Léčba hemofilie A prodělala v průběhu posledních desítek let významný vývoj. Vedle standardní léčby koncentráty koagulačního faktoru VIII jsou dnes v klinickém zkoušení a již také i v klinické praxi dostupné tzv. nefaktorové léčivé přípravky. Jejich prvním představitelem, který nedávno vstoupil i na český trh, je emicizumab ‒ bispecifická protilátka částečně nahrazující chybějící koagulační faktor VIII v jeho funkci kofaktoru a obnovující hemostatický potenciál. Emicizumab je v současné době podáván hemofilikům A, jejichž léčba je komplikována rozvojem inhibitoru a u nichž selhala imunotoleranční terapie.

The treatment of haemophilia A has undergone significant development over the last decade. In addition to standard treatment with clotting factor VIII concentrates, so‑called non‑factorial products are being tested in clinical trials and some of them have already been introduced to the clinical practice. The first agent, called emicizumab, was recently approved for the Czech market. Emicizumab is a bispecific antibody that partially replaces function of the missing factor VIII as a cofactor and restores hemostatic potential of persons with haemophilia A. Emicizumab is currently being administered to haemophiliacs A, whose treatment has been complicated by the development of inhibitors and whose immunotolerance treatment has failed.

Klinika dětské hematologie a onkologie FN Motol Praha

Emicizumab - a new direction of treatment in patients with haemophilia and inhibitor

Literatura