Sclerosis multiplex (SM) u detí predstavuje približne 5 % všetkých pacientov s SM. Aj keď nie je jednoznačne objasnená etiopatogenéza tohto autoimunitného ochorenia, sú známe genetické a environmentálne rizikové faktory rozvoja SM u detí (obezita, fajčenie, hypovitaminóza D). Pediatrická forma SM sa manifestuje vo väčšine ako relapsujúca-remitujúca forma. Liečba ochorenia zahŕňa okrem liečby relapsov imunomodulačnú a symptomatickú liečbu. Pri aktívnych formách sa indikuje liečba DMT (Disease- modifying therapy) – liečba ovplyvňujúca priebeh ochorenia. V uplynulej dekáde došlo k výraznému nárastu počtu nových liekov indikovaných u dospelých s SM a niektoré z nich sa začali využívať aj u pediatrických pacientov, avšak ako „off-label“ liečba. Do roku 2018 bolo možné u detských pacientov s SM podávať od 12. roku veku dva lieky DMT prvej línie – interferón beta a glatirameracetát. Takmer u polovice detských pacientov nie je táto liečba dostatočne efektívna a vyžadujú eskaláciu na účinnejšiu terapiu – DMT druhej línie. Veľké observačné štúdie ukázali, že natalizumab je účinný u detí a jeho bezpečnostný profil je porovnateľný s profilom u dospelých. Účinnosť a bezpečnosť ďalších DMT druhej línie u pediatrických pacientov bola publikovaná iba z malých súborov a retrospektívnych analýz. Štúdie s veľkým počtom pediatrických pacientov fázy III prebiehajú pri teriflunomide a dimetylfumaráte. V decembri 2018 schválila EMA fingolimod v detskej indikácii na základe výsledkov klinickej štúdie PARADIGM.

Multiple Sclerosis (MS) in children represents approximately 5 % of all MS patients. Although the etiopathogenesis of this autoimmune disease is not clearly elucidated, genetic and environmental risk factors for the development of SM in children (obesity, smoking, D vitamin deficiency) are known. The pediatric form of MS is mostly manifested as a relapsing-remitting form. Treatment of the disease includes, in addition to treating relapses, immunomodulatory and symptomatic treatment. For active forms, treatment with DMT (Disease- modifying therapy) is a treatment that affects the course of the disease. Over the past decade, there has been a significant increase in new drugs indicated in adults with MS and some of them have also been used in pediatric patients, but as off-label treatment. By 2018, it was possible to administer two DMT first-line drugs – interferon beta 1a and glatiramer acetate in children with MS. Nearly half of pediatric patients have suboptimal treatment response and require escalation to more effective therapy – the second line DMT. Large observational studies have shown that natalizumab is effective in children and its safety profile is comparable to that seen in adults. The efficacy and safety of other second line DMTs in pediatric patients was published only from small number of patients and retrospective analyzes. Studies with a large number of phase III in pediatric patients are undergoing teriflunomide and dimethylfumarate. In December 2018, EMA approved fingolimod in children's indication based on the results of the PARADIGM clinical study.

Neurologická klinika UPJŠ LF a UNLP Košice

New treatment options for pediatric patients with multiple sclerosis

References provided by Crossref.org

Literatura