Úvod: Český celonárodní registr REPAR shromažďuje od roku 2014 longitudinální data o pacientech léčených rekombinantním růstovým hormonem (rhGH). Obsahuje data konvertovaná z ukončených mezinárodních databází KIGS, Nordinet® IOS, GeNeSIS, ECOS a průběžně zařazované nové pacienty. Cíl studie: Cílem studie je představit základní demografii pacientů zahrnutých v databázi REPAR a analyzovat vybraná longitudinální data. Metody: Data ze všech deseti klinických center pro léčbu dětí rhGH v ČR jsou prostřednictvím webových formulářů zadávána do elektronické databáze. Databáze obsahuje data před zahájením léčby a údaje z kontrolních návštěv až do ukončení léčby. Pacienti jsou přiřazeni do jedné z šesti pediatrických indikačních skupin – deficit růstového hormonu (GHD), Turnerův syndrom (TS), chronická renální insuficience (CRI), postnatální selhání růstu navazující na intrauterinní růstovou restrikci (SGA), syndrom Pradera-Williho (PWS) a deficit SHOX.Výsledky: Registr REPAR obsahoval k 1. 1. 2020 údaje o 4330 dětských pacientech, z toho 1896 aktuálně léčených (1130 chlapců, 766 dívek). Dávka rhGH kolísala od 0,020 do 0,046 mg/kg/den (5. a 95. percentil; medián 0,033 mg/kg/den). U aktuálně léčených pacientů byla léčba zahájena ve věku 5,8 roku (medián; 0,2–13,4 roku, 5. a 95. percentil), nejčasněji u PWS (dívky 1,5 roku, chlapci 1,3 roku) a nejpozději u chlapců s CRI (8,0 roku) a u dívek s deficitem SHOX (8,3 roku). U GHD byl věk při zahájení léčby 7,2 roku (dívky) a 7,5 roku (chlapci), u TS 6,6 roku a u dětí SGA 6,4 roku (chlapci) a 6,2 roku (dívky). U GHD, TS a PWS v čase signifikantně (p <0,001) klesá věk při zahájení léčby. Při ukončení léčby dosahuje medián výšky pacientů SGA -1,8 SDS, u dívek s TS -1,5 SDS. Závěry: Analýzy dat z registru přinášejí přehled o počtech léčených pacientů, ale také umožňují evaluaci klinické diagnostiky růstových poruch v pediatrické praxi. Mohou sloužit k dalšímu poznání fyziologických účinků růstového hormonu, k analýze prediktorů úspěchu terapie a také k farmakoekonomickému posouzení.

Background: Since 2014, the Czech national registry REPAR has been collecting longitudinal data on patients treated with recombinant growth hormone (rhGH). It contains converted data from terminated international data-bases KIGS, Nordinet® IOS, GeNeSIS, ECOS and new subsequently added patients.Objective: The aim of this study is to present the basic demographic data of patients included in the REPAR database and to analyze selected longitudinal data. Methods: Data from all ten pediatric clinical centers for the rhGH treatment in the Czech Republic are entered into web-based database via web case report forms. The database contains data before the start of the treatment and data from follow-up visits until treatment termination. Patients belong to the one of six pediatric indication groups – growth hormone deficiency (GHD), Turner syndrome (TS), chronic renal failure (CRI), postnatal growth failure following intrauterine growth restriction (SGA), Prader-Willi syndrome (PWS) and SHOX deficiency. Results: By January 1st, 2020, the REPAR register contained data on 4330 pediatric patients, of which 1896 were currently treated (1130 boys, 766 girls). The dose of rhGH varied from 0.020 to 0.046 mg/kg/day (5th and 95th percentiles; median 0.033 mg/kg/day). In currently treated patients, treatment was initiated at age 5.8 years (median; 0.2–13.4 years, 5th and 95th percentiles), the earliest in PWS (girls 1.5 years, boys 1.3 years) and at the latest in boys with CRI (8.0 years) and also in girls with SHOX deficiency (8.3 years). The age at treatment onset was 7.2 years (girls) and 7.5 years (boys) in GHD, 6.6 years in TS, and 6.4 years (boys) and 6.2 years (girls) in children born SGA on average. In GHD, TS and PWS, the age at treatment initiation decreases significantly over time (p<0.001). At the end of treatment, the median height reaches -1.8 SDS in SGA patients and -1.5 SDS in girls with TS.Conclusion: Analyses of data from the registry contribute to an overview of numbers of treated patients, but also to the evaluation of the clinical recognition of growth disorders in pediatric practice. They can serve to better understanding of physiological effects of growth hormone, to analyzing predictors of therapy success, and also to pharmacoeconomic assessments.

