Myelodysplastický syndrom je klonální onemocnění hemopoézy. U nemocných s nízkým rizikem progrese choroby či přechodu do akutní myeloidní leukemie je dominantním problémem cytopenie, a to především anemie. Ta se vyskytuje až u 90 % nemocných. Hlubší anemie, zvláště u transfuzně závislých nemocných, významně snižuje kvalitu života, zvyšuje morbiditu, ale i mortalitu. Dosud jsme byli odkázáni u většiny nemocných (s výjimkou nemocných s 5q-syndromem, kteří jsou výbornými respondenty terapie lenalidomidem) na transfuze či podávání erytropoetinů. Erytropoetiny ale nejsou příliš účinné právě u nemocných s již vyvinutou závislostí na transfuzích. Proto je velkým přínosem v léčbě těchto nemocných nový přípravek luspatercept, inhibitor dráhy TGF-β, který vede až u 50 % nemocných k eliminaci transfuzní potřeby, výraznému zlepšení kvality života, a jak bylo recentně prokázáno, i k prodloužení doby přežívání. Prezentujeme kazuistiku nemocné, u níž byl tento přípravek úspěšně použit, a to i jako lék čtvrté linie terapie.

Myelodysplastic syndrome is a clonal disease of the hemopoiesis. In patients with a low risk of disease progression or transition to acute myeloid leukemia, cytopenia, especially anemia, is the dominant problem. It occurs in up to 90% of patients. Deeper anemia, especially in transfusion-dependent patients, significantly reduces quality of life, increases morbidity and mortality. So far, we could use as a treatment only transfusions or erythropoietins for most patients (except for patients with 5q-syndrome, who are excellent responders to lenalidomide therapy). However, erythropoietins are not very effective in patients with already developed transfusion dependence. Therefore, the new drug luspatercept, an inhibitor of the TGF-β pathway, is of great benefit in the treatment of these patients, resulting in the elimination of the need for transfusions in up to 50% of patients, a significant improvement in quality of life and, as recently demonstrated, prolonged survival. We present a case report of a patient where this agent was successfully used as a fourth line therapy.

1 interní klinika klinika hematologie 1 LF UK a VFN Praha

Benefit of luspatercept in the treatment of low‐risk myelodysplastic syndrome - case report

Literatura