BACKGROUND: We aimed to evaluate the predictors of sustainability of biologic drugs for paediatric patients with Crohn's disease (CD). METHODS: The Czech National Prospective Registry of Biologic and Targeted Therapy of Inflammatory Bowel Disease (CREdIT) was used to identify the biologic treatment courses in paediatric patients with CD. Mixed-effects Cox models and propensity score analyses were employed to evaluate predictors of treatment sustainability. RESULTS: Among the 558 observations of 473 patients, 264 were treated with adalimumab (47%), 240 with infliximab (43%), 41 with ustekinumab (7%), and 13 with vedolizumab (2%). Multivariable analysis revealed higher discontinuation risk with infliximab compared to adalimumab (HR = 0.600, 95%CI 0.389-0.926), both overall and in first-line treatment (HR = 0.302, 95%CI 0.103-0.890). Infliximab versus adalimumab was associated with shorter time to escalation (HR = 0.094, 95%CI 0.043-0.203). Propensity-score analysis demonstrated lower sustainability of infliximab (HR = 0.563, 95%CI 1.159-2.725). The time since diagnosis to treatment initiation (HR = 0.852, 95%CI 0.781-0.926) was the most important predictor. Baseline immunosuppressive therapy prolonged sustainability with infliximab (HR = 2.899, 95%CI 1.311-6.410). CONCLUSIONS: Given the results suggesting shorter sustainability, the need for earlier intensification and thus higher drug exposure, and the greater need for immunosuppression with infliximab than with adalimumab, the choice of these drugs cannot be considered completely equitable. IMPACT: Our study identified predictors of sustainability of biologic treatment in paediatric patients with Crohn's disease, including adalimumab (versus infliximab), early initiation of biologic treatment, and normalised baseline haemoglobin levels. Infliximab treatment was associated with earlier intensification, higher drug exposure, and a greater need for immunosuppression. Parents and patients should be fully informed of the disadvantages of intravenous infliximab versus adalimumab during the decision-making process. This study emphasises the importance of not delaying the initiation of biologic therapy in paediatric patients with Crohn's disease.
- MeSH
- adalimumab * terapeutické užití MeSH
- biologické přípravky terapeutické užití MeSH
- Crohnova nemoc * farmakoterapie MeSH
- dítě MeSH
- humanizované monoklonální protilátky terapeutické užití MeSH
- infliximab * terapeutické užití MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- proporcionální rizikové modely MeSH
- prospektivní studie MeSH
- registrace * MeSH
- tendenční skóre MeSH
- ustekinumab terapeutické užití MeSH
- výsledek terapie MeSH
- Check Tag
- dítě MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
Volume depletion is a common condition and a frequent cause of hospitalization in children. Proper assessment of the patient includes a detailed history and a thorough physical examination. Biochemical tests may be useful in selected cases. Understanding the pathophysiology of fluid balance is necessary for appropriate management. A clinical dehydration scale assessing more physical findings may help to determine dehydration severity. Most dehydrated children can be treated orally; however, intravenous therapy may be indicated in patients with severe volume depletion, in those who have failed oral therapy, or in children with altered consciousness or significant metabolic abnormalities. Proper management consists of restoring circulatory volume and electrolyte balance. In this paper, we review clinical aspects, diagnosis, and management of children with volume depletion.
- MeSH
- dehydratace * diagnóza etiologie terapie MeSH
- dítě MeSH
- fyzikální vyšetření MeSH
- lidé MeSH
- tekutinová terapie * škodlivé účinky MeSH
- vodní a elektrolytová rovnováha MeSH
- Check Tag
- dítě MeSH
- lidé MeSH
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
- přehledy MeSH
INTRODUCTION: Hepatic artery complications (HACs), such as a thrombosis or stenosis, are serious causes of morbidity and mortality after paediatric liver transplantation (LT). This study will investigate the incidence, current management practices and outcomes in paediatric patients with HAC after LT, including early and late complications. METHODS AND ANALYSIS: The HEPatic Artery stenosis and Thrombosis after liver transplantation In Children (HEPATIC) Registry is an international, retrospective, multicentre, observational study. Any paediatric patient diagnosed with HAC and treated for HAC (at age <18 years) after paediatric LT within a 20-year time period will be included. The primary outcomes are graft and patient survivals. The secondary outcomes are technical success of the intervention, primary and secondary patency after HAC intervention, intraprocedural and postprocedural complications, description of current management practices, and incidence of HAC. ETHICS AND DISSEMINATION: All participating sites will obtain local ethical approval and (waiver of) informed consent following the regulations on the conduct of observational clinical studies. The results will be disseminated through scientific presentations at conferences and through publication in peer-reviewed journals. TRIAL REGISTRATION NUMBER: The HEPATIC registry is registered at the ClinicalTrials.gov website; Registry Identifier: NCT05818644.