Dětská klinika Lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Hradec Králové

Dětská klinika Lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Plzeň

Dětská klinika Masarykovy nemocnice Krajská zdravotní a s Ústí nad Labem

Dětské oddělení nemocnice České Budějovice

Endokrinologický ústav Praha

Institut biostatistiky a analýz s r o Brno

Klinika dětí a dorostu 3 lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Královské Vinohrady Praha

Klinika dětského lékařství Lékařské fakulty Ostravské univerzity a Fakultní nemocnice s poliklinikou Ostrava

Klinika dětského lékařství Lékařské fakulty Univerzity Palackého a Fakultní nemocnice Olomouc

Pediatrická klinika 2 lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Motol Praha

Pediatrická klinika Lékařské fakulty Masarykovy univerzity a Fakultní nemocnice Brno

Data analysis of REPAR – country-wide register of growth hormone treatment recipients

000      

00000naa a2200000 a 4500

001      

bmc20013363

003      

CZ-PrNML

005      

20201022165301.0

007      

ta

008      

200907s2020 xr bd f 000 0|cze||

009      

AR

040    __

$a ABA008 $b cze $d ABA008 $e AACR2

041    0_

$a cze $b eng

044    __

$a xr

100    1_

$a Kodytková, Aneta $u Pediatrická klinika 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Motol, Praha $7 xx0252690

245    10

$a Analýza dat z celostátního registru pacientů léčených růstovým hormonem REPAR / $c A. Kodýtková, E. Al Lababidi, I. Čermáková, J. Černá, J. Čížek, M. Dvořáková, B. Kalvachová, O. Magnová, D. Neumann, D. Novotná, B. Obermannová, I. Plášilová, R. Pomahačová, Š. Průhová, J. Strnadel, J. Škvor, M. Šnajderová, Z. Šumník, J. Zapletalová, K. Kusalová, J. Šilar, D. Zemková, J. Lebl, S. Koloušková

246    31

$a Data analysis of REPAR – country-wide register of growth hormone treatment recipients

520    3_

$a Úvod: Český celonárodní registr REPAR shromažďuje od roku 2014 longitudinální data o pacientech léčených rekombinantním růstovým hormonem (rhGH). Obsahuje data konvertovaná z ukončených mezinárodních databází KIGS, Nordinet® IOS, GeNeSIS, ECOS a průběžně zařazované nové pacienty. Cíl studie: Cílem studie je představit základní demografii pacientů zahrnutých v databázi REPAR a analyzovat vybraná longitudinální data. Metody: Data ze všech deseti klinických center pro léčbu dětí rhGH v ČR jsou prostřednictvím webových formulářů zadávána do elektronické databáze. Databáze obsahuje data před zahájením léčby a údaje z kontrolních návštěv až do ukončení léčby. Pacienti jsou přiřazeni do jedné z šesti pediatrických indikačních skupin – deficit růstového hormonu (GHD), Turnerův syndrom (TS), chronická renální insuficience (CRI), postnatální selhání růstu navazující na intrauterinní růstovou restrikci (SGA), syndrom Pradera-Williho (PWS) a deficit SHOX.Výsledky: Registr REPAR obsahoval k 1. 1. 2020 údaje o 4330 dětských pacientech, z toho 1896 aktuálně léčených (1130 chlapců, 766 dívek). Dávka rhGH kolísala od 0,020 do 0,046 mg/kg/den (5. a 95. percentil; medián 0,033 mg/kg/den). U aktuálně léčených pacientů byla léčba zahájena ve věku 5,8 roku (medián; 0,2–13,4 roku, 5. a 95. percentil), nejčasněji u PWS (dívky 1,5 roku, chlapci 1,3 roku) a nejpozději u chlapců s CRI (8,0 roku) a u dívek s deficitem SHOX (8,3 roku). U GHD byl věk při zahájení léčby 7,2 roku (dívky) a 7,5 roku (chlapci), u TS 6,6 roku a u dětí SGA 6,4 roku (chlapci) a 6,2 roku (dívky). U GHD, TS a PWS v čase signifikantně (p <0,001) klesá věk při zahájení léčby. Při ukončení léčby dosahuje medián výšky pacientů SGA -1,8 SDS, u dívek s TS -1,5 SDS. Závěry: Analýzy dat z registru přinášejí přehled o počtech léčených pacientů, ale také umožňují evaluaci klinické diagnostiky růstových poruch v pediatrické praxi. Mohou sloužit k dalšímu poznání fyziologických účinků růstového hormonu, k analýze prediktorů úspěchu terapie a také k farmakoekonomickému posouzení.

