Východiska: Kabozantinib je inhibitor tyrozinkinázy (tyrosin kinase inhibitor – TKI) proti receptoru pro vaskulární růstový faktor (VEGFR), podobně i MET a AXL. V klinické studii METEOR prokázal u pacientů s metastatickým renálním karcinomem (mRCC) účinnost ve srovnání s everolimem po předchozí léčbě TKI. Cíl: Stanovení účinnosti a tolerance kabozantinibu ve druhé nebo vyšší linii léčby mRCC po předchozí léčbě inhibitory tyrozinkinázy. Pacienti a metody: Celkem bylo hodnoceno 45 pacientů s mRCC léčených ve dvou onkologických centrech (Krajská nemocnice Liberec, Fakultní nemocnice Motol) v klinické praxi. Stanovili jsme přežití bez známek progrese (progression-free survival – PFS) a celkové přežití (overall survival – OS) pomocí Kaplan-Meierovy analýzy a vliv faktorů na léčebné výsledky pomocí regresní analýzy. Statistické zhodnocení bylo provedeno na hladině významnosti α = 0,05. Výsledky: Medián sledování byl 24 měsíců. Medián PFS činil 8,7 měsíce (95% CI 6,7–19,5), medián OS činil 21,6 měsíce (95% CI 13,2–nedosaženo). Parciální remise byla pozorována u 42,5 %, stabilizace onemocnění u 37,8 % pacientů. Primární progrese byla zjištěna u 20 % nemocných. V regresní analýze jsme prokázali prognostický příznivý vliv na prodloužení PFS u pacientů ve vyšším věku a s delším trváním první linie terapie. Regresní analýza dále prokázala příznivý vliv na prodloužení OS u pacientů v lepším celkovém stavu, při delším trvání léčby první linie a u pacientů, u kterých byla po selhání kabozantinibu indikována imunoterapie. Toxicita stupně 3–4 byla pozorována u 37,8 % pacientů, dominoval průjem. Závěr: Naše společná analýza potvrdila účinnost a toleranci kabozantinibu v léčbě druhé a vyšší linie mRCC.

Background: Cabozantinib is a tyrosine kinase inhibitor (TKI) that targets vascular endothelial growth factor receptor (VEGFR) as well as MET and AXL. In METEOR study, cabozantinib demonstrated efficacy when compared with everolimus in pacients with metastatic renal cell cancer (mRCC) after previous TKI therapy. Purpose: The determination of efficacy and tolerance of cabozantinib in the second or higher lines of the therapy of mRCC after previous treatment with tyrosinkinase inhibitors. Patients and methods: A total of 45 patients with mRCC were treated in two oncology centers (Regional Hospital Liberec and University Hospital Motol, Prague) in clinical practice. We determined progression free survival (PFS) and overall survival (OS) according to Kaplan-Meier analysis. We performed a multivariate analysis of the risk factors for treatment outcomes (PFS, OS) by Cox regression analysis. All statistics were evaluated at the significance level of α = 0.05. Results: A median of follow-up was 24 months. Median PFS was 8.7 months (95% CI 6.7–19.5), median OS was 21.6 months (95% CI 13.2–not achieved). Parcial remission was described in 42.5% patients, stabilization in 37.8% patients. Progression as the best response was demonstrated in 20% of patients. Regression analysis demonstrated a statistically significant favorable prognostic effect on PFS in patients at older age and patients with longer first-line therapy. The regression analysis demonstrated a statistically significant favorable prognostic effect on OS in patients with Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status 0, patients with longer-first line therapy and patients treated with immunotherapy in the next lines. Grade 3–4 toxicity was described in 37.8% patients. The most common type of toxicity was hypertension. Conclusion: Our analysis demonstrated the efficacy and good tolerance of cabozantinib in with mRCC treated by cabozantinib in second-line therapy.

