We performed a prospective study to evaluate the types and characteristics of central nervous system (CNS) disorders in patients after hematopoietic stem cell transplantation. The study included 163 episodes of CNS disorders of which 58 (36%) were infections. Proven or probable infections were documented in 34 patients and included fungi (n = 10, 29%), viruses (n = 12, 35%), Toxoplasma spp. (n = 9, 27%) and bacteria (n = 3, 9%). Non-infectious neurological disorders (n = 105, 64%) frequently encompassed metabolic/drug-induced abnormalities (n = 28, 27%) or cerebral vascular events (n = 22, 21%). Median onset times were later for infectious (day + 101) vs non-infectious neurological disorders (day + 50, p = 0.009). An unremarkable cranial CT scan was found in 33% of infection episodes. Absence of cerebrospinal fluid pleocytosis despite a normal or increased peripheral blood white blood cell count occurred in 26% of infections. Day-30 mortality rates were significantly higher for fungal (87%) vs non-fungal infections (40%, p < 0.001). Significantly higher mortality rates were also documented for cerebral vascular events than for other non-infectious disorders (86% vs 34%, p < 0.001). Our prospective study shows that diagnostic findings in CNS infections might differ between hematopoietic stem cell transplant recipients and immunocompetent hosts. Special awareness and timely initiation of adequate diagnostics are crucial to improve the prognosis of these patients.
- MeSH
- cerebrovaskulární poruchy epidemiologie etiologie MeSH
- dítě MeSH
- dospělí MeSH
- infekce centrálního nervového systému epidemiologie etiologie MeSH
- kojenec MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- mladý dospělý MeSH
- předškolní dítě MeSH
- prospektivní studie MeSH
- senioři MeSH
- transplantace hematopoetických kmenových buněk škodlivé účinky statistika a číselné údaje MeSH
- Check Tag
- dítě MeSH
- dospělí MeSH
- kojenec MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- mladý dospělý MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- předškolní dítě MeSH
- senioři MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
Poznatky týkající se vlivu minimální/měřitelné nemoci přítomné v době transplantace na výsledné ukazatele akutní myeloidní leukemie (AML) po haploidentické transplantaci (haplo-SCT) jsou rozporuplné. Zhodnotili jsme dopad stavu nemoci před transplantací na potransplantační výsledné ukazatele u 143 pacientů, jimž byla po přípravném režimu s fludarabinem a melfalanem (FM) provedena haplo-SCT a kteří dostávali po transplantaci cyklofosfamid (PTCy – post- -transplant cyclophosphamide). Při době sledování s mediánem 29 měsíců bylo dvouleté přežiঠ bez progrese onemocnění (PFS – progression-free survival) v souboru všech pacientů 41 %. V porovnání s pacienty v kompletní remisi (CR – complete remission) při transplantaci měli pacienti s aktivní nemocí (n = 29) a pacienti v CR s neúplným obnovením krevního obrazu (CRi – incomplete count recovery) (n = 39) horší PFS. Poměry rizik (HR – hazard ratio) v těchto skupinách byly 3,5 (95% CI: 2,05–6,1; P < 0,001) a 2,3 (95% CI: 1,3–3,9; P = 0,002), v uvedeném pořadí. U pacientů, kteří byli při transplantaci v CR, jsme nezaznamenali žádné rozdíly v PFS mezi těmi, kteří měli pozitivní minimální reziduální nemoc (MRD – minimal residual disease) (n = 24), a těmi s negativní MRD (n = 41) (HR 1,85, 95% CI: 0,9–4,0; P = 0,1). V mnohorozměrné analýze pacientů v CR predikoval výsledný stav pouze věk, a stav MRD při transplantaci neměl na výsledné ukazatele léčby vliv. Naše poznatky nasvědčují tomu, že haplo-SCT s přípravným režimem FM a profylaxí GVHD založenou na PTCy má protektivní účinek a potenciálně může u pacientů s AML zlepšit nepříznivé výsledky spojené s pozitivitou MRD. Pro pacienty s pozitivní MRD může být urychlené provedení haplo-SCT významnou pomocí, protože na výsledky transplantace nejspíš nemá negativní vliv.