520    9_

$a Background: Since 2014, the Czech national registry REPAR has been collecting longitudinal data on patients treated with recombinant growth hormone (rhGH). It contains converted data from terminated international data-bases KIGS, Nordinet® IOS, GeNeSIS, ECOS and new subsequently added patients.Objective: The aim of this study is to present the basic demographic data of patients included in the REPAR database and to analyze selected longitudinal data. Methods: Data from all ten pediatric clinical centers for the rhGH treatment in the Czech Republic are entered into web-based database via web case report forms. The database contains data before the start of the treatment and data from follow-up visits until treatment termination. Patients belong to the one of six pediatric indication groups – growth hormone deficiency (GHD), Turner syndrome (TS), chronic renal failure (CRI), postnatal growth failure following intrauterine growth restriction (SGA), Prader-Willi syndrome (PWS) and SHOX deficiency. Results: By January 1st, 2020, the REPAR register contained data on 4330 pediatric patients, of which 1896 were currently treated (1130 boys, 766 girls). The dose of rhGH varied from 0.020 to 0.046 mg/kg/day (5th and 95th percentiles; median 0.033 mg/kg/day). In currently treated patients, treatment was initiated at age 5.8 years (median; 0.2–13.4 years, 5th and 95th percentiles), the earliest in PWS (girls 1.5 years, boys 1.3 years) and at the latest in boys with CRI (8.0 years) and also in girls with SHOX deficiency (8.3 years). The age at treatment onset was 7.2 years (girls) and 7.5 years (boys) in GHD, 6.6 years in TS, and 6.4 years (boys) and 6.2 years (girls) in children born SGA on average. In GHD, TS and PWS, the age at treatment initiation decreases significantly over time (p<0.001). At the end of treatment, the median height reaches -1.8 SDS in SGA patients and -1.5 SDS in girls with TS.Conclusion: Analyses of data from the registry contribute to an overview of numbers of treated patients, but also to the evaluation of the clinical recognition of growth disorders in pediatric practice. They can serve to better understanding of physiological effects of growth hormone, to analyzing predictors of therapy success, and also to pharmacoeconomic assessments.

650    _2

$a dítě $7 D002648

650    _2

$a lidé $7 D006801

650    12

$a poruchy růstu $x farmakoterapie $7 D006130

650    _2

$a registrace $7 D012042

650    12

$a lidský růstový hormon $x terapeutické užití $7 D019382

650    _2

$a retrospektivní studie $7 D012189

651    _2

$a Česká republika $7 D018153

653    00

$a registr REPAR

700    1_

$a El-Lababidi, Eva $u Klinika dětí a dorostu 3. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Královské Vinohrady, Praha $7 xx0252683