- MeSH
- arteria hepatica * MeSH
- dítě MeSH
- incidence MeSH
- kojenec MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- multicentrické studie jako téma MeSH
- pooperační komplikace * epidemiologie etiologie MeSH
- předškolní dítě MeSH
- registrace * MeSH
- retrospektivní studie MeSH
- stenóza etiologie MeSH
- transplantace jater * škodlivé účinky MeSH
- trombóza * etiologie epidemiologie MeSH
- Check Tag
- dítě MeSH
- kojenec MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- předškolní dítě MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
- multicentrická studie MeSH
- pozorovací studie MeSH
Problematika jídelního chování u malých dětí je v odborné literatuře často opomíjena, ačkoli v rámci primární pediatrické péče se jedná o hojně diskutované téma. Samotná porucha příjmu potravy u kojenců a batolat je charakterizována zejména neadekvátním příjmem stravy a neobvyklým (patologickým) stylem krmení. Její diferenciální diagnostika může být široká, nicméně samotný vyšetřovací proces by neměl být příliš invazivní. Předkládaný článek pojednává o možnostech správné diagnostiky a léčby poruchy příjmu potravy kojenců a batolat v ordinaci praktického pediatra.
The issue of eating behaviour in small children is often underestimated in the scientific literature, although it is a frequently discussed topic in primary paediatric care. The infantile feeding disorder itself is characterized mainly by inadequate oral intake and pathological feeding. Its differential diagnosis is broad, however the examination process should not be too invasive. The presented article discusses possibilities of accurate diagnosis and treatment of infantile feeding disorders in the primary care office.
- Klíčová slova
- infantilní anorexie, vyhýbavé jídelní chování, kritéria dle Wolfsonové,
- MeSH
- kojenec MeSH
- lidé MeSH
- poruchy příjmu potravy v dětství * diagnóza etiologie terapie MeSH
- stravovací zvyklosti MeSH
- Check Tag
- kojenec MeSH
- lidé MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
U dětí a adolescentů rozeznáváme tři jaterní poruchy, které jsou asociované s autoimunitní patogenezí: autoimunitní hepatitidu (AIH), autoimunitní sklerotizující cholangoitidu (ASC) a de novo AIH vzniklou po transplantaci jater, která se nově označuje termínem na plazmocyty bohatá rejekce. Jedná se o progresivní onemocnění, které bez léčby vede ve většině případů k jaternímu selhání. Všechny tyto poruchy jsou charakterizovány histologicky zánětlivými změnami a sérologicky přítomností cirkulujících autoprotilátek a hypergamaglobulinemií IgG. Juvenilní AIH se dělí na dva typy podle přítomnosti jednotlivých protilátek: typ 1 a typ 2. Klinické projevy se mohou lišit, od akutních, chronických až po bezpříznakový průběh. Základem léčby je imunosupresivní terapie, kterou je třeba zahájit co nejdříve po stanovení diagnózy.
Autoimmune liver disease in children can be classified as: autoimmune hepatitis (AIH), autoimmune sclerosing cholangitis (ASC) and de novo AIH after liver transplantation (plasma cell rich rejection). When left untreated, these disorders are progressive in nature and can result in cirrhosis and terminal liver failure. They are characterised by presence of circulating autoantibodies, high levels of IgG class imunoglobulins and inflammatory changes on liver histology. There are two main subtypes of AIH depending on the type of specific autoantibodies detected: type 1 and type 2. AIH has a very wide spectrum of symptoms ranging from being asymptomatic to an acute severe fulminant disease. These liver disorders respond well to theimmunospuresive therapy which must be started as early as possible.
Tyrosinemie typ 1 (TYR 1) je vzácné autosomálně recesivní onemocnění z okruhu dědičných poruch metabolismu aminokyselin. Podkladem jsou bialelické mutace v genu FAH, vedoucí k poruše aktivity fumarylacetoacetáthydrolázy, klíčového enzymu v metabolismu tyrosinu. U dětí s TYR 1 dochází alternativní metabolickou cestou k nadprodukci toxických metabolitů, především sukcinylacetonu a fumarylacetoacetátu, které poškozují hepatocyty a tubulární buňky ledvin. Klinicky se TYR 1 projevuje akutní formou jaterního a renálního selhávání v kojeneckém věku nebo chronicky rozvojem jaterní fibrózy, cirhózy, křivice a hepatocelulárního karcinomu v kojeneckém nebo batolecím věku, časté jsou i porfyrické krize. Biochemická diagnostika je založena na průkazu zvýšených hladin sukcinylacetonu v krvi i moči, eventuálně doprovázených elevací tyrosinu a stoupající hladinou alfa-fetoproteinu. Diagnostiku je třeba potvrdit na molekulární úrovni. V léčbě se používá nitisinon, který blokuje produkci toxických metabolitů, v kombinaci s nízkobílkovinnou dietou suplementovanou směsí esenciálních aminokyselin bez tyrosinu a fenylalaninu. Pokud konzervativní terapie nezabrání progresi jaterního selhávání nebo rozvoji hepatocelulárního karcinomu, je indikována transplantace jater. V našem sdělení předkládáme klinický průběh onemocnění u 10měsíčního chlapce, u kterého se onemocnění projevilo hepatopatií, melénou a hepatocelulárním karcinomem. Kromě nitisinonu a diety byla nutná chemoembolizace přívodné jaterní arterie v oblasti nejrychleji rostoucího karcinomu, která umožnila získat čas na přípravu k transplantaci jater. Po úspěšné transplantaci byla metabolická léčba ukončena, chlapec prospívá a je v dobrém klinickém stavu.
