Acid Ther. 2013;23:175–187. doi: 10.1089/nat.2013.0417. PubMed DOI

Yuen M. F. Heo J. Kumada H. Suzuki F. Suzuki Y. Xie Q. Jia J. Karino Y. Hou J. Chayama K. Imamura M. Lao-Tan J. Y. Lim S. G. Tanaka Y. Xie W. Yoon J. H. Duan Z. Kurosaki M. Park S. J. Labio M. E. Kumar R. Kweon Y. O. Yim H. J. Tao Y. Cremer J. Elston R. Davies M. Baptiste-Brown S. Han K. Campbell F. M. Paff M. Theodore D. J. Hepatol. 2022;77:967–977. doi: 10.1016/j.jhep.2022.05.031. PubMed DOI

Büller H. R. Bethune C. Bhanot S. Gailani D. Monia B. P. Raskob G. E. Segers A. Verhamme P. Weitz J. I. N. Engl. J. Med. 2015;372:232–240. doi: 10.1056/NEJMoa1405760. PubMed DOI PMC

McCaleb M. Lickliter J. Dibble A. Schneider E. Aghajan M. Guo S. Hughes S. Geary R. S. Monia B. P. Blood. 2018;132:3634. doi: 10.1182/blood-2018-99-115339. DOI

Jaffe G. J. Sahni J. Fauser S. Geary R. S. Schneider E. McCaleb M. Invest. Ophthalmol. Visual Sci. 2020;61:4305.

Loomba R. Morgan E. Watts L. Xia S. Hannan L. A. Geary R. S. Baker B. F. Bhanot S. Lancet Gastroenterol. Hepatol. 2020;5:829–838. doi: 10.1016/S2468-1253(20)30186-2. PubMed DOI

Nie T. Drugs. 2024;84:473–478. doi: 10.1007/s40265-024-02008-5. PubMed DOI PMC

Yeang C. Karwatowska-Prokopczuk E. Su F. Dinh B. Xia S. Witztum J. L. Tsimikas S. J. Am. Coll. Cardiol. 2022;79:1035–1046. doi: 10.1016/j.jacc.2021.12.032. PubMed DOI PMC

Hardy J. Niman S. Goldfaden R. F. Ashchi M. Bisharat M. Huston J. Hartmann H. Choksi R. Am. J. Cardiovasc. Drugs. 2022;22:47–54. doi: 10.1007/s40256-021-00499-1. PubMed DOI

Warden B. A. Duell P. B. Drugs Future. 2022;47:11–25. doi: 10.1358/dof.2022.47.1.3369190. DOI

Tsimikas S. Karwatowska-Prokopczuk E. Gouni-Berthold I. Tardif J. Baum S. Steinhagen-Thiessen E. Shapiro M. Stroes E. Moriarty P. Nordestgaard B. N. Engl. J. Med. 2020;382:244–255. doi: 10.1056/NEJMoa1905239. PubMed DOI

Fernandez-Prado R. Perez-Gomez M. V. Ortiz A. Clin. Kidney J. 2020;13:753–757. doi: 10.1093/ckj/sfaa001. PubMed DOI PMC

Tardif J.-C. Karwatowska-Prokopczuk E. Amour E. S. Ballantyne C. M. Shapiro M. D. Moriarty P. M. Baum S. J. Hurh E. Bartlett V. J. Kingsbury J. Figueroa A. L. Alexander V. J. Tami J. Witztum J. L. Geary R. S. O'Dea L. S. L. Tsimikas S. Gaudet D. Eur. Heart J. 2022;43:1401–1412. doi: 10.1093/eurheartj/ehab820. PubMed DOI PMC

Javanbakht H. Mueller H. Walther J. Zhou X. Lopez A. Pattupara T. Blaising J. Pedersen L. Albæk N. Jackerott M. Shi T. Ploix C. Driessen W. Persson R. Ravn J. Young J. A. T. Ottosen S. Mol. Ther.--Nucleic Acids. 2018;11:441–454. doi: 10.1016/j.omtn.2018.02.005. PubMed DOI PMC

Brodyagin N. Katkevics M. Kotikam V. Ryan C. A. Rozners E. Beilstein J. Org. Chem. 2021;17:1641–1688. doi: 10.3762/bjoc.17.116. PubMed DOI PMC

van Rossenberg S. M. Sliedregt-Bol K. M. Prince P. van Berkel T. J. van Boom J. H. van der Marel G. A. Biessen E. A. Bioconjugate Chem. 2003;14:1077–1082. doi: 10.1021/bc0340417. PubMed DOI

Ishihara T. Kano A. Obara K. Saito M. Chen X. Park T. G. Akaike T. Maruyama A. J. Controlled Release. 2011;155:34–39. doi: 10.1016/j.jconrel.2010.10.014. PubMed DOI

Zhang X. Simmons C. G. Corey D. R. Bioorg. Med. Chem. Lett. 2001;11:1269–1272. doi: 10.1016/S0960-894X(01)00198-6. PubMed DOI

Biessen E. A. Sliedregt-Bol K. 't Hoen P. A. C. Prince P. Van der Bilt E. Valentijn A. R. Meeuwenoord N. J. Princen H. Bijsterbosch M. K. Van der Marel G. A. Van Boom J. H. Van Berkel T. J. Bioconjugate Chem. 2002;13:295–302. doi: 10.1021/bc015550g. PubMed DOI