700    1_

$a Čermáková, Ivana $u Endokrinologický ústav, Praha $7 xx0146795

700    1_

$a Černá, Jana $u Klinika dětského lékařství Lékařské fakulty Ostravské univerzity a Fakultní nemocnice s poliklinikou, Ostrava $7 xx0146945

700    1_

$a Čížek, Jindřich $u Dětské oddělení nemocnice České Budějovice $7 xx0149088

700    1_

$a Dvořáková, Marcela, $u Endokrinologický ústav, Praha $d 1961- $7 jo20000074074

700    1_

$a Kalvachová, Božena, $u Endokrinologický ústav, Praha $d 1946- $7 jo20000074087

700    1_

$a Magnová, Olga $u Pediatrická klinika Lékařské fakulty Masarykovy univerzity a Fakultní nemocnice Brno $7 xx0084625

700    1_

$a Neumann, David, $u Dětská klinika Lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Hradec Králové $d 1973- $7 xx0079752

700    1_

$a Novotná, Dana, $u Pediatrická klinika Lékařské fakulty Masarykovy univerzity a Fakultní nemocnice Brno $d 1959- $7 xx0043805

700    1_

$a Obermannová, Barbora $u Pediatrická klinika 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Motol, Praha $7 xx0173310

700    1_

$a Plášilová, Ivana $u Dětská klinika Lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Hradec Králové $7 xx0171293

700    1_

$a Pomahačová, Renata $u Dětská klinika Lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Plzeň $7 xx0102917

700    1_

$a Průhová, Štěpánka, $u Pediatrická klinika 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Motol, Praha $d 1974- $7 mzk2004252387

700    1_

$a Strnadel, Jiří $u Klinika dětského lékařství Lékařské fakulty Ostravské univerzity a Fakultní nemocnice s poliklinikou, Ostrava $7 xx0239470

700    1_

$a Škvor, Jaroslav, $u Dětská klinika Masarykovy nemocnice, Krajská zdravotní, a.s., Ústí nad Labem $d 1955- $7 jn20000402840

700    1_

$a Šnajderová, Marta, $u Pediatrická klinika 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Motol, Praha $d 1951- $7 jn20000402858

700    1_

$a Šumník, Zdeněk, $u Pediatrická klinika 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Motol, Praha $d 1970- $7 xx0036973

700    1_

$a Zapletalová, Jiřina, $u Klinika dětského lékařství Lékařské fakulty Univerzity Palackého a Fakultní nemocnice Olomouc $d 1954- $7 jn20000620426

700    1_

$a Kusalová, Kateřina $u Institut biostatistiky a analýz, s.r.o., Brno $7 xx0250429

700    1_

$a Šilar, Jan $u Institut biostatistiky a analýz, s.r.o., Brno $7 xx0124702

700    1_

$a Zemková, Daniela, $u Pediatrická klinika 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Motol, Praha $d 1951- $7 jn20000402737

700    1_

$a Lebl, Jan, $u Pediatrická klinika 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Motol, Praha $d 1955- $7 jn19990010093

700    1_

$a Koloušková, Stanislava, $u Pediatrická klinika 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Motol, Praha $d 1956- $7 xx0003804

773    0_

$w MED00010991 $t Česko-slovenská pediatrie $x 0069-2328 $g Roč. 75, č. 4 (2020), s. 205-212

856    41

$u https://www.prolekare.cz/casopisy/cesko-slovenska-pediatrie/2020-4-6/analyza-dat-z-celostatniho-registru-pacientu-lecenych-rustovym-hormonem-repar-123414 $y plný text volně dostupný

910    __

$a ABA008 $b B 39 $c 731 $y p $z 0

990    __

$a 20200907 $b ABA008

991    __

$a 20201022165258 $b ABA008

999    __

$a ok $b bmc $g 1572555 $s 1103515

BAS    __

$a 3

BAS    __

$a PreBMC

BMC    __

$a 2020 $b 75 $c 4 $d 205-212 $i 0069-2328 $m Československá pediatrie $x MED00010991 $y 123414

LZP    __

$c NLK109 $d 20201022 $b NLK111 $a Meditorial-20200907