Navzdory lepšímu poznání molekulárních mechanismů podílejících se na patogenezi akutní myeloidní leukemie (AML) a určitému zlepšení přežití pacientů v posledních letech zůstává terapie AML stále klinickou výzvou. Z tohoto důvodu je důležité hledat nové terapie, které umožní dosažení remise. Ivosidenib, perorální inhibitor isocitrátdehydrogenázy 1 (IDH1), představuje cílenou léčbu, která jak u pacientů s nově diagnostikovanou AML s mutací IDH1 (IDH1m AML), tak u pacientů s relabovanou nebo refrakterní (R/R) IDH1m AML prokázala účinnost při použití v monoterapii nebo lépe v kombinaci s azacitidinem, venetoklaxem či intenzivní chemoterapií. Ivosidenib tak dokáže navodit u velké části pacientů s IDH1m AML léčebnou odpověď při zachování přijatelné bezpečnosti a umožní u části nemocných provedení alogenní transplantace krvetvorných buněk s největším kurativním potenciálem. Přehledová práce uvádí výsledky studií, které hodnotily léčbu ivosidenibem u AML.

Despite the better understanding of the molecular mechanisms contributing to the pathogenesis of acute myeloid leukemia (AML) and improved patient survival in recent years, AML therapy remains a clinical challenge. For this reason, it is important to search for new therapies that will enable the achievement of remission. Ivosidenib, an oral isocitrate dehydrogenase isoform 1 (IDH1) inhibitor, represents a targeted drug that has shown efficacy in patients with relapsed/refractory (R/R) and newly diagnosed IDH1 mutated (IDH1m) AML used as monotherapy or better in combination with azacitidine, venetoklax or intensive chemotherapy. Ivosidenib can induce a treatment response in a large subset of IDH1m AML patients while maintaining acceptable safety and allowing allogeneic hematopoietic stem cell transplantation with the highest potential to cure. The review highlights the study results that evaluated the treatment with ivosidenib in AML patients.

Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno

Ivosidenib in the treatment of AML

Literatura