Cíl: Provést analýzu nákladové efektivity strategií screeningu trisomie 21 (Downova syndromu) v České republice pomocí modelu rozhodovacího stromu navrženého k vyhodnocení nákladů a potenciálních rizik souvisejících s použitím různých strategií tohoto screeningu. Metodika: S použitím rozhodovacího modelu jsme srovnávali nákladovou efektivitu devíti možných strategií screeningu trisomie 21, a to: 1. věk matky 35 let a více v prvním trimestru, 2. věk matky 35 a více v druhém trimestru, 3. druhotrimestrální triple test (AFP, hCG, μE3), 4. měření nuchální translucence, 5. prvotrimestrální biochemický test ze séra (PAPP-A, fβ-hCG), 6. prvotrimestrální kombinovaný test (nuchální translucence, PAPP-A, fβ-hCG), 7. prvotrimestrální kombinovaný test (nuchální translucence, PAPP-A, fβ-hCG) v uspořádání OSCAR, 8. prvotrimestrální kombinovaný test (nuchální translucence, nosní kůstka, PAPP-A, fβ-hCG), 9. prvotrimestrální kombinovaný test (nuchální translucence, nosní kůstka, PAPP-A, fβ-hCG) v uspořádání OSCAR. Analýza je provedena z perspektivy plátce zdravotní péče s použitím relevantních nákladů a výsledků vztažených ke každé strategii screeningu v kohortě 118 135 těhotných žen vyšetřených ve 12. gestačním týdnu v České republice. S použitím tabulkového procesoru Excel (Microsoft Corporation, Redmond, Wash) byly získány tyto výstupy: celková nákladová efektivita, počet detekovaných plodů s trisomií 21, počet zabráněných narození jedinců s trizomií 21 a počet ztrát euploidních plodů v důsledku invazivních výkonů. Srovnáním strategie 9 a 3 (ta představuje běžnou praxi v České republice) byl rovněž vypočten poměr inkrementálních přínosů a nákladů. Výsledky: Analýza ukazuje, že strategie 9 je z hlediska nákladové efektivity nejvhodnější model pro screening trizomie 21. S touto strategií jsou spojeny nejnižší náklady pro zabránění narození jednoho jedince s trizomií 21. Ostatní strategie byly sice méně nákladné, ale měly nižší záchyt trizomie 21 a vyšší počet potratů v souvislosti s invazivními výkony (kromě strategií 6 a 7, které měly stejný počet potratů ve srovnání se strategií 9). Všechny strategie byly levnější ve srovnání se screeningem jen na základě věku matky nad 35 let. Uspořádání OSCAR a zahrnutí vyšetření nosní kůstky činí strategii 9 nejvýhodnější z hlediska nákladové efektivity. Poměr inkrementálních nákladů a přínosů (náklady na zabránění jednoho dalšího narození jedince s trizomií 21) srovnávající strategie 9 a 3 (běžná praxe v České republice) byl odhadnut na 219 326 Kč. Nelze tedy předpokládat, že široká implementace strategie 9 ušetří náklady, díky nízké falešné pozitivitě je však efektivnější než běžná praxe v České republice (3 580 082 Kč na zabránění jednoho narození jedince s trizomií 21 pro strategii 3 a 2 469 833 Kč pro strategii 9). Závěr: V naší analýze se jako nákladově nejefektivnější strategie pro screening trizomie 21 v České republice jeví kombinovaný prvotrimestrální test zahrnující NT, NB, PAPP-A a fβ-hCG.

Objectives: To perform an incremental cost-effectiveness analysis for screening of trisomy 21 (Down syndrome) in the Czech Republic through a decision tree model designed to evaluate the costs and potential risks involved in using different strategies of screening. Methods and data analysis: Using decision-analysis modelling, we compared the cost-effectiveness of nine possible screening strategies for trisomy 21: 1. maternal age > 35 in first trimester, 2. maternal age > 35 in second trimester, 3. second trimester triple test (AFP, hCG, μ E3), 4. nuchal translucency measurement, 5. first trimester serum test (PAPP-A, fβ-hCG), 6. first trimester combined (nuchal translucency, PAPP-A, fβ-hCG) not in OSCAR manner, 7. first trimester combined (nuchal translucency, PAPP-A, fβ-hCG) in OSCAR manner, 8. first trimester combined (nuchal translucency, nasal bone, PAPP-A, fβ-hCG) not in OSCAR manner, 9. first trimester combined (nuchal translucency, nasal bone, PAPP-A, fβ-hCG) in OSCAR manner. The analysis is performed from a health care payer perspective using relevant cost and outcomes related to each screening strategy in a cohort of 118,135 pregnant women presenting around 12 weeks of pregnancy in the Czech Republic. Using a computer spreadsheet Excel (Microsoft Corporation, Redmond, Wash) the following outcomes: overall cost-effectiveness, trisomy 21 cases detected, trisomy 21 live birth prevented and euploid losses from invasive procedures were obtained. The incremental costeffectiveness ratios were also calculated by a comparison of strategy nine and strategy three (the current practice in the Czech Republic). Results: Under the baseline assumptions, the model favors strategy nine as the most cost-effective trisomy 21 screening strategy. This strategy was the least expensive strategy per trisomy 21 cases averted. Although all the other strategies cost less, they all had lower trisomy 21 detection rates and higher numbers of procedure-related losses (except for strategies six and seven, which had same loss rate) compared with strategy nine. All strategies considered were cheaper compared with screening only by maternal age over 35 years. Adding the nasal bone and the OSCAR manner made strategy nine the most cost-effective one. The incremental cost-effectiveness (cost per additional trisomy 21 case prevented) comparing strategy nine and second trimester triple test (current practice in Czech Republic) yielded an additional baseline cost of 219,326 CZK. This would seem not to save money but due to the low false positive rate the test is less costly than might be expected and it is more cost-effective than the current practice in the Czech Republic (3,580,082 CZK for the current practice and 2,469,833 CZK for our strategy in terms of costs per DS case prevented). Conclusion: In our analysis the NT, NB, PAPP-A and fβ-hCG combined test carried out in the first trimester was the most cost-effective screening strategy for trisomy 21 in the Czech Republic.

Department of Genetic and Fetal Medicine University Hospital Olomouc

Institut of Biostatistics and Analyses Masaryk University Brno

Nákladová efektivita a další ekonomické aspekty strategií prenatálního screeningu trizomie 21 v České republice

Obsahuje tabulky

Literatura