Tyrosinemia type 1 is a rare metabolic disease with autosomal recessive inheritance caused by biallelic mutations in the FAH gene, leading to impaired activity of fumarylacetoacetate hydrolase, a key enzyme in tyrosine metabolism. In children with TYR 1, an activation of alternative metabolic pathway leads to an overproduction of toxic metabolites, mainly succinylacetone and fumarylacetoacetate, which damage hepatocytes and renal tubular cells. Clinically, TYR 1 presents with acute progression to liver and renal failure at an early age or chronically with the development of liver fibrosis, cirrhosis, rickets and hepatocellular carcinoma, manifestations of porhyria crisis are also common. Biochemical diagnosis is based on evidence of increased levels of succinylacetone in the blood and urine, accompanied by an elevation of tyrosine and rising level of alpha-fetoprotein. The diagnosis must be confirmed at the molecular level. The treatment is based on an administration of nitisinone, which blocks the production of toxic metabolites in combination with a low-protein diet supplemented with a mixture of essential amino acids without tyrosine and phenylalanine. If conservative therapy does not prevent the progression of liver failure or the development of hepatocellular carcinoma, liver transplantation is indicated. We present the clinical course of the disease in a 10-month-old boy with TYR1, manifesting with hepatopathy, melena, and hepatocellular carcinoma. In addition to nitisinone and diet, chemoembolization of the supplying hepatic artery in the area of the fastest-growing carcinoma was necessary, which enabled us to gain time to prepare liver transplantation. After a successful transplant, the boy is in a good clinical condition.
- MeSH
- chemoembolizace metody MeSH
- hepatocelulární karcinom chirurgie diagnóza MeSH
- kojenec MeSH
- lidé MeSH
- transplantace jater metody MeSH
- tyrosinemie * diagnóza komplikace terapie MeSH
- výsledek terapie MeSH
- Check Tag
- kojenec MeSH
- lidé MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- kazuistiky MeSH
Incidence zánětlivých střevních onemocnění celosvětově stoupá, a to zejména v dětské populaci. Zánětlivá střevní onemocnění mohou být doprovázena extraintestinální manifestací. Nejčastěji jsou kromě střev postiženy klouby, kůže, žlučové cesty a oči. Dalším orgánem, který může být v rámci základního onemocnění zasažen, jsou ledviny. Nejobvyklejší renální projevy zánětlivých střevních onemocnění zahrnují nefrolitiázu a dále také onemocnění renálního parenchymu – tubulointersticiální nefritidu, glomerulonefritidu a amyloidózu. V našem přehledovém článku se zaměřujeme na spektrum renálních chorob asociovaných se zánětlivými střevními onemocněními.
Incidence of inflammatory bowel diseases is rising worldwide, especially within the pediatric population. Except for bowel involvement, other organs may be affected in patients with inflammatory bowel disease. Extraintestinal manifestations usually involve joints, skin, bile ducts and eyes. However, another organ system which can be affected is the urinary tract, especially kidneys. The most common renal manifestations of inflammatory bowel diseases are nephrolithiasis and renal parenchymal diseases, such as interstitial nephritis, glomerulonephritis and amyloidosis. In this review, we focus on the spectrum of kidney involvement related to inflammatory bowel diseases.
- MeSH
- dítě MeSH
- glomerulonefritida diagnóza MeSH
- idiopatické střevní záněty * komplikace MeSH
- lidé MeSH
- nefrolitiáza etiologie patologie MeSH
- nemoci ledvin * diagnóza etiologie patologie MeSH
- Check Tag
- dítě MeSH
- lidé MeSH
- Publikační typ
- práce podpořená grantem MeSH
- přehledy MeSH
Incidence zánětlivých střevních onemocnění celosvětově stoupá, a to zejména v dětské populaci. Zánětlivá střevní onemocnění mohou být doprovázena extraintestinální manifestací. nejčastěji jsou kromě střev postiženy klouby, kůže, žlučové cesty a oči. dalším orgánem, který může být v rámci základního onemocnění zasažen, jsou ledviny. nejobvyklejší renální projevy zánětlivých střevních onemocnění zahrnují nefrolitiázu a dále také onemocnění renálního parenchymu – tubulointersticiální nefritidu, glomerulonefritidu a amyloidózu. V našem přehledovém článku se zaměřujeme na spektrum renálních chorob asociovaných se zánětlivými střevními onemocněními.
Incidence of inflammatory bowel diseases is rising worldwide, especially within the pediatric population. except for bowel involvement, other organs may be affected in patients with inflammatory bowel disease. extraintestinal manifestations usually involve joints, skin, bile ducts and eyes. However, another organ system which can be affected is the urinary tract, especially kidneys. the most common renal manifestations of inflammatory bowel diseases are nephrolithiasis and renal parenchymal diseases, such as interstitial nephritis, glomerulonephritis and amyloidosis. in this review, we focus on the spectrum of kidney involvement related to inflammatory bowel diseases.
