Despite improvements in the treatment of pediatric malignancies during the last decades there remains an unmet need for new drugs for children with cancer to cure those who presently die from their disease and to reduce the sequelae in survivors. However, drug development in children is still centered on the adult indication although most of targeted oncology drugs might have a Mechanism of Action applicable to a childhood malignancy. The necessary starting point for the new therapeutic strategies is a detailed molecular characterization of the tumor. The project will be exploring the clinical applicability and feasibility of gene expression and mutational data to drive proposal of biologically based rational targeted therapies on a cohort of pediatric patients with high-risk tumors. Genomic and transcriptomic data will be assessed by multidisciplinary tumor board and personalized treatment will be proposed whenever possible. The primary objective is to evaluate the feasibility of a process using genome-wide expression and mutational data to design innovative personalized therapi...

Přestože v posledních dekádách došlo k významnému zlepšení léčebných výsledků v dětské onkologii, i nadále trvá poptávka po nových lécích a postupech, které by umožnily vyléčit pacienty, u kterých se to dnes nedaří, a zároveň by snížily rizika akutních i pozdních následků terapie. Výzkum nových léčebných postupů v onkologii je dnes motivován především snahou o vývoj a registraci nových léků pro frekventní onemocnění dospělého věku. Mechanismus jejich působení, je však u většiny tzv. cílených léků relevantní i pro nádory u dětí. Nezbytnou podmínkou pro efektivní terapii je především porozumění biologii nádoru a jeho adekvátní molekulárně biologická analýza. Cílem tohoto projektu je jednak ověřit vhodnost využití sekvenování nové generace a expresního profilování jako diagnostického základu pro tvorbu individualizovaných léčebných plánů pro děti s vysoce rizikovými solidními nádory a současně ověřit, zda tento přístup umožní identifikovat specifické biologické a klinické vzorce chování a klinického průběhu napříč různými histologiemi.

Genome-wide expression profiling and mutation analysis as the diagnostic basis for personalized pediatric cancer treatment plans: a feasibility study

Doba řešení: 2016-2019

Obsahuje literaturu