Úvod: Databáze MIND (MyeloprolIferative Neoplasia Database) vznikla v květnu 2013 pod záštitou České leukemické skupiny pro život a sbírá data od pacientů s Ph negativními myeloproliferativními neopláziemi (Ph-MPN) sledovaných v participujících českých hematologických centrech. Cílem této práce je analýza zadaných dat pacientů a jejich srovnání s publikovanými mezinárodními výsledky. Materiál a metodika: Retrospektivní neintervenční multicentrická analýza byla provedena u celkem 641 validních pacientů s Ph-MPN zadaných do databáze MIND v období 2013–2020. Hodnocena byla data týkající se epidemiologie, diagnostiky, léčby a prognózy. Výsledky: Medián sledování pacientů v souboru byl 35 měsíců. Nejvíce byla zastoupena pravá polycytémie, PV (34 %), primární myelofibróza, PMF (31 %) a esenciální trombocytémie, ET (22 %). Z doprovodných příznaků se při stanovení diagnózy nejčastěji vyskytovaly únava (52 %), noční pocení (32 %), snížená aktivita (30 %) a svědění kůže (27 %). Splenomegalie byla přítomna u více než poloviny pacientů s PMF (54 %). Mutace JAK2 V617F byla zachycena u 90 % PV, 65 % PMF a 62 % ET; mutace CALR u 22 % ET a 16 % PMF. Cytogenetické abnormality byly pozorovány signifikantně frekventněji u PMF a PV oproti ET (17 a 15 vs. 3 % vyšetřených pacientů; p ≤ 0,005). Nejčastější komplikace v době diagnózy představovaly trombotické (22 %) a krvácivé příhody (10 %) bez signifikantního rozdílu četnosti mezi typy Ph-MPN (p > 0,017). U PV byla v 1. i 2. linii léčby nejčastěji podávána hydroxyurea (72 a 65 %), u ET v obou liniích anagrelid (52 a 82 %), u PMF v 1. linii hydroxyurea (70 %) a ve 2. linii ruxolitinib (30 %). Leukemická transformace byla zachycena u 3 % Ph-MPN, a to pouze u MF (10 %). Zemřelo celkem 17 % případů, nejvíce PMF (53 %). Medián celkového přežití nebyl dosažen u ET, na rozdíl od nejkratšího mediánu u sekundární MF (2,5 roku). U PMF měly nejnižší celkové přežití skupiny pacientů s vyšším věkem, vyšším IPSS a s mutací JAK2 V617F. Závěr: Potvrdili jsme četný výskyt symptomů zhoršujících kvalitu života pacientů s Ph-MPN. Cytogenetické abnormality byly sledovány výrazně častěji u pacientů s PMF a PV oproti ET. Trombotické a krvácivé události v době diagnózy provázely stejně frekventně PV, ET i PMF. Nejdéle přežívali pacienti s PV, zato u pacientů s MF byly pozorovány nejčastější leukemické transformace a nejnižší křivka přežívání. Vyšší věk, vyšší IPSS a přítomnost mutace JAK2 V617F se projevily jako faktory asociované s horším přežíváním pacientů s PMF.

