Pegcetakoplan (Aspaveli, Sobi) je prvním inhibitorem C3 složky komplementu schváleným pro terapii paroxysmální noční hemoglobinurie. Subkutánně podávaný pegcetakoplan inhibuje štěpení C3 na C3a a C3b a aktivaci dalších částí komplementové kaskády, čímž reguluje intravaskulární i extravaskulární hemolýzu. Jeho účinnost byla demonstrována u dosud neléčených pacientů ve studii PRINCE i u pacientů již léčených inhibitorem C5 ve studii PEGASUS – v této studii byla prokázána superiorita pegcetakoplanu oproti ekulizumabu z hlediska zvýšení hodnoty hemoglobinu a non-inferiorita pegcetakoplanu oproti ekulizumabu z hlediska podílu pacientů bez závislosti na transfuzích a změny absolutního počtu retikulocytů. V obou studiích vedla terapie pegcetakoplanem ke klinicky významnému zmírnění únavy a zlepšení kvality života nemocných. Léčba pegcetakoplanem byla dobře snášena.

Pegcetacoplan (Aspaveli, Sobi) is the first complement component 3 (C3) inhibitor approved for the treatment of paroxysmal noctural haemoglobinuria. Subcutaneous pegcetacoplan inhibits the cleavage of C3 into C3a and C3b and the downstream effectors of complement activation, thereby regulating both intravascular and extravascular haemolysis. Its efficacy has been demonstrated in treatment na�ve patients in the PRINCE trial and in patients formerly treated with C5 inhibitor in the PEGASUS trial – in this study, pegcetacoplan was shown to be superior to eculizumab in terms of increased haemoglobin levels and noninferior to eculizumab in terms of the proportion of transfusion independent patients and change in the absolute reticulocyte count. In both trials, pegcetacoplan therapy led to a clinically meaningful alleviation of fatigue and improvement in the quality of life of the patients. The treatment with pegcetacoplan was well tolerated.

4 interní hematologická klinika LF a FN Hradec Králové

UHKT Praha

Pegcetakoplan

Literatura