Účel studie: Stanovit možnou schopnost preparátu botulotoxinu A (Dysport®), zlepšit funkční parametry dětských pacientů trpících dětskou mozkovou obrnou (DMO), u kterých se vyvinula spastická deformita pes equinus. Pacienti a metoda: Do studie byli zařazeni dětští pacienti ve věku 2-7 let, S diagnózou dětské mozkové obrny s postižením dolních končetin (diparetická forma), u kterých byla indikována léčba botulotoxinem aplikovaným do m. gastrocnemius. Vyšetření pomocí škály Gross Motor Function Measurement (GMFM) a videozáznam iniciálního kontaktu chodidel (Videographic Gait Assessment, VGA) byly prováděny před zahájením léčby. Pacienti byli dvojitě zaslepeně randomizováni do 2 skupin, z nichž v první byl aplikován botulotoxin A ve formě přípravku Dysport (30 MU/kg tělesné hmotnosti) a ve druhé plac icebo o stejném objemu. Injekce byly aplikovány intramuskulámě do obou hlav m. gastrocnemius oboustranně. Vyšetření pomocí škály GMFM, hodnocení efektu rodiči a lékařem (subjective functional assessment, SF A) byly prováděny za 4,8 a 16 týdnů po injekci, vyšetření VGA bylo prováděno v týdnech 4 a 16. Výsledky: Celkově bylo v obou skupinách léčeno a sledováno 52 dětí (26 bylo léčeno botulotoxinem A, 26 dostávalo placebo). Pouze jeden pacient v placebo skupině vystoupil ze studie během doby sledování. V týdnu 4 se iniciální kontakt chodidel zlepšil u 16/52 (31 %) končetin dětí léčených Dysportem, a u 13/50 (26 %) končetin dětí, které dostávaly placebo. Zhoršení bylo patmo u 4/52 (8 %) končetin pacientů léčených Dysportem, a u 10/50 (20 %) končetin pacientů, kteří dostávali placebo. V týdnu 16 byl iniciální kontakt chodidel zlepšen u 20/52 (38 %) končetin pacientů léčených Dysportem, a u 10/50 (20 %) končetin nacientů, kteří dostávali placebo. Zhoršení bylo patmo u 3/52 (6 %) končetin pacientů léčených Dysportem, a u 12/50 (24 %) končetin pacientů, kteří dostávali placebo. Hodnoty GMFM skóre ukazovaly progresivní zlepšení v obou skupinách, ale nebyly patmy statisticky významné rozdíly mezi oběma skupinami. Při hodnocení změny SFA škály v týdnu 4 bylo zlepšení hodnoceno lépe ve skupině pacientů léčených Dysportem (rodič 50 %, lékař 58 %) než ve skupině pacientů kteří dostávali placebo (rodič 46 %, lékař 42 %). V týdnu 8 byly tyto hodnoty prakticky setrvalé u pacientů léčených Dysportem (rodič 58 %, lékař 54 %), a nižší u pacientů, kteří dostávali placebo (rodič 39 %, lékař 27 %). V týdnu 16 již mezi oběma skupinami nebyly patmy výraznější rozdíly. Celkově byl patrný zjevný statistický trend ve prospěch skupiny léčené Dysportem, ale v případě hodnocení SFA byly rozdíly statisticky významné na hladině p> 0,05. V obou skupinách byl přítomný prakticky stejný profil nežádoucích účinků. Závěr: Dysport® podávaný v dávce 30 MU/kg do svalu m. gastrocnemius významně zlepšuie iniciální kontakt chodidel a je bezpečnou a účinnou léčbou dětských pacientů, u kterých se následkem DMO vyvinula spastická deformita pes equinuus.

Objective: To evaluate the potential for botulinum toxin (Dysport ) to improve the function of patients With dynamic equinus spasticity associated with cerebral palsy (CP). Patients and Methods: Ambulatory patients, aged 2-7 years, with a diagnosis of diplegic CP, without any evidence of fixed contracture, and with the potential to benefit from the injection of botulinum toxin to the gastrocnemius muscle were eligible. Videographic gait assessment (VGA) of initial foot contact, and the Gross Motor Function Measurement (GMFM) were performed at baseline. Patients were randomised to receive Dysport (30 units/kg) or placebo by intramuscular injection to the gastrocnemius muscle of both legs in a doubleblind manner. The GMFM and parental and investigator subjective functional assessments (SFA) were performed at weeks 4,8 and 16 post-treatment. The VGA was repeated at weeks 4 and 16 only. Results: Fifty-two patients (26 Dysport, 26 placebo) were entered, only one patient fi'om the placebo group discontinued during the follow-up. At week 4 initial foot contact had improved for 16/52 (31%) Dysporttreated patients compared with 13/50 (26%) placebo-treated patients, and had worsened for 4/52 (8%) Dysport-treated patients compared with 10/50 (20%) placebo-treated patient%|;g („> 0.385). At week 16 initial foot contact had improved for 20/52 (38%). Dysport-treated patients compared with 10/50 (20%) placebo-treated patients, and it had worsened for 3/52 (6%) Dysport-treated patients compared with 12/50 (24%) placebo-treated patients (p> 0.004). GMFM scores demonstrated progressive improvement for both groups, but there were no statistically significant between-group differences. For the SFA at week 4 more Dysport patients demonstrated a good response (Parent 50%, Investigator 58%) compared with the placebo group (Parent 46%, Investigator 42%). At week 8 the proportion of patients demonstrating a good response was maintained in the Dysport group (Parent 58%, Investigator 54%), but had decreased in the placebo group (Parent 39%, Investigator 27%). At week 16 there was no obvious difference between groups. Despite the trend in favour of Dysport, there were no statistically significant between-group differences (p> 0.05) for the SFA. Dysport and placebo groups demonstrated similar adverse event profiles. Conclusion: Dysport (30 units/kg) substantially improves initial foot contact, and is a safe and effective treatment for dynamic equinus CP spasticity.

1st Department of Neuorlogy Masaryk University Brno

Lit: 19

Souhrn: cs