• Je něco špatně v tomto záznamu ?

Genová léčba Wiskottova-Aldrichova syndromu

Anne Galy, Adrian J. Thrasher

. 2012 ; 9 (2) : 36-41.

Jazyk čeština Země Česko

Typ dokumentu přehledy, práce podpořená grantem

Perzistentní odkaz   https://www.medvik.cz/link/bmc12023419

Wiskottův-Aldrichův syndrom (WAS) je vzácný primární imunodeficit vázaný na chromosom X, charakterizovaný mikrotrombocytopenií, opakovanými infekcemi a ekzémem. Kromě toho bývá spojen s vyšším výskytem autoimunitních onemocnění nebo lymforetikulárních malignit. Jde o jedno z prvních onemocnění léčených alogenní transplantací hematopoetických buněk. V současnosti probíhá několik studií I./II. fáze s genovou léčbou pacientů s WAS bez HLA-kompatibilních dárců. Účel přehledu: Tento článek přináší informace o preklinických a klinických studiích, jež vedly k vývoji genové léčby WAS pomocí lentivirových vektorů. Nové poznatky: Nejnovější klinická studie, v níž byl použit konveční gama-retrovirový vektor, přinesla důkazy o možnosti genové léčby WAS. Upozornila však také na některé nevýhody této technologie. Povzbudivé preklinické výsledky studie účinnosti a bezpečnosti léčby pomocí vylepšených lentivirových vektorů a vývoj robustních procesů jejich výroby pro klinické použití podpořily zahájení několika nových studií I./II. fáze. Souhrn: WAS je možné léčit genovou léčbou pomocí hematopoetických kmenových buněk. Čeká se na nové studie léčby pomocí lentivirových vektorů, díky nimž by se zvýšila účinnost a bezpečnost léčby. Kromě ověření koncepce léčby pokračuje úsilí koordinovat na mezinárodní úrovni studie genové léčby WAS a vytvořit model pro urychlení vývoje nových druhů léčby dalších vzácných onemocnění.

Gene therapy for the Wiskott-Aldrich syndrome. Curr Opin Allergy Clin Immunol. 2011 Dec;11(6):545-550

Obsahuje 2 tabulky

Bibliografie atd.

Literatura

000      
00000naa a2200000 a 4500
001      
bmc12023419
003      
CZ-PrNML
005      
20160525083917.0
007      
ta
008      
120810s2012 xr f 000 0cze||
009      
AR
040    __
$a ABA008 $d ABA008 $e AACR2 $b cze
041    0_
$a cze
044    __
$a xr
100    1_
$a Galy, Anne $u Unité Inserm U951, Immunologie Moléculaire et Biothérapie Innovante, Généthan, Ervy, Grancie
245    10
$a Genová léčba Wiskottova-Aldrichova syndromu / $c Anne Galy, Adrian J. Thrasher
500    __
$a Gene therapy for the Wiskott-Aldrich syndrome. Curr Opin Allergy Clin Immunol. 2011 Dec;11(6):545-550
500    __
$a Obsahuje 2 tabulky
504    __
$a Literatura $b 42
520    3_
$a Wiskottův-Aldrichův syndrom (WAS) je vzácný primární imunodeficit vázaný na chromosom X, charakterizovaný mikrotrombocytopenií, opakovanými infekcemi a ekzémem. Kromě toho bývá spojen s vyšším výskytem autoimunitních onemocnění nebo lymforetikulárních malignit. Jde o jedno z prvních onemocnění léčených alogenní transplantací hematopoetických buněk. V současnosti probíhá několik studií I./II. fáze s genovou léčbou pacientů s WAS bez HLA-kompatibilních dárců. Účel přehledu: Tento článek přináší informace o preklinických a klinických studiích, jež vedly k vývoji genové léčby WAS pomocí lentivirových vektorů. Nové poznatky: Nejnovější klinická studie, v níž byl použit konveční gama-retrovirový vektor, přinesla důkazy o možnosti genové léčby WAS. Upozornila však také na některé nevýhody této technologie. Povzbudivé preklinické výsledky studie účinnosti a bezpečnosti léčby pomocí vylepšených lentivirových vektorů a vývoj robustních procesů jejich výroby pro klinické použití podpořily zahájení několika nových studií I./II. fáze. Souhrn: WAS je možné léčit genovou léčbou pomocí hematopoetických kmenových buněk. Čeká se na nové studie léčby pomocí lentivirových vektorů, díky nimž by se zvýšila účinnost a bezpečnost léčby. Kromě ověření koncepce léčby pokračuje úsilí koordinovat na mezinárodní úrovni studie genové léčby WAS a vytvořit model pro urychlení vývoje nových druhů léčby dalších vzácných onemocnění.
650    02
$a klinické zkoušky jako téma $7 D002986
650    02
$a genetická terapie $7 D015316
650    02
$a genetické vektory $x genetika $7 D005822
650    02
$a transplantace hematopoetických kmenových buněk $7 D018380
650    02
$a rychlé screeningové testy $7 D057166
650    02
$a lidé $7 D006801
650    02
$a Lentivirus $x genetika $7 D016086
650    02
$a trombocytopenie $7 D013921
650    02
$a Wiskottův-Aldrichův syndrom $x genetika $x patofyziologie $x terapie $7 D014923
650    02
$a protein Wiskottova-Aldrichova syndromu $x genetika $7 D051316
655    _2
$a přehledy $7 D016454
655    _2
$a práce podpořená grantem $7 D013485
700    1_
$a Thrasher, Adrian J. $u Centre for Immunodeficiency, ULC Institute of Child Health, Londýn, Velká Británie; Great Ormond Street Hospital NHS Trust, Londýn, Velká Británie
773    0_
$t Current opinion in allergy and clinical immunology $x 1214-472X $g Roč. 9, č. 2 (2012), s. 36-41 $w MED00013448
910    __
$a ABA008 $b B 2341 $c 8 b $y 2 $z 0
990    __
$a 20120810095419 $b ABA008
991    __
$a 20160525083949 $b ABA008
999    __
$a ok $b bmc $g 945369 $s 780727
BAS    __
$a 3
BMC    __
$a 2012 $b 9 $c 2 $d 36-41 $i 1214-472X $m Current opinion in allergy and clinical immunology. České a slovenské vyd. $n Curr. Opin. Allergy Clin. Immunol., Čes. slov. vyd. (Print) $x MED00013448
LZP    __
$b přidání abstraktu $a 2012-15/mkme

Najít záznam

Citační ukazatele

Možnosti archivace