AIM: To evaluate the real-world comparative effectiveness and the cost-effectiveness, from a UK National Health Service perspective, of natalizumab versus fingolimod in patients with rapidly evolving severe relapsing-remitting multiple sclerosis (RES-RRMS). METHODS: Real-world data from the MSBase Registry were obtained for patients with RES-RRMS who were previously either naive to disease-modifying therapies or had been treated with interferon-based therapies, glatiramer acetate, dimethyl fumarate, or teriflunomide (collectively known as BRACETD). Matched cohorts were selected by 3-way multinomial propensity score matching, and the annualized relapse rate (ARR) and 6-month-confirmed disability worsening (CDW6M) and improvement (CDI6M) were compared between treatment groups. Comparative effectiveness results were used in a cost-effectiveness model comparing natalizumab and fingolimod, using an established Markov structure over a lifetime horizon with health states based on the Expanded Disability Status Scale. Additional model data sources included the UK MS Survey 2015, published literature, and publicly available sources. RESULTS: In the comparative effectiveness analysis, we found a significantly lower ARR for patients starting natalizumab compared with fingolimod (rate ratio [RR] = 0.65; 95% confidence interval [CI], 0.57-0.73) or BRACETD (RR = 0.46; 95% CI, 0.42-0.53). Similarly, CDI6M was higher for patients starting natalizumab compared with fingolimod (hazard ratio [HR] = 1.25; 95% CI, 1.01-1.55) and BRACETD (HR = 1.46; 95% CI, 1.16-1.85). In patients starting fingolimod, we found a lower ARR (RR = 0.72; 95% CI, 0.65-0.80) compared with starting BRACETD, but no difference in CDI6M (HR = 1.17; 95% CI, 0.91-1.50). Differences in CDW6M were not found between the treatment groups. In the base-case cost-effectiveness analysis, natalizumab dominated fingolimod (0.302 higher quality-adjusted life-years [QALYs] and £17,141 lower predicted lifetime costs). Similar cost-effectiveness results were observed across sensitivity analyses. CONCLUSIONS: This MSBase Registry analysis suggests that natalizumab improves clinical outcomes when compared with fingolimod, which translates to higher QALYs and lower costs in UK patients with RES-RRMS.
- MeSH
- analýza nákladové efektivity MeSH
- analýza nákladů a výnosů MeSH
- fingolimod hydrochlorid terapeutické užití MeSH
- imunosupresiva terapeutické užití MeSH
- lidé MeSH
- natalizumab terapeutické užití MeSH
- relabující-remitující roztroušená skleróza * farmakoterapie MeSH
- roztroušená skleróza * farmakoterapie MeSH
- státní lékařství MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
- Geografické názvy
- Spojené království MeSH
Ofatumumab představuje první plně humánní anti-CD20 monoklonální protilátku, vyvinutou pro subkutánní autoaplikaci v měsíčních intervalech. Je určen k terapii aktivní relabující-remitující RS (RR-RS) a u pacientů se známkami nepříznivé prognózy nemoci ho lze uplatnit v první linii léčby. V registračních klinických studiích prokázal jasnou superioritu oproti teriflunomidu a data z extenzí klinických hodnocení potvrzují jeho setrvalou účinnost, příznivý bezpečnostní profil i vysokou míru adherence pacientů k léčbě. Z pohledu pacienta se jedná o atraktivní možnost terapie vysoce účinným lékem s jednoduchou podkožní aplikací v domácím prostředí, bez nutnosti premedikace. Ofatumumab splňuje předpoklady moderní farmakoterapie a je jedním z průlomových přípravků, který může významně zlepšit prognózu pacientů s RR-RS.
Ofatumumab represents the first fully human anti-CD20 monoclonal antibody, developed for subcutaneous self-administration once a month. It is indicated for the treatment of active relapsing-remitting multiple sclerosis (RR-MS) and can be used as a first-line therapy in patients with negative prognostic factors suggestive of an unfavorable disease course. Ofatumumab demonstrated clear superiority over teriflunomide in registration clinical trials and long-term data from open-label extension studies which confirmed its sustained efficacy, favorable safety profile, and also a high level of patient compliance. From the patient‘s point of view, it is an attractive treatment option with a high-efficacy drug that is easy to administer via subcutaneous injection at home, requiring no premedication. Ofatumumab meets the requirements of modern pharmacotherapy and is one of the breakthrough drugs that can significantly improve the prognosis of patients with RR-MS.
