Pod obecným pojmem genová terapie se ukrývá řada metod a postupů, které je teoreticky možné využít k léčebné genetické modifikaci u osob s geneticky podmíněnými (případně i negenetickými) onemocněními. Přestože od prvních pokusů o léčbu pacientů genovou terapií uplynuly již desítky let, dosud má genová terapie pověst raritního (klinicky zanedbatelného) a experimentálního přístupu, který se nehodí pro širší klinickou praxi. V současné době se ale tato situace pozvolna mění a v některých oborech (jmenovitě v neurologii) se již genová terapie stává pro vybrané diagnózy reálným terapeutickým postupem. Dá se očekávat, že v příštích letech se využití genové terapie rozšíří i do dalších oborů, včetně dermatovenerologie, kde by mohla pomoci osobám se závažnými genodermatózami. Stručný přehled metod, jejich výhod i limitací přináší tento článek.

The (general) term gene therapy represents a number of methods or procedures that can be used for genetic modifications for treatment of individuals with genetic (and potentially nongenetic) disorders. Despite the fact that first clinical experiments with gene therapy took place tens of years ago, gene therapy has a reputation of experimental, clinically negligible treatment modality. However, this situation is nowadays gradually changing, and in some fields (namely in neurology), gene therapy becomes a real therapeutical approach for selected diagnoses. It can be expected that in following years gene therapy will spread into other disciplines including dermatovenerology, where it could help individuals with severe genodermatoses. A brief review of methods, their advantages and limitation is provided in this article.

Fyziologický ústav Akademie věd České republiky Praha

Oddělení lékařské genetiky Thomayerova nemocnice Praha

Ústav biologie a lékařské genetiky 1 LF UK a VFN Praha

Ústav lékařské genetiky 3 LF UK Praha

Gene therapy and its possible use in dermatovenereolog

Literatura