• Je něco špatně v tomto záznamu ?

Orphan drugs a jejich využití v onkologii
[Orphan drugs and their usage in oncology]

Prof. MUDr. Pavel Klener, DrSc., MUDr. Kateřina Kubáčková, MUDr. Pavel Klener jr., Ph.D.

. 2012 ; 8 (3) : 361-364.

Jazyk čeština Země Česko

Perzistentní odkaz   https://www.medvik.cz/link/bmc12028512

Jako orphan drugs („sirotčí léky“) se označují takové léčivé přípravky, které se používají v terapii závažných vzácných onemocnění (s prevalencí < 50/100 000). Vývoj, preklinický výzkum a klinické testování nových léků pro vzácné choroby jsou finančně, časově i organizačně extrémně náročné. Aby se pacientům, kteří trpí těmito chorobami, dostalo včasné léčby, byla vytvořena kategorie orphan drugs. Statut orphan drug bývá spojen s konkrétním onemocněním, či dokonce s konkrétním subtypem či fází určitého onemocnění. Problematika orphan drugs je řešena v rámci Evropské unie zvláštní legislativou od roku 1999. Případné žádosti o udělení statutu orphan drug posuzuje v EU komise COMP (Committee for Orphan Medicinal Products). V současné době má statut orphan drug přiznaných více než 1 000 léků. Hlavním smyslem zavedení kategorie orphan drugs a její zvláštní legislativní úpravy je poskytnout v současné době dostupnou terapii těm pacientům, kteří trpí závažnými, avšak vzácnými chorobami, pro které neexistuje jiná účinná standardními postupy prověřená terapie.

Orphan drugs are medicinal products used for the therapy of rare serious diseases (with prevalence < 50/100.000). Development, preclinical and clinical testing of drugs for rare diseases can be costly, lengthy, and problematic from many reasons. In order to facilitate timely drug supply for patients with these diseases, orphan drug cathegory was created. Orphan drug designation usually applies for particular disease (or particular subtype or stage of the disease). In European Union orphan designation is granted by Committee for Orphan Medicinal Products. Currently, more than 1.000 medicinal products have been designated as orphan medicinal products for various disease conditions. The very aim of orphan drugs is to provide therapy for those patients who suffer from serious, rare conditions, for which there is currently no available satisfactory treatment.

Orphan drugs and their usage in oncology

Obsahuje 1 tabulku

Bibliografie atd.

Literatura

000      
00000naa a2200000 a 4500
001      
bmc12028512
003      
CZ-PrNML
005      
20120930193821.0
007      
ta
008      
120828s2012 xr d f 000 0cze||
009      
AR
040    __
$a ABA008 $d ABA008 $e AACR2 $b cze
041    0_
$a cze $b eng
044    __
$a xr
100    1_
$a Klener, Pavel, $d 1937- $7 jk01060408 $u I. interní klinika 1. LF UK a VFN, Praha a Ústav hematologie a krevní transfuze, Praha
245    10
$a Orphan drugs a jejich využití v onkologii / $c Prof. MUDr. Pavel Klener, DrSc., MUDr. Kateřina Kubáčková, MUDr. Pavel Klener jr., Ph.D.
246    31
$a Orphan drugs and their usage in oncology
500    __
$a Obsahuje 1 tabulku
504    __
$a Literatura $b 20
520    3_
$a Jako orphan drugs („sirotčí léky“) se označují takové léčivé přípravky, které se používají v terapii závažných vzácných onemocnění (s prevalencí < 50/100 000). Vývoj, preklinický výzkum a klinické testování nových léků pro vzácné choroby jsou finančně, časově i organizačně extrémně náročné. Aby se pacientům, kteří trpí těmito chorobami, dostalo včasné léčby, byla vytvořena kategorie orphan drugs. Statut orphan drug bývá spojen s konkrétním onemocněním, či dokonce s konkrétním subtypem či fází určitého onemocnění. Problematika orphan drugs je řešena v rámci Evropské unie zvláštní legislativou od roku 1999. Případné žádosti o udělení statutu orphan drug posuzuje v EU komise COMP (Committee for Orphan Medicinal Products). V současné době má statut orphan drug přiznaných více než 1 000 léků. Hlavním smyslem zavedení kategorie orphan drugs a její zvláštní legislativní úpravy je poskytnout v současné době dostupnou terapii těm pacientům, kteří trpí závažnými, avšak vzácnými chorobami, pro které neexistuje jiná účinná standardními postupy prověřená terapie.
520    9_
$a Orphan drugs are medicinal products used for the therapy of rare serious diseases (with prevalence < 50/100.000). Development, preclinical and clinical testing of drugs for rare diseases can be costly, lengthy, and problematic from many reasons. In order to facilitate timely drug supply for patients with these diseases, orphan drug cathegory was created. Orphan drug designation usually applies for particular disease (or particular subtype or stage of the disease). In European Union orphan designation is granted by Committee for Orphan Medicinal Products. Currently, more than 1.000 medicinal products have been designated as orphan medicinal products for various disease conditions. The very aim of orphan drugs is to provide therapy for those patients who suffer from serious, rare conditions, for which there is currently no available satisfactory treatment.
650    _2
$a lidé $7 D006801
650    _2
$a výroba orphan drugs $x ekonomika $x zákonodárství a právo $7 D009965
650    _2
$a vzácné nemoci $x farmakoterapie $7 D035583
650    _2
$a hematologické nádory $x farmakoterapie $7 D019337
650    _2
$a nádory $x farmakoterapie $7 D009369
653    00
$a vzácná onemocnění
653    00
$a hematologické malignity
700    1_
$a Kubáčková, Kateřina $7 xx0083614 $u Komplexní onkologické centrum, FN Motol, Praha
700    1_
$a Klener, Pavel, $d 1975- $7 xx0105452 $u Ústav patologické fyziologie 1. LF UK, Praha
773    0_
$t Farmakoterapie $x 1801-1209 $g Roč. 8, č. 3 (2012), s. 361-364 $w MED00149931
856    41
$u http://www.farmakoterapie.cz/archiv
910    __
$a ABA008 $b B 2388 $c 207 $y 2
990    __
$a 20120822122816 $b ABA008
991    __
$a 20120930194008 $b ABA008
999    __
$a ok $b bmc $g 950554 $s 785858
BAS    __
$a 3
BMC    __
$a 2012 $b 8 $c 3 $d 361-364 $i 1801-1209 $m Farmakoterapie $n Farmakoterapie (Praha Print) $x MED00149931
LZP    __
$a 2012-39/dkaš

Najít záznam

Citační ukazatele

Možnosti archivace