• Klíčová slova
• kabozantinib,
• MeSH
• cílená molekulární terapie klasifikace   MeSH
• inhibitory tyrosinkinasy * klasifikace   terapeutické užití   MeSH
• karcinom z renálních buněk * farmakoterapie   genetika   sekundární   MeSH
• lidé MeSH
• retrospektivní studie MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH

Úvod: Dlouhodobé následky akutního covidu-19 jsou poněkud přehlíženou realitou post-pandemického období nejen v EU. Stále neexistuje celosvětově akceptovaná terminologie ani jednotná definice. Epidemiologická data jsou velmi různorodá. Nemáme dostupné diagnostické biomarkery a dosud neexistuje efektivní farmakoterapie. Hlavním cílem práce je detailněji popsat nemocné, u kterých se po propuštění z hospitalizace následně vyvinul post-covid a popsat jeho klinickou podobu. V rámci ČR jde o první takto rozsáhlý projekt. Materiál a metodika: Retrospektivní studie všech pacientů hospitalizovaných pro akutní covid-19 ve velké univerzitní nemocnici spádově pokrývající region milion osob. Do studie byli zařazeni dospělí pacienti s první hospitalizací pro covid-19 nezávisle na věku, pohlaví či komorbiditách. U všech hospitalizovaných byly retrospektivně zjištěny a poté manuálně z elektronické dokumentace validovány parametry týkající se symptomů, laboratorních testů, terapie a výsledků hospitalizace. Následně byla systematicky získána data o všech nemocných, kteří kdykoliv po opuštění nemocnice navštívili ambulantní centrum postcovidové péče. Forma postcovidového postižení byla následně u každého z nich popsána. Výsledky: V pandemickém období od 1. 3. 2020 do 30. 6. 2022 bylo hospitalizováno pro akutní covid-19 celkem 4 001 pacientů. Ve 3 880 případech (53 % mužů, 54 % nekuřáků, průměrného věku 64 let s BMI 28) šlo o první hospitalizaci v důsledku akutního covidu-19. V nemocnici zemřelo 579 (14,9 % poprvé přijatých) osob a 3 301 (85,1 %) nemocných bylo propuštěno domů či do zařízení zdravotně-sociální péče. U 267 z nich (8,1 % propuštěných) došlo po více jak 3 měsících k diagnóze postcovidového postižení. Rizikové faktory pro rozvoj post-covidu zahrnovaly mužské pohlaví, nekuřáky, vyšší BMI, průduškové astma, imunosupresivní status a těžší stav (JIP) při hospitalizaci. Post-covidové postižení trvalo minimálně 6 měsíců, u 10 pacientů >24 měsíců. Dominantní postižení post-covidem bylo respirační (u 55 % osob). Mimoplicní projevy udávalo 42 % a chronickou únavu 38 % pacientů s projevy post-covidu. Neurologické změny pozorovalo 22 % post-covid nemocných. Nadto 29 % nemocných mělo objektivně poškozené plíce i přesto, že byli asymptomatičtí. Pacienti hospitalizovaní pro akutní covid-19 v omikronové fázi pandemie měli nižší pravděpodobnost přítomnosti post-covidu a menší riziko mimoplicní symptomatologie, pokud se u nich post-covid objevil. Závěr: Post-covid postižení se vyvinulo u 8 % pacientů propuštěných z nemocnice po akutním covidu-19. Rizikem pro post-covid bylo mužské biologické pohlaví, nadváha, nekouření, astma, imunosuprese a závažnější průběh akutní fáze covidu-19. U menší části nemocných trvají obtíže i déle než 24 měsíců. Osoby s hospitalizací během omikronového období jsou postiženi post-covidem méně často.

x

Český registr deficitu alfa-1 antitrypsinu (AATD) shromažďuje vybraná klinická data jedinců s těžkými genotypy. Současná studie uvádí analýzu dopadu kouření jako rizikového faktoru k vývoji CHOPN u jedinců s těžkým AATD. Výsledky studie ukazují, že těžký AATD není nutně spojen s vývojem CHOPN, přibližně čtvrtina jedinců nemá při vstupu do registru žádné zjevné postižení respiračního systému. A pokud dojde k postižení respiračního systému, jeho klinická prezentace je u celoživotních nekuřáků ve srovnání s aktivními kuřáky opožděna v průměru o 20 let. Nekuřáctví je tudíž nejdůležitějším opatřením v prevenci i léčbě AATD.

