Ofatumumab představuje první plně humánní anti-CD20 monoklonální protilátku, vyvinutou pro subkutánní autoaplikaci v měsíčních intervalech. Je určen k terapii aktivní relabující-remitující RS (RR-RS) a u pacientů se známkami nepříznivé prognózy nemoci ho lze uplatnit v první linii léčby. V registračních klinických studiích prokázal jasnou superioritu oproti teriflunomidu a data z extenzí klinických hodnocení potvrzují jeho setrvalou účinnost, příznivý bezpečnostní profil i vysokou míru adherence pacientů k léčbě. Z pohledu pacienta se jedná o atraktivní možnost terapie vysoce účinným lékem s jednoduchou podkožní aplikací v domácím prostředí, bez nutnosti premedikace. Ofatumumab splňuje předpoklady moderní farmakoterapie a je jedním z průlomových přípravků, který může významně zlepšit prognózu pacientů s RR-RS.
Ofatumumab represents the first fully human anti-CD20 monoclonal antibody, developed for subcutaneous self-administration once a month. It is indicated for the treatment of active relapsing-remitting multiple sclerosis (RR-MS) and can be used as a first-line therapy in patients with negative prognostic factors suggestive of an unfavorable disease course. Ofatumumab demonstrated clear superiority over teriflunomide in registration clinical trials and long-term data from open-label extension studies which confirmed its sustained efficacy, favorable safety profile, and also a high level of patient compliance. From the patient‘s point of view, it is an attractive treatment option with a high-efficacy drug that is easy to administer via subcutaneous injection at home, requiring no premedication. Ofatumumab meets the requirements of modern pharmacotherapy and is one of the breakthrough drugs that can significantly improve the prognosis of patients with RR-MS.
- Klíčová slova
- ofatumumab,
- MeSH
- adherence k farmakoterapii MeSH
- antigeny CD20 škodlivé účinky terapeutické užití MeSH
- humanizované monoklonální protilátky * škodlivé účinky terapeutické užití MeSH
- imunosupresiva terapeutické užití MeSH
- injekce subkutánní MeSH
- klinická studie jako téma MeSH
- lidé MeSH
- relabující-remitující roztroušená skleróza farmakoterapie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
Friedreichova ataxie (FA) představuje nejčastější autozomálně recesivní dědičnou ataxii. Její patogenetickou podstatou je mitochondriální dysfunkce v důsledku snížené exprese genu FXN pro protein frataxin. První příznaky FA se objevují charakteristicky ve druhé dekádě života ve věku mezi 10 a 15 lety. I přes kontinuální intenzivní výzkum zůstává zatím FA nevyléčitelnou nemocí. Omaveloxolon patří do specifické třídy léčiv nazývaných modulátory Nrf2 (nukleární transkripční faktor) a je prvním lékem schváleným pro pacienty s FA, jenž zasahuje přímo do patofyziologie nemoci. Omaveloxolon přináší pacientům naději na zpomalení progrese onemocnění a významné zlepšení kvality života.
Friedreich ataxia (FA) is the most common form of hereditary ataxia with an autosomal recessive inheritance pattern. Mitochondrial dysfunction is a central contributor to pathology in FA, resulting from decreased levels of functional frataxin protein, coded by the FXN gene. Initial symptoms of FA usually appear around the beginning of the second decade of life between 10 and 15 years. There is currently no cure for FA, despite ongoing intensive research efforts. Omaveloxolone belongs to a specific class of medications known as Nrf2 (nuclear factor erythroid 2-related factor 2) modulators and it is the first drug approved for FA, directly applicable to the disease pathophysiology. Omaveloxolone offers a big hope to patients for slowing the progression of the disease and significant improvement in quality of life.
