Venetoclax je v současné době významným nástrojem v léčbě některých hematologických malignit. V případě relabovaného/refrakterního myelodysplastického syndromu (myelodysplastic syndrome, MDS) jsou zatím dostupné předběžné pozitivní výsledky fáze 1 klinických hodnocení. Předložená kazuistika popisuje léčbu seniora s relabovaným/refrakterním MDS, po selhání léčby hypomethylačními látkami, pomocí venetoclaxu s nízkodávkovaným cytarabinem. Léčba vedla po dvou cyklech ke kompletní remisi s ukončením transfuzní závislosti, je dobře tolerována bez výskytu závažných komplikací. Pro hematologickou toxicitu byla upravena doba aplikace nízkodávkovaného cytarabinu a prodloužena doba cyklů. Léčba významně prodloužila kvalitní život pacienta a předčila data dostupná z klinických studií. Tento popis případu podporuje užití venetoclaxu u relabovaného/refrakterního MDS s individuálním přístupem ke každému pacientovi.

Venetoclax is currently an important tool in the treatment of some haematological malignancies. Preliminary positive results from phase 1 clinical trials are still available for relapsed/refractory myelodysplastic syndrome (MDS). The present case report describes the treatment of an elderly man with relapsed/refractory MDS, after failure of hypomethylating agent therapy, with venetoclax and low-dose cytarabine. The treatment led to complete remission after two cycles, with cessation of transfusion dependence, and is well tolerated without any major complications. Due to hematological toxicity, the time of low-dose cytarabine administration was adjusted and the cycle time was extended. The treatment significantly prolonged the patient’s quality of life and surpassed the data available from clinical trials. This case report supports the use of venetoclax in relapsed/refractory MDS with an individualized approach to each patient.

Klinika hematoonkologie LF OU a FN Ostrava

Venetoclax in the treatment of relapsed myelodysplastic syndrome after hypomethylating agent failure -case report

Literatura