Background: Our MIND database was initiated on May 1, 2013, with the primary objective of collecting data from patients with Ph negative myeloproliferative neoplasms (Ph-MPN) in Czech haematological centres. The principal aim was to analyse and compare our patient data with published data. Patients and Methods: A total of 641 valid Ph-MPN patients registered in MIND were analysed from 2013 to 2020. Epidemiology, diagnostics, therapy and prognosis were evaluated. Results: With a 35-month median follow-up, the most common diagnosis was polycythaemia vera- PV (34%) followed by primary myelofibrosis, PMF (31%) and essential thrombocythemia, ET (22%). At the time of diagnosis, patients suffered mostly from fatigue (52%), night sweats (32%), weakness (30%) and itching (27%). Splenomegaly occurred in more than half of PMF patients (54%). The JAK2 V617F mutation was present in 90% of PV, 65% of PMF and 62% of ET, respectively. The CALR mutation was found in 22% of ET and 16% of PMF, respectively. Cytogenetic abnormalities were significantly more frequently documented in both PMF and PV compared to ET (17 and 15 vs. 3% of examined patients, respectively; P ≤ 0.005). Thrombosis (22%) and bleeding (10%) were the most common complications at diagnosis with no significant difference in frequency among PV, ET, and PMF, respectively (P > 0.017). In PV, hydroxyurea was the most frequently used drug as both 1st and 2nd line treatment (72 and 65%, respectively). Anagrelide was used in both lines in ET (52 and 82%, respectively) and hydroxyurea was used as 1st line treatment with ruxolitinib as 2nd line treatment in PMF (70 and 30%, respectively). Leukemic transformation was detected in 3% of Ph-MPN and only in MF (10%). 17% of our patients died, most from PMF (53%). Median overall survival was not attained in ET, contrasting with the lowest median in secondary MF (2.5 years). In PMF, median overall survival was decreased by dotage, higher IPSS, and JAK2 V617F mutation presence. Conclusion: We have recognized a recurring definitive frequency of symptoms that exacerbate patient quality of life. A higher incidence of additional cytogenetic abnormalities was recorded more frequently with both PMF and PV compared to ET. During diagnosis, thrombotic and bleeding events were present with no significant difference in frequency among PV, ET, and PMF. Overall survival median was the longest in PV, compared to MF with the most frequent leukemic transformations and the lowest survival. In PMF, higher age, higher IPSS and JAK2 V617F presence were shown as factors shortening survival.

4 Interní hematologická klinika LF UK a FN Hradec Králové

Hemato onkologická klinika LF UP a FN Olomouc

Institut biostatistiky a analýz s r o spin off společnost MU Brno

Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno

Klinika hematoonkologie LF OU a FN Ostrava

Komplexní onkologické centrum Nový Jičín

Ph negative myeloproliferative neoplasms in Czech haematological centres - MIND analysis

000      

00000naa a2200000 a 4500

001      

bmc21022570

003      

CZ-PrNML

005      

20211014113613.0

007      

ta

008      

210913s2021 xr d f 000 0|cze||

009      

AR

024    7_

$a 10.48095/cctahd2021242 $2 doi

040    __

$a ABA008 $b cze $d ABA008 $e AACR2

041    0_

$a cze $b eng

044    __

$a xr

100    1_

$a Podstavková, Natália $u Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno $7 xx0264757

245    10

$a Ph negativní myeloproliferativní neoplázie na českých hematologických centrech - analýza dat MIND / $c N. Podstavková, B. Weinbergerová, M. Palová, A. Hluší, P. Bělohlávková, M. Brejcha, L. Stejskal, Z. Křístková, T. Nečasová, K. Hurdálková, A. Panovská, Y. Brychtová, L. Červinek, M. Horáčková, Z. Král, P. Žák, E. Faber, M. Doubek, J. Mayer

246    31

$a Ph negative myeloproliferative neoplasms in Czech haematological centres - MIND analysis

