Myelodysplastický syndrom je klonální onemocnění hemopoezy. U nemocných s nízkým rizikem progrese choroby či přechodu do akutní myeloidní leukemie je dominantním problémem cytopenie, a to především anemie. Ta se vyskytuje až u 90 % nemocných. Hlubší anemie zvláště u nemocných závislých na transfuzích významně snižuje kvalitu života, zvyšuje morbiditu i mortalitu. Dosud jsme byli odkázáni u většiny nemocných (s výjimkou nemocných s 5q-syndromem, kteří jsou výbornými respondenty na terapii lenalidomidem) na transfuze či podání erytropoetinů. Erytropoetiny ale nejsou příliš účinné právě u nemocných s již vyvinutou závislostí na transfuzích. Proto je velkým přínosem v léčbě těchto nemocných nový přípravek luspatercept, inhibitor dráhy transformujícího růstového faktoru β (transforming growth factor β, TGF – β), který vede až u 50 % nemocných k eliminaci transfuzní potřeby, výraznému zlepšení kvality života, a jak bylo recentně prokázáno, i k prodloužení přežívání. Prezentujeme zde kazuistiku nemocné, kde byl tento přípravek úspěšně použit v kombinaci s erytropoetinem a v dlouhodobé léčbě vysokou dávkou.
Myelodysplastic syndrome (MDS) is a clonal disease of the hemopoesis. In patients with a low risk of disease progression or transition to acute myeloid leukemia, cytopenia, especially anemia, is the dominant problem. It occurs in up to 90% of patients. Deeper anemia, especially in transfusion-dependent patients, significantly reduces quality of life, increases morbidity and mortality. So far, we could use as a treatment only transfusions or erythropoetins for most patients (except for patients with 5q-syndrome, who are excellent responders to lenalidomide therapy). However, erythropoetins are not very effective in patients with already developed transfusion dependence. Therefore, the new drug luspatercept,an inhibitor of the transforming growth factor p pathway, is of great benefit in the treatment of these patients, resulting in the elimination of the need for transfusions in up to 50% of patients, a significant improvement in quality of life and, as recently demonstrated, prolonged survival. We present a case report of a patient where this agent was successfully used in combination with erythropoietin and in long-term high-dose therapy.
- MeSH
- anemie * MeSH
- antitumorózní látky * klasifikace MeSH
- cytogenetické vyšetření MeSH
- klinické zkoušky jako téma MeSH
- krevní transfuze metody MeSH
- lidé MeSH
- myelodysplastické syndromy * diagnóza farmakoterapie genetika klasifikace MeSH
- prognóza MeSH
- transplantace hematopoetických kmenových buněk MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- úvodníky MeSH
V posledních letech můžeme pozorovat významné změny v přístupu a zejména v léčebné strategii u pacientů s imunitní trombocytopenií (ITP). Pandemie covidu-19 urychlila některé dlouhodobé trendy, jako je dřívější zahájení léčby agonisty trombopoetinového receptoru (thrombopoietin receptor agonists, TPO-RA). Lepší pochopení patofyziologie ITP pak vedlo jak k zařazení nových léků, tak k použití kombinované terapie ovlivňující více patofyziologických cest současně, a to zejména u refrakterních pacientů. Za zásadní moment roku 2023 považujeme publikaci aktualizovaných českých doporučení pro diagnostiku a léčbu ITP. Dalšími novinkami uplynulého období je zařazení nových léků do běžné klinické praxe, a to TPO-RA avatrombopagu a inhibitoru slezinné tyrosinkinázy (spleen tyrosine kinase, SYK) fostamatinibu. Řada nových léků ovlivňujících zejména osu B-lymfocyty-protilátky-makrofágy je pak k dispozici v rámci klinických studií.
In recent years, we can observe significant changes in the approach and treatment strategy for patients with immune thrombocytopenia (ITP). The COVID-19 pandemic has accelerated some long-standing trends, such as the earlier introduction of thrombopoietin receptor agonists (TPO-RA). A better understanding of the pathophysiology of ITP has led to the development of new drugs as well as the use of combination therapy, especially in refractory patients. The important moment in 2023 was the publication of updated Czech guidelines for the diagnosis and treatment of ITP Several new drugs, the TPO receptor agonist avatrombopag and the spleen tyrosine kinase (SYK) inhibitor fostamatinib, are available for routine clinical practice. A number of new drugs affecting mainly the B-lymphocyte-antibody-macrophage axis are available in clinical trials.
- Klíčová slova
- avatrombopag, Fostamatinib, studie ADVANCE IV, studie LUNA 3,
- MeSH
- imunosupresivní léčba * metody MeSH
- kinasa Syk antagonisté a inhibitory MeSH
- klinické zkoušky, fáze III jako téma MeSH
- kombinovaná farmakoterapie MeSH
- lidé MeSH
- proteinkinasa BTK antagonisté a inhibitory MeSH
- receptor faktoru aktivujícího B-buňky antagonisté a inhibitory MeSH
- receptory thrombopoetinu antagonisté a inhibitory MeSH
- trombocytopenie * diagnóza farmakoterapie imunologie patofyziologie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