- Klíčová slova
- ofatumumab,
- MeSH
- adherence k farmakoterapii MeSH
- antigeny CD20 škodlivé účinky terapeutické užití MeSH
- humanizované monoklonální protilátky * škodlivé účinky terapeutické užití MeSH
- imunosupresiva terapeutické užití MeSH
- injekce subkutánní MeSH
- klinická studie jako téma MeSH
- lidé MeSH
- relabující-remitující roztroušená skleróza farmakoterapie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
Patients undergoing kidney transplant are at risk of severe COVID-19. Our single-center retrospective analysis evaluated the outcomes of kidney transplant outpatients with COVID-19 who were managed with reduced immunosuppression and treatment with molnupiravir. Between January 2022 and May 2023, we included 93 patients (62 men, average age 56 years), serum creatinine 127 (101-153) μmol/L. Molnupiravir was administered, and immunosuppressive therapy was reduced immediately following the confirmation of SARS-CoV-2 infection by PCR, which was 2 (1-3) days after the onset of symptoms. Only three (3.2%) patients required hospitalization, and one patient died. Acute kidney injury was observed in two patients. During the follow-up period of 19 (15-22) months, there was no significant increase in proteinuria, no acute or new chronic graft rejection, and kidney graft function remained stable; serum creatinine was 124 (106-159) μmol/L post-COVID-19 infection and 128 (101-161) μmol/L at the end of the follow-up period. Our results demonstrate that early initiation of molnupiravir treatment combined with a temporary reduction in immunosuppressive therapy results in favorable clinical outcomes in patients with COVID-19, with preservation of good graft function and no episodes of graft rejection.
- MeSH
- antivirové látky terapeutické užití MeSH
- COVID-19 * komplikace MeSH
- dospělí MeSH
- imunosupresiva * terapeutické užití MeSH
- kreatinin krev MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- pacienti ambulantní MeSH
- rejekce štěpu MeSH
- retrospektivní studie MeSH
- SARS-CoV-2 MeSH
- senioři MeSH
- transplantace ledvin * škodlivé účinky MeSH
- výsledek terapie MeSH
- Check Tag
- dospělí MeSH
- lidé středního věku MeSH
- lidé MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- senioři MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
- MeSH
- gestační diabetes MeSH
- imunosupresiva terapeutické užití MeSH
- imunosupresivní léčba metody MeSH
- kombinovaná farmakoterapie metody MeSH
- komplikace těhotenství MeSH
- péče o kůži MeSH
- pyoderma gangrenosum * komplikace terapie MeSH
- těhotenství MeSH
- ulcerózní kolitida MeSH
- Check Tag
- těhotenství MeSH
- Publikační typ
- kazuistiky MeSH
- MeSH
- antiflogistika nesteroidní farmakologie klasifikace terapeutické užití MeSH
- antiflogistika * farmakologie imunologie klasifikace terapeutické užití MeSH
- antimetabolity farmakologie klasifikace terapeutické užití MeSH
- glukokortikoidy aplikace a dávkování farmakologie škodlivé účinky terapeutické užití MeSH
- imunosupresiva * farmakologie imunologie klasifikace terapeutické užití MeSH
- imunosupresivní léčba klasifikace metody MeSH
- inhibitory kalcineurinu aplikace a dávkování farmakologie metabolismus terapeutické užití MeSH
- mTOR inhibitory aplikace a dávkování farmakologie klasifikace terapeutické užití MeSH
- nežádoucí účinky léčiv klasifikace MeSH
- Publikační typ
- přehledy MeSH
Roztroušená skleróza je nejčastějším získaným chronickým zánětlivým demyelinizačním onemocněním CNS. Do diferenciální diagnostiky roztroušené sklerózy patří akutní diseminovaná encefalomyelitida, jež je monofázickým autoimunitním demyelinizačním onemocněním. Klinicky se akutní diseminovaná encefalomyelitida projevuje encefalopatií a multifokálním postižením. V rozlišení těchto dvou jednotek nám kromě klinického nálezu může pomoci magnetická rezonance a likvorologické vyšetření. Formou kazuistiky popisujeme vzácnou tumoriformní variantu roztroušené sklerózy, která se v úvodu projevila epileptickým záchvatem a encefalopatií.