• MeSH
• chronická obstrukční plicní nemoc * diagnóza   prevence a kontrola   MeSH
• deficit alfa1-antitrypsinu * diagnóza   komplikace   MeSH
• kouření * škodlivé účinky   MeSH
• lidé MeSH
• výzkumný projekt MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH

Léčba chronické myeloidní leukemie doznala v posledních 20 letech dramatických změn spojených s uvedením prvního inhibitoru tyrozinkináz imatinibu do klinické praxe, a představuje tak jeden z největších úspěchů nejen hematologické, ale i celé onkologie. Imatinib byl následován dalšími inhibitory tyrozinkináz druhé a třetí generace (nilotinib, dasatinib, bosutinib a ponatinib), díky nimž se délka života pacientů s nově diagnostikovanou chronickou myeloidní leukemií prakticky neliší od délky života zdravých vrstevníků. S touto často celoživotní léčbou mohou ale být spojeny nežádoucí účinky, které jsou v ojedinělých případech i život ohrožující. Do kategorie závažných nežádoucích účinků zahrnujeme i nežádoucí účinky cévní, jejichž výskyt v klinických studiích variuje v širokém rozmezí 0,32–47,8 % pacientů, nejčastěji při terapii nilotinibem a ponatinibem. Jejich výskyt v rutinní klinické praxi v České republice byl hodnocen v retrospektivní analýze dat z databáze INFINITY. Ve sledovaném období byla chronická myeloidní leukemie diagnostikována u 1 029 pacientů, validní záznamy pro analýzu mělo 1 007 z nich, z toho v chronické fázi jich bylo 964 (95,7 %). Ve skupině pacientů diagnostikovaných v chronické fázi byl během léčby inhibitory tyrozinkináz zjištěn alespoň jeden cévní nežádoucí účinek u 82 pacientů (8,5 %) a podle očekávání se nejčastěji vyskytovaly u pacientů užívajících nilotinib (10,8 %) a ponatinib (8,3 %). Při léčbě první linie se vyskytl alespoň jeden cévní nežádoucí účinek u 60 pacientů (6,3 %). Při přímém porovnání imatinibu a nilotinibu v první linii byl zaznamenán signifikantně častější výskyt kardiovaskulárních (2,6 vs. 7,2 %; p = 0,013), cerebrovaskulárních (1,4 vs. 4,8 %; p = 0,019) i periferních vaskulárních nežádoucích účinků (0,2 vs. 4,0 %; p = 0,001) při léčbě nilotinibem. Předkládaná práce nabízí detailnější pohled na výskyt cévních nežádoucích účinků u pacientů s chronickou myeloidní leukemií léčených inhibitory tyrozinkináz v klinické praxi v České republice ve srovnání s dostupnými literárními údaji.

The introduction of the first tyrosine kinase inhibitor imatinib into clinical practice has been associated with dramatical change in chronic myeloid leukaemia treatment over the past 20 years. It represents one of the biggest achievements in haematology and oncology per se. Imatinib was followed by second- and third generation tyrosine kinase inhibitors (nilotinib, dasatinib, bosutinib and ponatinib) resulting in newly diagnosed chronic myeloid leukaemia patients having almost the same life expectancy as the general population. Nevertheless, this often-lifelong treatment can be associated with side effects, which in extraordinary cases may be life threatening. Vascular adverse events are also included among such serious adverse events and their incidence varies over a wide range from 0.32–47.8%, most frequently in association with nilotinib or ponatinib treatment. Their incidence in daily clinical practice in the Czech Republic was evaluated in a retrospective analysis of the INFINITY database. From January 2005 to August 2020, chronic myeloid leukaemia was diagnosed in 1029 patients, with 1007 having valid records for analysis. Of these, 964 patients were in chronic phase. At least one vascular adverse event occurred in 82 patients (8.5%) in chronic phase during tyrosine kinase inhibitors therapy, most frequently in patients receiving nilotinib (10.8%) and ponatinib (8.3%). During first-line tyrosine kinase inhibitor treatment, 60 patients (6.3%) experienced at least one vascular adverse event. In direct comparison of first line imatinib and nilotinib therapy, we found a significantly higher incidence of cardiovascular (2.6 vs. 7.2%; P = 0.013), cerebrovascular (1.4 vs. 4.8%; P = 0.019), and peripheral vascular adverse events (0.2 vs. 4.0%; P = 0.001) in nilotinib treated patients, respectively. This paper offers a more detailed overview of vascular adverse event incidence in patients with chronic myeloid leukaemia treated with tyrosine kinase inhibitors in clinical practice in the Czech Republic and its comparison with available literature.

