OBJECTIVES: Decision-analytic models assessing the value of emerging Alzheimer's disease (AD) treatments are challenged by limited evidence on short-term trial outcomes and uncertainty in extrapolating long-term patient-relevant outcomes. To improve understanding and foster transparency and credibility in modeling methods, we cross-compared AD decision models in a hypothetical context of disease-modifying treatment for mild cognitive impairment (MCI) due to AD. METHODS: A benchmark scenario (US setting) was used with target population MCI due to AD and a set of synthetically generated hypothetical trial efficacy estimates. Treatment costs were excluded. Model predictions (10-year horizon) were assessed and discussed during a 2-day workshop. RESULTS: Nine modeling groups provided model predictions. Implementation of treatment effectiveness varied across models based on trial efficacy outcome selection (clinical dementia rating - sum of boxes, clinical dementia rating - global, mini-mental state examination, functional activities questionnaire) and analysis method (observed severity transitions, change from baseline, progression hazard ratio, or calibration to these). Predicted mean time in MCI ranged from 2.6 to 5.2 years for control strategy and from 0.1 to 1.0 years for difference between intervention and control strategies. Predicted quality-adjusted life-year gains ranged from 0.0 to 0.6 and incremental costs (excluding treatment costs) from -US$66 897 to US$11 896. CONCLUSIONS: Trial data can be implemented in different ways across health-economic models leading to large variation in model predictions. We recommend (1) addressing the choice of outcome measure and treatment effectiveness assumptions in sensitivity analysis, (2) a standardized reporting table for model predictions, and (3) exploring the use of registries for future AD treatments measuring long-term disease progression to reduce uncertainty of extrapolating short-term trial results by health-economic models.
- MeSH
- Alzheimerova nemoc * ekonomika farmakoterapie MeSH
- analýza nákladů a výnosů * MeSH
- ekonomické modely MeSH
- kognitivní dysfunkce * ekonomika MeSH
- kvalitativně upravené roky života MeSH
- lidé MeSH
- metody pro podporu rozhodování MeSH
- progrese nemoci MeSH
- výsledek terapie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
- srovnávací studie MeSH
- MeSH
- dostupnost zdravotnických služeb MeSH
- ekonomika a organizace zdravotní péče * MeSH
- financování zdravotní péče MeSH
- lidé MeSH
- podpora zdraví MeSH
- poplatky lékařské MeSH
- telemedicína MeSH
- vakcíny proti chřipce MeSH
- vztahy mezi lékařem a pacientem MeSH
- zajištění kvality zdravotní péče MeSH
- zaměstnavatel - náklady na zdravotní péči MeSH
- zdravý životní styl MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- komentáře MeSH
- novinové články MeSH
Pozvolna, ale jistě nastává nová éra inovativních léčebných možností Alzheimerovy nemoci. Objevují se nové cíle léčby a vznikají různé monoklonální protilátky zasahující cíleně molekuly uplatňující se v patogenezi Alzheimerovy nemoci. Cílem přehledové práce je seznámit čtenáře s novými potenciálními léčivy, přičemž většina uvedených v tomto přehledovém článku je právě ve 3. fázi klinické studie.
A new era of innovative treatment options for Alzheimer‘s disease is emerging. New goals of treatment are being developed with various monoclonal antibodies targeting potentially pathological molecules involved in the pathogenesis of Alzheimer‘s disease. The aim of this review is to acquaint the reader with new potential drugs, while most of those mentioned in this review are in the third phase of clinical trials.
- Klíčová slova
- aducanumab,
- MeSH
- Alzheimerova nemoc * farmakoterapie MeSH
- humanizované monoklonální protilátky farmakologie terapeutické užití MeSH
- klinické zkoušky, fáze III jako téma MeSH
- lidé MeSH
- monoklonální protilátky farmakologie terapeutické užití MeSH
- schvalování léčiv MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- práce podpořená grantem MeSH
- přehledy MeSH
