Úvod: Interferón alfa (IFN-α) sa používa viac ako 30 rokov na liečbu myeloproliferatívnej neoplázie. Rekombinantný IFN-α (rIFN-α) a pegylovaný IFN-α (Peg-IFN-α) vo viacerých klinických štúdiách, dokazuje efektivitu v liečbe esenciálnej trombocytémie (ET) a polycytémie vera (PV) ako aj včasného štádia primárnej myelofibrózy (PMF). Cieľom práce bolo retrospektívne hodnotenie efektivity a tolerability IFN-α v bežnej klinickej praxi. Súbor a metody: Táto práca obsahuje retrospektívnu štúdiu 60 pacientov s myeloproliferatívnou neopláziou, ktorí sa liečili rIFN-α a Peg-IFN-α mimo klinických štúdií. Výsledky: Skupina 60 pacientov s diagnózou PV 34 (57 %), ET 5 (8 %), PMF 21 (35 %) s vekovým mediánom 43 rokov (16–70). Medián trvania liečby 107,5 mesiacov, v skupine 11 pacientov liečených Peg-IFN-α medián trvania liečby 24 mesiacov. Medián sledovania 164 mesiacov. 24 pacientov (40 %) dosiahlo kompletnú hematologickú odpoveď (KHR), 29 pacientov (48 %) parciálnu hematologickú odpoveď a 7 pacientov (12 %) nesplnilo kritéria pre parciálnu hematologickú odpoveď. 42 pacientov (70 %) malo počas liečby nežiaduce účinky: chronický: „flu-like“ syndróm, psychické, dermatologické, očné, neurologické. 13 pacientov (22 %) ukončilo liečbu z dôvodu toxicity. Záver: IFN-α je efektívny pri kontrole ochorenia u významnej časti pacientov s Ph negatívnou MPN. Napriek tomu jeho klinické použitie, limitujú nežiaduce účinky. Retrospektívne klinické závery si vyžadujú ďalšie štúdium efektu IFN-α u našich pacientov.

Introduction: Interferon alfa (IFN-α) has been used for over 30 years to treat myeloproliferative neoplasms. Recombinant IFN-α (rIFN-α) and pegylated IFN-α (Peg-IFN-α) have been shown to provide effective therapy for essential thrombocythemia (ET) and polycythaemia vera (PV), as well as early stage primary myelofibrosis (PMF) in several clinical studies. Patients and methods: This report presents a retrospective analysis of 60 patients with MPN who were treated with rIFN-α or Peg-IFN-α outside clinical trials. Results: Retrospective stratification at diagnosis included 34 (57%) patients with PV, 5 (8%) with ET and 21 (35%) with PMF. Median age was 43 years (16-70). Median treatment duration was 107.5 months, with 11 patients treated with Peg IFN-α for a median duration of 24 months. Median follow up was 164 months. 24 patients (40%) achieved complete remission, 29 patients (48%) achieved partial remission and 7 patients (12%) failed to achieve partial remission. Toxicities were recorded in 42 patients (70%): chronic „flu-like syndrome“, psychiatric toxicity, hepatotoxicity, dermatotoxicity, ocular and neurotoxicity. Thirteen (22%) patients stopped the treatment because of toxicity. Conclusion: IFN-α effectively controls disease in a significant proportion of Ph-negative MPN patients. However, its use in clinical practice has unfortunately been limited by side effects. These results support the need for further efficacy studies of IFN-α in this group of patients.

Klinika hematológie a transfuziológie LF UK SZU Univerzitná nemocnica Bratislava

Interferon alpha in the treatment of Philadelphia-negative myeloproliferative neoplasms