520    3_

$a Úvod: Databáze MIND (MyeloprolIferative Neoplasia Database) vznikla v květnu 2013 pod záštitou České leukemické skupiny pro život a sbírá data od pacientů s Ph negativními myeloproliferativními neopláziemi (Ph-MPN) sledovaných v participujících českých hematologických centrech. Cílem této práce je analýza zadaných dat pacientů a jejich srovnání s publikovanými mezinárodními výsledky. Materiál a metodika: Retrospektivní neintervenční multicentrická analýza byla provedena u celkem 641 validních pacientů s Ph-MPN zadaných do databáze MIND v období 2013–2020. Hodnocena byla data týkající se epidemiologie, diagnostiky, léčby a prognózy. Výsledky: Medián sledování pacientů v souboru byl 35 měsíců. Nejvíce byla zastoupena pravá polycytémie, PV (34 %), primární myelofibróza, PMF (31 %) a esenciální trombocytémie, ET (22 %). Z doprovodných příznaků se při stanovení diagnózy nejčastěji vyskytovaly únava (52 %), noční pocení (32 %), snížená aktivita (30 %) a svědění kůže (27 %). Splenomegalie byla přítomna u více než poloviny pacientů s PMF (54 %). Mutace JAK2 V617F byla zachycena u 90 % PV, 65 % PMF a 62 % ET; mutace CALR u 22 % ET a 16 % PMF. Cytogenetické abnormality byly pozorovány signifikantně frekventněji u PMF a PV oproti ET (17 a 15 vs. 3 % vyšetřených pacientů; p ≤ 0,005). Nejčastější komplikace v době diagnózy představovaly trombotické (22 %) a krvácivé příhody (10 %) bez signifikantního rozdílu četnosti mezi typy Ph-MPN (p > 0,017). U PV byla v 1. i 2. linii léčby nejčastěji podávána hydroxyurea (72 a 65 %), u ET v obou liniích anagrelid (52 a 82 %), u PMF v 1. linii hydroxyurea (70 %) a ve 2. linii ruxolitinib (30 %). Leukemická transformace byla zachycena u 3 % Ph-MPN, a to pouze u MF (10 %). Zemřelo celkem 17 % případů, nejvíce PMF (53 %). Medián celkového přežití nebyl dosažen u ET, na rozdíl od nejkratšího mediánu u sekundární MF (2,5 roku). U PMF měly nejnižší celkové přežití skupiny pacientů s vyšším věkem, vyšším IPSS a s mutací JAK2 V617F. Závěr: Potvrdili jsme četný výskyt symptomů zhoršujících kvalitu života pacientů s Ph-MPN. Cytogenetické abnormality byly sledovány výrazně častěji u pacientů s PMF a PV oproti ET. Trombotické a krvácivé události v době diagnózy provázely stejně frekventně PV, ET i PMF. Nejdéle přežívali pacienti s PV, zato u pacientů s MF byly pozorovány nejčastější leukemické transformace a nejnižší křivka přežívání. Vyšší věk, vyšší IPSS a přítomnost mutace JAK2 V617F se projevily jako faktory asociované s horším přežíváním pacientů s PMF.

520    9_

$a Background: Our MIND database was initiated on May 1, 2013, with the primary objective of collecting data from patients with Ph negative myeloproliferative neoplasms (Ph-MPN) in Czech haematological centres. The principal aim was to analyse and compare our patient data with published data. Patients and Methods: A total of 641 valid Ph-MPN patients registered in MIND were analysed from 2013 to 2020. Epidemiology, diagnostics, therapy and prognosis were evaluated. Results: With a 35-month median follow-up, the most common diagnosis was polycythaemia vera- PV (34%) followed by primary myelofibrosis, PMF (31%) and essential thrombocythemia, ET (22%). At the time of diagnosis, patients suffered mostly from fatigue (52%), night sweats (32%), weakness (30%) and itching (27%). Splenomegaly occurred in more than half of PMF patients (54%). The JAK2 V617F mutation was present in 90% of PV, 65% of PMF and 62% of ET, respectively. The CALR mutation was found in 22% of ET and 16% of PMF, respectively. Cytogenetic abnormalities were significantly more frequently documented in both PMF and PV compared to ET (17 and 15 vs. 3% of examined patients, respectively; P ≤ 0.005). Thrombosis (22%) and bleeding (10%) were the most common complications at diagnosis with no significant difference in frequency among PV, ET, and PMF, respectively (P > 0.017). In PV, hydroxyurea was the most frequently used drug as both 1st and 2nd line treatment (72 and 65%, respectively). Anagrelide was used in both lines in ET (52 and 82%, respectively) and hydroxyurea was used as 1st line treatment with ruxolitinib as 2nd line treatment in PMF (70 and 30%, respectively). Leukemic transformation was detected in 3% of Ph-MPN and only in MF (10%). 17% of our patients died, most from PMF (53%). Median overall survival was not attained in ET, contrasting with the lowest median in secondary MF (2.5 years). In PMF, median overall survival was decreased by dotage, higher IPSS, and JAK2 V617F mutation presence. Conclusion: We have recognized a recurring definitive frequency of symptoms that exacerbate patient quality of life. A higher incidence of additional cytogenetic abnormalities was recorded more frequently with both PMF and PV compared to ET. During diagnosis, thrombotic and bleeding events were present with no significant difference in frequency among PV, ET, and PMF. Overall survival median was the longest in PV, compared to MF with the most frequent leukemic transformations and the lowest survival. In PMF, higher age, higher IPSS and JAK2 V617F presence were shown as factors shortening survival.

