Myelodysplastický syndrom (MDS) je heterogenní skupina onemocnění myeloidní řady. S ohledem na výběr terapie se pacienti s MDS dělí na nemocné s nižším a vyšším rizikem, přičemž téměř tři čtvrtiny nemocných s MDS jsou klasifikovány jako pacienti s nižším rizikem. U těchto nemocných je dominujícím problémem anemie, která má významný dopad na kvalitu života pacientů a jejich prognózu. Standardem terapie symptomatické anemie u nemocných s MDS nižšího rizika jsou látky stimulující erytropoezu (ESA), mnoho pacientů však na tuto terapii nereaguje a u většiny nemocných, kteří na ni reagují, dojde k relapsu a závislosti na transfuzích. V poslední době se však objevují nové možnosti léčby anemie, mezi něž patří i luspatercept. Luspatercept je rekombinantní fúzní protein, který váže vybrané ligandy superrodiny TGF-β. Tím inhibuje signalizaci SMAD2/3, což vede k potenciaci diferenciace a proliferace buněk červené řady v pozdních fázích erytropoezy. V klinických studiích byla léčba luspaterceptem spojena se zvýšením podílu pacientů s nezávislostí na transfuzích a s hematologickým zlepšením a rovněž naše zkušenosti s luspaterceptem u prvních 34 takto léčených nemocných jsou velmi dobré.

Myelodysplastic syndrome (MDS) is a heterogeneous group of diseases of the myeloid lineage. With respect to the choice of therapy, MDS patients are divided into a lower- and higher-risk group, with nearly three-quarters of MDS patients classified as lower-risk. In these patients, anaemia is the main issue as it has a significant impact on the quality of life and prognosis of the patients. Erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) are the standard therapy for symptomatic anaemia in lower-risk MDS patients, but many of them do not respond to this therapy, and those who do respond relapse and become transfusion- -dependent. Recently, new treatment options for anaemia have emerged, including luspatercept. Luspatercept is a recombinant fusion protein that binds specific ligands from the TGF-β family. This inhibits SMAD2/3 signalling, leading to the potentiation of differentiation and proliferation of the red lineage cells in the late stages of erythropoiesis. In clinical trials, treatment with luspatercept has been associated with an increase in the proportion of patients with transfusion independence and haematological improvement, and our experience with luspatercept in the first 34 patients treated has also been very good.

1 interní klinika klinika hematologie 1 LF UK a VFN Praha

Luspatercept - a new contribution to the therapy of anaemia in patients with myelodysplastic syndrome

Literatura