- Klíčová slova
- omaveloxolon,
- MeSH
- diagnostické techniky molekulární MeSH
- frataxin genetika MeSH
- Friedreichova ataxie * diagnóza genetika terapie MeSH
- lidé MeSH
- triterpeny farmakologie terapeutické užití MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
- MeSH
- imunoterapie MeSH
- lidé MeSH
- methylprednisolon farmakologie terapeutické užití MeSH
- monoklonální protilátky farmakologie terapeutické užití MeSH
- roztroušená skleróza * farmakoterapie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
- MeSH
- kojení MeSH
- lidé MeSH
- management farmakoterapie MeSH
- roztroušená skleróza * komplikace MeSH
- těhotenství * MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- těhotenství * MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
- MeSH
- biologická terapie metody MeSH
- diagnostické zobrazování metody MeSH
- dospělí MeSH
- glatiramer acetát terapeutické užití MeSH
- lidé středního věku MeSH
- roztroušená skleróza * diagnóza farmakoterapie MeSH
- Check Tag
- dospělí MeSH
- lidé středního věku MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- kazuistiky MeSH
- MeSH
- dieta * metody MeSH
- fyziologie výživy imunologie MeSH
- lidé MeSH
- mikrobiota imunologie MeSH
- roztroušená skleróza * etiologie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
Sekundárně progresivní roztroušená skleróza (SP-RS) představuje druhou nejčastější formu roztroušené sklerózy. Je pro ni charakteristické plynulé zhoršování neurologických obtíží s přítomností pouze ojedinělých relapsů nebo jejich úplnou absencí. Účinný lék pro pacienty se SP-RS na evropském trhu dlouho chyběl. Siponimod, selektivní modulátor sfingosin-1-fosfátových receptorů, je prvním přípravkem, u kterého bylo prokázáno zpomalení klinicky potvrzené progrese. Kazuistika popisuje téměř 19leté období ženy léčené pro roztroušenou sklerózu.
Secondary progressive multiple sclerosis (SP-MS) is the second most common form of multiple sclerosis. It is characterized by insidious worsening of neurologic function over time, with the reduction in the frequency of relapses or complete absence of relapse activity. An effective treatment for patients with SP-MS was lacking on the European market for a long time. Siponimod, a selective modulator of sfingosin-1-phosphate receptors, is the first drug to treat SP-MS, that showed a significant decrease in disability progression. A case study describes almost 19-year period of woman treated with multiple sclerosis.
BACKGROUND: The central vein sign (CVS) has been proposed as a novel MRI biomarker to improve diagnosis of pediatric-onset MS (POMS). However, the role of CVS in POMS progression has yet to be discovered. OBJECTIVES: To investigate the appearance of CVS and its correlation with POMS disease progression. METHODS: One hundred fifty-six POMS from two MS centers in Israel and Czech Republic MS centers were followed for five years. Patient assessment was performed by the Expanded Disability Status Scale (EDSS) and Annual Relapse Rate (ARR). Patients in whom at least 40 % of brain MRI lesions had CVS ("rule of 40") were determined as CVS-positive. RESULTS: The total group of POMS consisted of 96 CVS-negative (61.5 %), aged 14.6 ± 1.9 years, EDSS 2.0, 75 % Interquartile Range (IQR) 1.0-3.0, disease duration (DD) 6.28 ± 0.38 years, and 60 CVS-positive (38.5 %), aged 15.1 ± 0.3 years, EDSS 2.0, IQR 1.5-3.0, DD 5.62 ± 0.13 years, were analyzed. After a three and five-year follow-up, the CVS-positive patients had higher EDSS scores than those who were CVS-negative, 2.0, IQR 1.0-2.5, vs 1.0, IQR 1.0-2.0, (p = 0.009) and 2.0, IQR 1.0-3.25 vs 1.0, IQR 1.0-2.0, (p = 0.0003), respectively. Patients with CVS-positive POMS were characterized by a significantly higher ARR (0.78 ± 0.08 vs 0.57 ± 0.04, p = 0.002). These results were confirmed in subgroups of Disease Modifying Treatments (DMT) untreated and treated patients. CONCLUSION: CVS-positive POMS is characterized by higher disability progression than CVS-negative, indicating the importance of CVS in disease pathogenesis.
- MeSH
- dítě MeSH
- lidé MeSH
- magnetická rezonanční tomografie * MeSH
- mladiství MeSH
- mozek diagnostické zobrazování patologie MeSH
- mozkové žíly diagnostické zobrazování patofyziologie MeSH
- následné studie MeSH
- posuzování pracovní neschopnosti MeSH
- progrese nemoci * MeSH
- roztroušená skleróza diagnostické zobrazování patofyziologie MeSH
- věk při počátku nemoci MeSH
- Check Tag
- dítě MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
- multicentrická studie MeSH
- Geografické názvy
- Česká republika MeSH
- Izrael MeSH