• Klíčová slova
• cévní nežádoucí účinky,
• MeSH
• chronická myeloidní leukemie * farmakoterapie   MeSH
• inhibitory tyrosinkinasy * škodlivé účinky   MeSH
• lidé MeSH
• nežádoucí účinky léčiv MeSH
• retrospektivní studie MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH
• Publikační typ
• práce podpořená grantem MeSH

• Publikační typ
• abstrakt z konference MeSH

Přibližně u 10 % dětí, které se narodily malé na svůj gestační věk (SGA; small for gestational age) s porodní hmotností a/nebo délkou nižší než −2 SD, nedojde po narození k růstovému výšvihu. Tyto děti zůstávají malé po celé dětství (s výškovým skóre směrodatné odchylky [ht-SDS] pod −2,5 SDS) a skončí jako malí dospělí. Označujeme je jako SGA-SS (small for gestational age with short stature). Evropská léková agentura schválila již v roce 2003 SGA-SS jako indikaci pro léčbu růstovým hormonem. Z 1502 dětí SGA-SS evidovaných v české národní databázi příjemců růstového hormonu REPAR již 397 dětí (221 chlapců) ukončilo růst a dosáhlo téměř finální dospělé tělesné výšky. Léčba růstovým hormonem v dávce 0,034 mg/kg/den (medián) byla zahájena u chlapců ve věku 8,5 roku (medián; P5-95: 3,2–15,0), u dívek ve věku 7,3 roku (3,9–13,5). Průměr ht-SDS při zahájení léčby byl −3,21 (SD: 0,91). Léčba byla ukončena u chlapců ve věku 16,2 roku (medián; P5-95: 14,0–18,7 roku), u dívek ve věku 14,3 roku (12,4–17,3). Léčba vedla do okamžiku ukončení léčby k průměrnému přírůstku ht-SDS o 1,59 a k dosažení téměř dospělé výšky (near-final height) ht-SDS −1,62 (SD: 0,97; p < 0,0001 proti výšce před léčbou). Při ukončení léčby tedy většina pacientů dosáhla výšky nad −2 SDS, v rozmezí hodnot běžné populace. Po adjustaci na ht-SDS v 18 letech věku tato výška odpovídá ht-SDS −2,30 (SD: 1,09; p < 0,0001 proti výšce před léčbou). I po této adjustaci, která efekt léčby mírně podhodnocuje, byla léčba růstovým hormonem úspěšná a vedla ke zlepšení v průměru o 0,91 ht-SDS. Výsledky analýzy z databáze REPAR prokazují u dětí SGA-SS účinnost léčby růstovým hormonem a její potenciál významně zlepšit dospělou tělesnou výšku.