Multiple sclerosis is the most common acquired chronic inflammatory demyelinating disease of the central nervous system. The diffferential diagnosis of multiple sclerosis includes acute disseminated encephalomyelitis, which is a monophasic autoimmune demyelinating disease. Clinically, acute disseminated encephalomyelitis is manifested by encephalopathy and multifocal involvement. In addition to clinical findings, magnetic resonance imaging and cerebrospinal fluid examination can hepl us to differentiate these two entities. This case report describes a rare variant of tumefactive multiple sclerosis, which was initially presented with epileptic seizure and encephalopathy.
- Klíčová slova
- ofatumumab,
- MeSH
- akutní diseminovaná encefalomyelitida diagnóza terapie MeSH
- demyelinizační autoimunitní nemoci CNS MeSH
- dospělí MeSH
- humanizované monoklonální protilátky aplikace a dávkování terapeutické užití MeSH
- imunosupresiva aplikace a dávkování terapeutické užití MeSH
- lidé MeSH
- magnetická rezonanční tomografie MeSH
- roztroušená skleróza * diagnóza farmakoterapie MeSH
- záchvaty etiologie farmakoterapie MeSH
- Check Tag
- dospělí MeSH
- lidé MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- kazuistiky MeSH
- MeSH
- chronická kritická ischemie končetin diagnóza farmakoterapie MeSH
- hydroxymethylglutaryl-CoA-reduktasy imunologie škodlivé účinky MeSH
- imunosupresiva aplikace a dávkování terapeutické užití MeSH
- inhibitory agregace trombocytů aplikace a dávkování terapeutické užití MeSH
- komorbidita MeSH
- lidé MeSH
- myozitida chemicky indukované terapie MeSH
- nemoci svalů * chemicky indukované terapie MeSH
- senioři MeSH
- statiny * škodlivé účinky terapeutické užití MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- mužské pohlaví MeSH
- senioři MeSH
- Publikační typ
- kazuistiky MeSH
- MeSH
- dyslipidemie farmakoterapie MeSH
- glukokortikoidy aplikace a dávkování terapeutické užití MeSH
- imunosupresiva terapeutické užití MeSH
- infarkt myokardu bez ST elevací terapie MeSH
- lidé MeSH
- myozitida chemicky indukované diagnóza farmakoterapie MeSH
- nemoci svalů * chemicky indukované diagnóza farmakoterapie MeSH
- senioři MeSH
- statiny * aplikace a dávkování škodlivé účinky terapeutické užití MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- senioři MeSH
- ženské pohlaví MeSH
- Publikační typ
- kazuistiky MeSH
Cardiac sarcoidosis (CS) is a form of inflammatory cardiomyopathy associated with significant clinical complications such as high-degree atrioventricular block, ventricular tachycardia, and heart failure as well as sudden cardiac death. It is therefore important to provide an expert consensus statement summarizing the role of different available diagnostic tools and emphasizing the importance of a multidisciplinary approach. By integrating clinical information and the results of diagnostic tests, an accurate, validated, and timely diagnosis can be made, while alternative diagnoses can be reasonably excluded. This clinical expert consensus statement reviews the evidence on the management of different CS manifestations and provides advice to practicing clinicians in the field on the role of immunosuppression and the treatment of cardiac complications based on limited published data and the experience of international CS experts. The monitoring and risk stratification of patients with CS is also covered, while controversies and future research needs are explored.
- MeSH
- imunosupresiva terapeutické užití MeSH
- kardiomyopatie * diagnóza terapie MeSH
- lidé MeSH
- náhlá srdeční smrt prevence a kontrola etiologie MeSH
- sarkoidóza * diagnóza terapie komplikace MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- časopisecké články MeSH
- přehledy MeSH
