Prognóza a léčba pacientů s myelodysplastickým syndromem (MDS) je závislá na stanovení rizika podle IPSS (International Prognostic Scoring System) či jeho revidované formy IPSS-R, které rozdělí pacienty do skupiny nižšího a vyššího rizika choroby. Riziko transformace do akutní myeloidní leukemie je závažný problém u pacientů vysokého rizika, zatímco anemie představuje dominující problém u MDS pacientů nízkého rizika. Zlepšení erytropoézy a odstranění symptomů anemie představuje hlavní léčebný cíl u této skupiny pacientů. Přípravky stimulující erytropoézu dosahují léčebné odpovědi asi u 50 % pacientů, avšak medián trvání léčebné odpovědi je pouze 15-18 měsíců. Léčba lenalidomidem je určena pro pacienty s delecí dlouhého raménka 5. chromosomu (u tzv. MDS 5qsyndromu). Erytrocytární odpovědi zde bývá dosaženo až u 70-80 % pacientů a dosažení transfuzní závislosti je přítomno u 60-70 % pacientů. Nově schváleným přípravkem v letošním roce je luspatercept, který je účinný především u forem MDS s prstenčitými sideroblasty či mutací genu SF3B1. Roxadustat a imetelstat se jeví jako nadějné přípravky k léčbě anemie u MDS pacientů nízkého rizika.

The prognosis and treatment patients with myelodysplastic syndrome (MDS) depend on the conventional determination of IPSS (International Prognostic Scoring System) or its revised form IPSS-R, which divide patients into lower and higher risk groups. The risk of transformation into acute myeloid leukemia is a major problem in high-risk patients, while anemia represents the major issues for low-risk MDS patients. Improving erythropoiesis and eliminating the symptoms of anemia is a major therapeutic goal in this group of patients. Treatment by erythropoiesis-stimulating agents achieves a response rate in 50% of patients, but the median duration of response is between 15 to 18 months. Therapy by lenalidomide is indicated in patients with deletion 5 chromosome (MDS 5qsyndrome). The erythrocyte response is usually achieved in 70-80% of patients and the achievement of transfusion dependence occurs in 60-70% of patients. The newly approved drug this year is luspatercept, which is especially effective in forms of MDS with ring sideroblasts or SF3B1 mutation. Roxadustat and imetelstat are promising drugs for the treatment of anemia in low-risk MDS patients.

4 interní hematologická klinika LF UK a FN Hradec Králové

Treatment options for anemia in patients with low‑risk myelodysplastic syndrome

Literatura