Of children born small for gestational age (SGA) with birth weight and/or birth length below −2 SD, about 10% fail to catch-up after birth. These children remain short over childhood (with height standard deviation score [ht-SDS] below −2.5 SDS) and end up as short adults. They are assigned as SGA-SS (small for gestational age with short stature). European Medicine Agency approved growth hormone therapy in SGA-SS already in 2003. Out of 1502 SGA-SS children that are registered in the Czech national database of growth hormone recipients REPAR, 397 children (221 boys) already completed growth and achieved near-final height. Growth hormone therapy (median dose 0.034 mg/kg/day) was initiated at age 8.5 years in boys (median; P5-95: 3.2-15.0) and 7.3 years in girls (3.9-13.5). The mean ht-SDS at treatment initiation was −3.21 (SD: 0.91). Treatment was terminated at age 16.2 years in boys (median; P5-95: 14.0-18.7) and 14.3 years in girls (12.4-17.3). By treatment termination, the patients have had gained 1.59 ht-SDS (mean) and have achieved near-final height −1.62 ht-SDS (SD: 0.97; p<0.0001 if compared to pre-treatment). Thus, majority of patients exceeded −2 SDS at treatment completion and achieved height within normal limits. After adjusting for ht-SDS at age 18 years, their height corresponded to ht-SDS −2.30 (SD: 1.09; p < 0.0001 if compared to pre-treatment). Growth hormone therapy was successful even after this adjustment that mildly underestimates the treatment effect, and led to mean height increase of 0.91 ht-SDS. Analysis results of the REPAR database confirm efficacy of growth hormone therapy in SGA-SS children and its potential to significantly improve the adult height.

• Klíčová slova
• registr REPAR,
• MeSH
• dítě MeSH
• hypotrofický novorozenec * MeSH
• lidé MeSH
• lidský růstový hormon aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• mladiství MeSH
• poruchy růstu diagnóza   farmakoterapie   genetika   MeSH
• retrospektivní studie MeSH
• tělesná výška * účinky léků   MeSH
• věk při počátku nemoci MeSH
• Check Tag
• dítě MeSH
• lidé MeSH
• mladiství MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• práce podpořená grantem MeSH
• Geografické názvy
• Česká republika MeSH

O úspěchu léčby růstovým hormonem a dosažení optimální dospělé výšky rozhoduje jednak růst před zahájením puberty a jednak vydatnost pubertálního růstového výšvihu. U kohorty 397 dětí (221 chlapců) z české národní databáze příjemců růstového hormonu REPAR, které se narodily malé na svůj gestační věk, měly malou výšku v dětství (SGA-SS) a již dosáhly své téměř dospělé výšky, jsme vyhodnotili vliv prepubertální a pubertální složky růstu na celkový efekt léčby růstovým hormonem. Odděleně jsme posoudili děti také podle výšky rodičů (oba nad −2 SD výšky, jeden pod −2 SD výšky, oba pod −2 SD výšky) a podle porodních parametrů – nízké porodní hmotnosti, nízké porodní délky či kombinace obojího. Léčba růstovým hormonem vedla do okamžiku ukončení léčby k průměrnému přírůstku ht-SDS o 1,59, z toho za prepubertální období o 1,57. Během puberty se již výška při pokračující léčbě nezlepšila. Po adjustaci na ht-SDS v 18 letech věku stoupla výška ve srovnání se stavem při zahájení léčby o 0,91 ht-SDS (všechny tři parametry p < 0,0001 proti výšce před léčbou). Významně více vyrostly děti s oběma rodiči vyššími než −2 SD a také děti, které měly sníženou výlučně porodní hmotnost, nikoliv porodní délku. Výsledky analýzy z databáze REPAR prokazují účinnost léčby růstovým hormonem u dětí SGA-SS. O efektu léčby rozhoduje především prepubertální složka růstu, proto důsledné sledování růstu dětí narozených SGA a včasné zahájení léčby v časném dětství má pro ně klíčový význam.