650    _2

$a lidé $7 D006801

650    12

$a myeloproliferativní poruchy $x diagnóza $x epidemiologie $x terapie $7 D009196

650    _2

$a primární myelofibróza $x diagnóza $x epidemiologie $x terapie $7 D055728

650    _2

$a polycytemie $x diagnóza $x epidemiologie $x terapie $7 D011086

650    _2

$a esenciální trombocytemie $x diagnóza $x epidemiologie $x terapie $7 D013920

650    _2

$a prognóza $7 D011379

650    _2

$a retrospektivní studie $7 D012189

653    00

$a Ph negativní myeloproliferativní onemocnění

700    1_

$a Weinbergerová, Barbora $u Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno $7 xx0225118

700    1_

$a Palová, Miroslava $u Hemato-onkologická klinika LF UP a FN Olomouc $7 xx0169226

700    1_

$a Hluší, Antonín $u Hemato-onkologická klinika LF UP a FN Olomouc $7 xx0074065

700    1_

$a Bělohlávková, Petra $u 4. Interní hematologická klinika LF UK a FN Hradec Králové $7 xx0107005

700    1_

$a Brejcha, Martin $u Komplexní onkologické centrum Nový Jičín $7 xx0105595

700    1_

$a Stejskal, Lukáš $u Klinika hematoonkologie LF OU a FN Ostrava $7 xx0265045

700    1_

$a Křístková, Zlatuše $u Institut biostatistiky a analýz s. r. o., spin-off společnost MU Brno $7 xx0231714

700    1_

$a Nečasová, Tereza, $u Institut biostatistiky a analýz s. r. o., spin-off společnost MU Brno $d 1992- $7 mub2017943671

700    1_

$a Hurdálková, Karolína $u Institut biostatistiky a analýz s. r. o., spin-off společnost MU Brno $7 xx0239899

700    1_

$a Panovská, Anna $u Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno $7 xx0137441

700    1_

$a Brychtová, Yvona $u Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno $7 xx0105542

700    1_

$a Červinek, Libor $u Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno $7 xx0148492

700    1_

$a Horáčková, Monika, $u Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno $d 1969- $7 xx0037216

700    1_

$a Král, Zdeněk, $u Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno $d 1964- $7 nlk20000083648

700    1_

$a Žák, Pavel, $u 4. Interní hematologická klinika LF UK a FN Hradec Králové $d 1966- $7 mzk2006354145

700    1_

$a Faber, Edgar, $u Hemato-onkologická klinika LF UP a FN Olomouc $d 1956- $7 xx0062699

700    1_

$a Doubek, Michael, $u Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno $d 1972- $7 mzk2004217554

700    1_

$a Mayer, Jiří, $u Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno $d 1960- $7 nlk20000083651

773    0_

$w MED00012579 $t Transfuze a hematologie dnes $x 1213-5763 $g Roč. 27, č. 3 (2021), s. 242-253

856    41

$u https://www.prolekare.cz/casopisy/transfuze-hematologie-dnes/2021-3-16/ph-negativni-myeloproliferativni-neoplazie-na-ceskych-hematologickych-centrech-analyza-dat-mind-128148 $y plný text volně dostupný

910    __

$a ABA008 $b B 1935 $c 322 a $y p $z 0

990    __

$a 20210913 $b ABA008

991    __

$a 20211014113610 $b ABA008

999    __

$a ok $b bmc $g 1703264 $s 1143054

BAS    __

$a 3

BAS    __

$a PreBMC

BMC    __

$a 2021 $b 27 $c 3 $d 242-253 $i 1213-5763 $m Transfuze a hematologie dnes $x MED00012579 $y 128148

LZP    __

$c NLK109 $d 20211014 $b NLK111 $a Meditorial-20210913