CAR-T buněčná terapie, tedy terapie T-lymfocyty s chimérickým antigenovým receptorem (chimeric antigen receptor T-cells – CAR-T), původně vyvinutá pro léčbu hematologických malignit, ukazuje slibné výsledky i u refrakterních systémových autoimunitních revmatických onemocnění (SARD). CAR-T terapie cílí na B-lymfocyty, které hrají klíčovou roli v autoimunitních procesech. Pilotní klinické zkoušky s CAR-T terapií u pacientů se SLE, systémovou sklerodermií a antisyntetázovým syndromem vedly k významnému zlepšení klinického stavu pacientů, vymizení autoprotilátek a dosažení remise bez nutnosti jiné imunosupresivní léčby. CAR-T terapie přináší ale i určitá rizika, jako je syndrom uvolňování cytokinů (CRS) nebo neurotoxické nežádoucí účinky. Výzvu do budoucna představují vysoké náklady a složitost výroby CAR-T-buněk.

CAR-T cell therapy, which involves T lymphocytes engineered with a chimeric antigen receptor (CAR-T), was initially developed for treating hematologic malignancies. However, it has also shown promising results in refractory systemic autoimmune rheumatic diseases (SARD). CAR-T therapy targets B lymphocytes, which play a crucial role in autoimmune processes. Preliminary clinical trials in patients with systemic lupus erythematosus, systemic sclerosis, and antisynthetase syndrome have demonstrated significant clinical improvement, disappearance of autoantibodies, and the achievement of remission without the need for other immunosuppressive therapies. Nonetheless, CAR-T therapy also carries certain risks, such as cytokine release syndrome and neurotoxic side effects. Future challenges include the high costs and complexity of CAR-T cell production.

Revmatologický ústav Praha 0 Revmatologická klinika 1 LF UK Praha

CAR-T cell therapy in systemic autoimmune rheumatic diseases