- MeSH
- akutní myeloidní leukemie * terapie MeSH
- dospělí MeSH
- haploidentická transplantace metody statistika a číselné údaje MeSH
- Kaplanův-Meierův odhad MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- melfalan terapeutické užití MeSH
- nemoc štěpu proti hostiteli etiologie MeSH
- přežití bez známek nemoci MeSH
- příprava pacienta k transplantaci metody statistika a číselné údaje MeSH
- retrospektivní studie MeSH
- reziduální nádor komplikace MeSH
- senioři MeSH
- statistika jako téma MeSH
- transplantace hematopoetických kmenových buněk * metody statistika a číselné údaje MeSH
- vidarabin analogy a deriváty terapeutické užití MeSH
- výsledek terapie MeSH
- Check Tag
- dospělí MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- senioři MeSH
- Publikační typ
- srovnávací studie MeSH
Toxoplasmosis is a potentially fatal complication after hematopoietic cell transplantation (HCT). Pre-transplant seropositivity of graft recipient to Toxoplasma gondii (Nicolle et Manceaux, 1908) is an important factor for disease reactivation after HCT. As toxoplasmosis epidemiology varies all over the world, we performed a Polish nationwide retrospective cohort study to determine the seroprevalence of toxoplasmosis in donors and pediatric allogeneic and autologous HCT recipients and the incidence of clinically evident toxoplasmosis in this patient group. Polish adult donors had higher anti-T. gondii seroprevalence than Polish pediatric donors (28% vs 8%; OR = 4.4; p = 0.02) and allo-HCT recipients (28% vs 17%; OR = 1.9; p = 0.01). Clinically apparent disease occurred in 1% of allo-HCT recipients: it was diagnosed by PCR as cerebral and/or ocular toxoplasmosis and successfully treated with antiprotozoal therapy. Regarding current practice, no prospective screening for infection of T. gondii in pediatric HCT centres is being performed, but, vast majority of HCT pediatric patients are receiving anti-T. gondii active prophylaxis. Since pre-HCT T. gondii serology was not assessed in all HCT; recipients, we propose this test should be a standard practice. Standardisation of management with infection of T. gondii in children after HCT is needed.
- MeSH
- dárci tkání statistika a číselné údaje MeSH
- dítě MeSH
- dospělí MeSH
- incidence MeSH
- kohortové studie MeSH
- kojenec MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- mladý dospělý MeSH
- předškolní dítě MeSH
- prevalence MeSH
- retrospektivní studie MeSH
- séroepidemiologické studie MeSH
- Toxoplasma izolace a purifikace MeSH
- toxoplazmóza krev epidemiologie MeSH
- transplantace hematopoetických kmenových buněk * statistika a číselné údaje MeSH
- Check Tag
- dítě MeSH
- dospělí MeSH
- kojenec MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- mladý dospělý MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- předškolní dítě MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
- Geografické názvy
- Polsko MeSH
Léčba T-lymfocyty modifikovanými chimérickým antigenním receptorem (CART) je pro pacienty s relabující/refrakterní B-buněčnou akutní lymfoblastickou leukemií (r/r B-ALL) účinná a bezpečná, ale s ohledem na dlouhodobé přežívání bez leukemie je její význam omezený. Je tudíž potřeba mít k dispozici nové postupy, které podpoří dlouhodobou účinnost terapie CART. Tato nerandomizovaná, intervenční, pragmatická studie měla specifický cíl. Prozkoumali jsme, zda může konsolidační alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT – allogeneic hematopoietic stem cell transplantation) zlepšit dlouhodobou prognózu pacientů dosáhnuvších kompletní remise s negativitou minimální reziduální nemoci (MRD− CR – minimal residual disease-negative complete remission) po léčbě CART. V prvním stadiu dostalo 58 pacientů s r/r B-ALL po lymfodepleční chemoterapii CAR T-lymfocyty v samostatných dávkách a 51 (87,9 %) z nich dosáhlo CR. Ve druhém stadiu dostalo 21/47 pacientů s MRD− CR bez předchozí allo-HSCT a bez kontraindikací či dalších omezení do 3 měsíců po léčbě CART na základě jejich souhlasu konsolidační allo-HSCT. U pacientů s MRD− CR nebyl mezi těmi, jimž byla provedena allo-HSCT, a těmi bez allo-HSCT žádný rozdíl v celkovém přežívání (OS – overall survival). Avšak přežívání bez příznaku zhoršení nemoci (EFS – event-free survival) a přežívání bez relapsu (RFS – relapse-free survival) se v podskupinách s allo-HSCT signifikantně prodloužila. Týkalo se to pacientů buď s vysokou (≥ 5 %) MRD v kostní dřeni před infuzí stanovenou průtokovou cytometrií (BM-FCM-MRD – bone marrow-fl ow cytometry-minimal residual disease), nebo s nepříznivými prognostickými markery (P < 0,05). U pacientů s BM-FCM-MRD < 5 % a bez nepříznivých prognostických markerů (P > 0,05) však nebyl v EFS a RFS zaznamenán žádný rozdíl. Lze uzavřít, že přemosťující terapie CART před allo-HSCT je pro pacienty s r/r B-ALL bezpečnou a účinnou léčebnou strategií, která může prodloužit EFS a RFS, zejména pokud mají před infuzí vysokou BM-FCM-MRD nebo nepříznivé prognostické markery.