Both pre-pubertal growth and magnitude of the pubertal growth spurt are the prerequisites of potential of growth hormone therapy to optimize final height. We analyzed impact of pre-pubertal and pubertal growth components on the total effect of growth hormone therapy in a cohort of 397 children (221 boys) registered in the Czech national database of growth hormone recipients REPAR. All were born small for gestational age, had persistent short stature in childhood (SGA-SS) and already achieved their near-final height. We separately evaluated children according to parental heights (with both parents over −2 ht-SDS, one below −2 ht-SDS, both below −2 ht-SDS) and according to their size at birth – low birth weight, low birth length, low both parameters. Up to treatment completion, treatment led to a height gain of 1,59 ht-SDS; of this, the pre-pubertal gain was 1,57 ht-SDS. Thus, ht-SDS remained unchanged within puberty, despite continuous growth hormone administration. The final ht-SDS gain adjusted for age 18 years was 0,91 (all three parameters p<0.0001 if compared to pre-treatment). Children with both parents taller than −2 SD and children with exclusively low birth weight had significantly better treatment outcomes. Analysis results of the REPAR database confirm efficacy of growth hormone therapy in SGA-SS children. The treatment success is based on pre-pubertal growth component. Therefore, a careful follow-up of children born SGA and a timely initiation of growth hormone therapy in early childhood are of crucial importance.

• Klíčová slova
• registr REPAR,
• MeSH
• dítě MeSH
• hypotrofický novorozenec * MeSH
• kohortové studie MeSH
• lidé MeSH
• lidský růstový hormon terapeutické užití   MeSH
• mladiství MeSH
• poruchy růstu diagnóza   farmakoterapie   genetika   MeSH
• puberta účinky léků   MeSH
• tělesná výška * účinky léků   MeSH
• Check Tag
• dítě MeSH
• lidé MeSH
• mladiství MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• ženské pohlaví MeSH
• Publikační typ
• práce podpořená grantem MeSH

Cíl: Cílem studie bylo porovnat účinek třech počátečních dávek anti-VEGF ranibizumabu a afliberceptu na serózní ablaci retinálního pigmentového epitelu (PED), subretinální tekutinu (SRF) a intraretinální tekutinu (IRF) v makule u pacientů s neléčenou neovaskulární věkem podmíněnou makulární degenerací (nvAMD). Materiál a metody: Soubor tvoří 148 pacientů, z toho 74 pacientů bylo léčených ranibizumabem (51 žen a 23 mužů) a 74 afliberceptem (46 žen a 28 mužů). Údaje se zaznamenávaly prospektivně od okamžiku diagnózy a počátku léčby po dobu 3 měsíců. V okamžiku diagnózy a o 3 měsíce později bylo provedeno OCT vyšetření. OCT vyšetření zahrnovalo makulární sken s 25 skeny. Pomocí softwaru OCT přístroje jsme změřili maximální elevaci serózní PED, maximální výšku SRF a největší průměr intraretinální cystické tekutiny. Výsledky: Úplná regrese PED, SRF a IRF se vyskytla u 3 (4,1 %), 25 (39 %) a 20 (51 %) pacientů léčených ranibizumabem a u 5 (7,9 %, p = 0,470), 28 (47 %, p = 0,470) a 25 (57 %, p = 0,827) pacientů léčených afliberceptem. Průměrná regrese PED, SRF a IRF byla -60,4 μm (medián -37,5 μm), -84,3 μm (medián -85 μm) a -109,3 μm (medián -81 μm) u pacientů léčených ranibizumabem a -46,3 μm (medián -30 μm, p = 0,389), -127,7 μm (medián -104 μm, p = 0,096) a -204,4 μm (medián -163 μm, p = 0,005) u pacientů léčených afliberceptem. Mezi skupinami s ranibizumabem a afliberceptem jsme neprokázali statisticky významný rozdíl v míře regrese PED, SRF a IRF (u pacientů s IRF po úpravě vyšších vstupních hodnot IRF u pacientů léčených afliberceptem, p = 0,891). Závěr: Naše výsledky ukazují, že ranibizumab a aflibercept mají stejný účinek na serózní PED, SRF a IRF v makule u pacientů s dosud neléčenou nvAMD během úvodní fáze terapie.

Purpose: The aim of the study was to compare the effect of three initial doses of the anti-VEGF ranibizumab and aflibercept medication on serous pigment epithelial detachment (PED), subretinal fluid (SRF) and intraretinal fluid (IRF) in the macula of treatment naive neovascular AMD (nvAMD) patients. Material and Methods: The cohort consists of 148 patients, of which 74 patients were treated with ranibizumab (51 females and 23 males) and 74 with aflibercept (46 females and 28 males). The data was recorded prospectively from the moment of diagnosis and start of treatment for a period of 3 months. At the moment of diagnosis and 3 months later, an OCT examination (Spectralis OCT, Heidelberg Engineering, Heidelberg, Germany) was performed. The OCT examination included a macular scan with 25 scans. Using the OCT instrument software, we measured the maximum anterior-posterior elevation of serous PED, the highest thickness of SRF and the largest diameter of the intraretinal cystic space. The statistical significance of differences between groups was evaluated using the t-test for continuous data and the Fisher exact test for categorical data. Changes in values of continuous variables over time were evaluated using the Wilcoxon paired test. Paired comparisons of binary parameters were determined by the McNemar test. Results: Full regression of PED, SRF and IRF occurred in 3 (4.1%), 25 (39%) and 20 (51%) patients treated with ranibizumab, and in 5 (7.9%, p = 0.470), 28 (47%, p = 0.470) and 25 (57%, p = 0.827) patients treated with aflibercept, respectively. The average regression of PED, SRF and IRF was -60.4 μm (median -37.5 μm), -84.3 μm (median -85 μm) and -109.3 μm (median -81 μm) in patients treated with ranibizumab, and -46.3 μm (median -30 μm, p = 0.389), -127.7 μm (median -104 μm, p = 0.096) and -204.4 μm (median -163 μm, p = 0.005) in patients treated with aflibercept, respectively. We did not show a statistically significant difference in the regression rates of PED, SRF and IRF between the ranibizumab and aflibercept groups. (in patients with IRF after adjustment of the higher baseline IRF volumes in patients treated with aflibercept, p = 0.891). Conclusion: We are convinced that ranibizumab and aflibercept have the same effect on serous PED, SRF and IRF in the macula in patients with treatment naive nvAMD during the initial loading phase.

• MeSH
• inhibitory angiogeneze farmakologie   terapeutické užití   MeSH
• injekce intravitreální MeSH
• lidé MeSH
• odchlípení sítnice diagnóza   MeSH
• optická koherentní tomografie MeSH
• ranibizumab * terapeutické užití   MeSH
• receptory vaskulárního endoteliálního růstového faktoru MeSH
• rekombinantní fúzní proteiny terapeutické užití   MeSH
• retinální pigmenty terapeutické užití   MeSH
• retrospektivní studie MeSH
• vaskulární endoteliální růstový faktor A MeSH
• vlhká makulární degenerace * diagnóza   farmakoterapie   MeSH
• zraková ostrost MeSH
• Check Tag
• lidé MeSH

Cíl: Seznámení s možnostmi léčby a její úspěšností u pacientů s imunitní trombocytopenií z pohledu jednoho centra. Pacienti a metody: V letech 2009 až 2019 bylo v ambulanci Oddělení dětské hematologie a biochemie FN Brno léčeno 153 dětí s imunitní trombocytopenií ve věku od 4 měsíců do 17 let, 79 chlapců a 74 dívek. Nově diagnostikovanou formu mělo 101 dětí (66 %), u 21 (14 %) dětí došlo k přechodu na formu perzistentní a u 31 (20 %) dětí ve formu chronickou. Výsledky: U 52 (34 %) dětí byla dostačující léčba „watch and wait“. V době diagnózy bylo monoterapií intravenózními imunoglobuliny léčeno 72 (47 %) pacientů, steroidy 20 (13 %) dětí, konsekutivní léčbou intravenózními imunoglobuliny a steroidy 9 (6 %) dětí. Kompletní odpovědi dosáhlo 128 (84 %) pacientů, pouze částečné odpovědi 12 (8 %) pacientů a 13 (8 %) pacientů bylo bez odpovědi. Nebyly zaznamenány významné rozdíly v nejlepší dosažené odpovědi u chlapců a dívek, ani u dětí různého věku. Při hodnocení efektivity léčby steroidy versus intravenózními imunoglobuliny nebyl prokázán významný rozdíl v nejlepší dosažené odpovědi mezi těmito dvěma skupinami (p = 0,793). U 38 (25 %) pacientů došlo alespoň k jednomu relapsu onemocnění. S perzistentní či chronickou imunitní trombocytopenií bylo léčeno trombopoetinovými analogy 14 (9 %) pacientů, rituximabem 4 (3%) pacienti, mykofenolát mofetilem 2 (1%) děti, sirolimem 2 (1 %) děti. Ke splenektomii jsme museli přistoupit pouze u tří (2 %) pacientů s chronickou imunitní trombocytopenií. Závěr: Imunitní trombocytopenie je poměrně častá hematologická diagnóza dětského věku. Většina pacientů dosáhla alespoň parciální remise již po léčbě první linie. Pro děti s chronickou imunitní trombocytopenií v současné době existuje široké spektrum léčebných možností – trombopoetinová analoga, rituximab, mykofenolát mofetil, sirolimus a další imunosupresiva. Ke splenektomii se pro zvýšené riziko vzniku závažné infekce přistupuje jako k nejzazšímu řešení.

Objective: Current treatment options and their efficacy in patients with immune thrombocytopenia – a single centre experience. Patients and methods: Between years 2009 and 2019, 153 children with immune thrombocytopenia aged 4 months to 17 years (79 boys and 74 girls) were treated at our department. Early diagnosis of immune thrombocytopenia was made in 101 (66%) children, whereas 21 (14%) patients developed a persistent form and 31 (20%) chronic form. Results: In 52 (34%) patients, „watch and wait“ strategy was sufficient. At the time of diagnosis, 72 (47%) patients were treated with intravenous immunoglobulins, 20 (13%) with steroids only, and 9 (6%) required both intravenous immunoglobulins and steroids. A complete response was achieved in 128 (84%) patients, 12 (8%) patients achieved partial response, and 13 (8%) had no response at all. There were no significant differences in the best achieved response between boys and girls or children of different ages. When evaluating the efficacy of steroid versus intravenous immunoglobulins treatment, there was no significant difference in the best response between the two groups (p=0.793). At least one relapse of immune thrombocytopenia occurred in 38 (25%) patients. Patients with persistent or chronic immune thrombocytopenia were commenced on thrombopoietin analogues – 14 (9%), rituximab – 4 (3%), mycophenolate mofetil – 2 (1%), and sirolimus – 2 (1%). Splenectomy had to be performed only in three (2%) patients with chronic immune thrombocytopenia who failed all other previous treatment attempts. Conclusion: Immune thrombocytopenia is relatively frequent haematological diagnosis in children. Most patients have achieved at least partial remission after the first-line treatment. For children with chronic immune thrombocytopenia, there is currently relatively wide range of treatment options available – thrombopoietin analogues, rituximab, sirolimus, mycophenolate mofetil and other immunosuppressives. Splenectomy, on the other hand, is considered as a last option, mainly for its potential risk of severe infections.

• MeSH
• dítě MeSH
• hormony kůry nadledvin aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• idiopatická trombocytopenická purpura * diagnóza   farmakoterapie   patofyziologie   MeSH
• imunosupresiva aplikace a dávkování   terapeutické užití   MeSH
• kojenec MeSH
• lidé MeSH
• mladiství MeSH
• předškolní dítě MeSH
• recidiva MeSH
• retrospektivní studie MeSH
• věk při počátku nemoci MeSH
• Check Tag
• dítě MeSH
• kojenec MeSH
• lidé MeSH
• mladiství MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• předškolní dítě MeSH
• ženské pohlaví MeSH

• MeSH
• dospělí MeSH
• etanercept * terapeutické užití   MeSH
• kohortové studie MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• longitudinální studie MeSH
• retrospektivní studie MeSH
• revmatoidní artritida * farmakoterapie   MeSH
• senioři MeSH
• stupeň závažnosti nemoci MeSH
• výsledek terapie MeSH
• Check Tag
• dospělí MeSH
• lidé středního věku MeSH
• lidé MeSH
• mužské pohlaví MeSH
• senioři MeSH
• ženské pohlaví MeSH