Bhingardeve P. Madhanagopal B. R. Naick H. Jain P. Manoharan M. Ganesh K. J. Org. Chem. 2020;85:8812–8824. doi: 10.1021/acs.joc.0c00601. PubMed DOI

Keefe A. D. Pai S. Ellington A. Nat. Rev. Drug Discovery. 2010;9:537–550. doi: 10.1038/nrd3141. PubMed DOI PMC

Zamay T. N. Kolovskaya O. S. Glazyrin Y. E. Zamay G. S. Kuznetsova S. A. Spivak E. A. Wehbe M. Savitskaya A. G. Zubkova O. A. Kadkina A. Wang X. Muharemagic D. Dubynina A. Sheina Y. Salmina A. B. Berezovski M. V. Zamay A. S. Nucleic Acid Ther. 2014;24:160–170. doi: 10.1089/nat.2013.0471. PubMed DOI PMC

Wu Y. Lin B. Lu Y. Li L. Deng K. Zhang S. Zhang H. Yang C. Zhu Z. Angew. Chem., Int. Ed. 2023;62:e202218106. doi: 10.1002/anie.202218106. PubMed DOI

Doudna J. A. Charpentier E. Science. 2014;346:1258096. doi: 10.1126/science.1258096. PubMed DOI

Rouet R. Thuma B. A. Roy M. D. Lintner N. G. Rubitski D. M. Finley J. E. Wisniewska H. M. Mendonsa R. Hirsh A. de Oñate L. Compte Barrón J. McLellan T. J. Bellenger J. Feng X. Varghese A. Chrunyk B. A. Borzilleri K. Hesp K. D. Zhou K. Ma N. Tu M. Dullea R. McClure K. F. Wilson R. C. Liras S. Mascitti V. Doudna J. A. J. Am. Chem. Soc. 2018;140:6596–6603. doi: 10.1021/jacs.8b01551. PubMed DOI PMC

Liras S., Mascitti V., Thuma B. A., Doudna J. A. and Rouet R., WO Pat., WO2017083368A9, 2016

Tsai J. M. Nowak R. P. Ebert B. L. Fischer E. S. Nat. Rev. Mol. Cell Biol. 2024;25:740–757. doi: 10.1038/s41580-024-00729-9. PubMed DOI

Zhao L. Zhao J. Zhong K. Tong A. Jia D. Signal Transduction Targeted Ther. 2022;7:113. doi: 10.1038/s41392-022-00966-4. PubMed DOI PMC

Banik S. M. Pedram K. Wisnovsky S. Ahn G. Riley N. M. Bertozzi C. R. Nature. 2020;584:291–297. doi: 10.1038/s41586-020-2545-9. PubMed DOI PMC

Ahn G. Banik S. M. Miller C. L. Riley N. M. Cochran J. R. Bertozzi C. R. Nat. Chem. Biol. 2021;17:937–946. doi: 10.1038/s41589-021-00770-1. PubMed DOI PMC

Caianiello D. F. Zhang M. Ray J. D. Howell R. A. Swartzel J. C. Branham E. M. J. Chirkin E. Sabbasani V. R. Gong A. Z. McDonald D. M. Muthusamy V. Spiegel D. A. Nat. Chem. Biol. 2021;17:947–953. doi: 10.1038/s41589-021-00851-1. PubMed DOI

Zhou Y. Teng P. Montgomery N. T. Li X. Tang W. ACS Cent. Sci. 2021;7:499–506. doi: 10.1021/acscentsci.1c00146. PubMed DOI PMC

Spiegel D., Caianiello D. and Zhang M., WO. Pat., WO2019199634A4, 2019

Ahn G. Banik S. M. Miller C. L. Riley N. M. Cochran J. R. Bertozzi C. R. Nat. Chem. Biol. 2021;17:937–946. doi: 10.1038/s41589-021-00770-1. PubMed DOI PMC

Donahue T. C. Ou C. Yang Q. Flinko R. Zhang X. Zong G. Lewis G. K. Wang L. X. ACS Chem. Biol. 2023;18:1611–1623. doi: 10.1021/acschembio.3c00229. PubMed DOI PMC

Wang K. Yu A. Liu K. Feng C. Hou Y. Chen J. Ma S. Huang L. Dai X. Adv. Sci. 2023;10:e2300288. doi: 10.1002/advs.202300288. PubMed DOI PMC

Liras S., Mascitti V., Thuma B. A. and Rouet R., WO. Pat., WO2021155317A1, 2021

Saulnier M. G., Chen J. J., Karra S., Sprott K. T., Wiles J. A. and Ray S., WO. Pat., WO2021155317, 2021

Tozzo E., Presented in part at the 9th Drug Discovery Strategic Summit (DDSS), 2022

Yu M. Qin J. Liu X. Ramsden D. Williams B. Zlatev I. Guenther D. Matsuda S. Tymon R. Darcy J. Wong C. Tsung J. Zawaneh P. Chong S. Theile Ch. S. Taneja N. Rogers A. Liu J. Castellanos-Rizaldos E. Bond S. So K. Denoncourt J. Castoreno A. Manoharan M. Wu J.-T. Fitzgerald K. Maier M. A. Jadhav V. Nair J. K. Nucleic Acids Res. 2024;52:5423–5437. doi: 10.1093/nar/gkae350. PubMed DOI PMC