- MeSH
- analýza přežití MeSH
- antigeny CD19 MeSH
- dospělí MeSH
- homologní transplantace metody statistika a číselné údaje MeSH
- imunoterapie adoptivní * metody škodlivé účinky statistika a číselné údaje MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- lymfocytární deplece metody statistika a číselné údaje MeSH
- mladý dospělý MeSH
- pre-B-buněčná leukemie * imunologie terapie MeSH
- příprava pacienta k transplantaci metody MeSH
- reziduální nádor imunologie terapie MeSH
- statistika jako téma MeSH
- transplantace hematopoetických kmenových buněk metody statistika a číselné údaje MeSH
- transplantace periferních kmenových buněk metody statistika a číselné údaje MeSH
- výsledek terapie MeSH
- Check Tag
- dospělí MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- mladý dospělý MeSH
- Publikační typ
- pragmatická klinická studie MeSH
- MeSH
- akutní lymfatická leukemie mortalita terapie MeSH
- akutní myeloidní leukemie * mortalita terapie MeSH
- dospělí MeSH
- homologní transplantace MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- míra přežití MeSH
- prediktivní hodnota testů MeSH
- prognóza MeSH
- transplantace hematopoetických kmenových buněk * mortalita statistika a číselné údaje MeSH
- výsledek terapie MeSH
- Check Tag
- dospělí MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- Publikační typ
- multicentrická studie MeSH
- validační studie MeSH
- MeSH
- akutní myeloidní leukemie * klasifikace mortalita terapie MeSH
- dospělí MeSH
- homologní transplantace MeSH
- indukce remise MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- míra přežití MeSH
- přežití bez známek nemoci MeSH
- prognóza MeSH
- senioři MeSH
- transplantace hematopoetických kmenových buněk * mortalita statistika a číselné údaje MeSH
- výsledek terapie MeSH
- Check Tag
- dospělí MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- senioři MeSH
- Publikační typ
- klinické zkoušky MeSH
- MeSH
- autologní transplantace metody statistika a číselné údaje MeSH
- buněčná a tkáňová terapie metody statistika a číselné údaje MeSH
- diabetická noha * patologie terapie MeSH
- ischemie terapie MeSH
- klinické zkoušky jako téma statistika a číselné údaje MeSH
- lidé MeSH
- transplantace hematopoetických kmenových buněk * metody statistika a číselné údaje MeSH
- výsledek terapie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- hodnotící studie MeSH
- práce podpořená grantem MeSH
Peripheral T cell lymphomas (PTCL) are rare in children and adolescents, and data about outcome and treatment results are scarce. The present study is a joint, international, retrospective analysis of 143 reported cases of non-anaplastic PTCL in patients <19 years of age, with a focus on treatment and outcome features. One hundred forty-three patients, between 0.3 and 18.7 years old, diagnosed between 2000 and 2015 were included in the study. PTCL not otherwise specified was the largest subgroup, followed by extranodal NK/T cell lymphoma, hepatosplenic T cell lymphoma (HS TCL), and subcutaneous panniculitis-like T cell lymphoma (SP TCL). Probability of overall survival (pOS) at 5 years for the whole group was 0.56 ± 0.05, and probability of event-free survival was (pEFS) 0.45 ± 0.05. Patients with SP TCL had a good outcome with 5-year pOS of 0.78 ± 0.1 while patients with HS TCL were reported with 5-year pOS of only 0.13 ± 0.12. Twenty-five percent of the patients were reported to have a pre-existing condition, and this group had a dismal outcome with 5-year pOS of 0.29 ± 0.09. The distribution of non-anaplastic PTCL subtypes in pediatric and adolescent patients differs from what is reported in adult patients. Overall outcome depends on the subtype with some doing better than others. Pre-existing conditions are frequent and associated with poor outcomes. There is a clear need for subtype-based treatment recommendations for children and adolescents with PTCL.
- MeSH
- dítě MeSH
- hodnocení výsledků zdravotní péče metody MeSH
- indukce remise MeSH
- kojenec MeSH
- kombinovaná terapie MeSH
- lidé MeSH
- mezinárodní spolupráce MeSH
- mladiství MeSH
- mladý dospělý MeSH
- periferní T-buněčný lymfom terapie MeSH
- předškolní dítě MeSH
- přežití bez známek nemoci MeSH
- protokoly protinádorové kombinované chemoterapie terapeutické užití MeSH
- retrospektivní studie MeSH
- transplantace hematopoetických kmenových buněk metody statistika a číselné údaje MeSH
- Check Tag
- dítě MeSH
- kojenec MeSH
- lidé MeSH
- mladiství MeSH
- mladý dospělý MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- předškolní dítě MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
- multicentrická studie MeSH
- MeSH
- analýza přežití MeSH
- hematologické nádory terapie MeSH
- HLA antigeny * MeSH
- homologní transplantace * statistika a číselné údaje MeSH
- imunosupresivní léčba MeSH
- lidé MeSH
- lymfocytární deplece MeSH
- nemoc štěpu proti hostiteli etiologie MeSH
- reakce příjemce proti štěpu MeSH
- rejekce štěpu etiologie MeSH
- rizikové faktory MeSH
- sourozenci MeSH
- transplantace hematopoetických kmenových buněk statistika a číselné údaje MeSH
- transplantace periferních kmenových buněk MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH