-
Je něco špatně v tomto záznamu ?
Zkušenosti s léčbou ruxolitinibem u pacientů s myelofibrózou a pravou polycytemií na českých hematologických pracovištích
[Experience with ruxolitinib in the treatment of myelofibrosis and polycythaemia vera at Czech haematological institutions]
Weinbergerová B., Čičátková P., Palová M., Stejskal L., Bělohlávková P., Kissová J., Walterová L., Fraňková H., Černá O., Lakomá L., Brejcha M., Pelková J., Schutzova M., Obernauerová J., Nechvílová D., Bogoczová E., Hluší A., Faber E., Penka M.,...
Jazyk čeština Země Česko
Typ dokumentu práce podpořená grantem
- MeSH
- časná diagnóza MeSH
- interpretace statistických dat MeSH
- lidé MeSH
- polycythaemia vera * diagnóza etiologie terapie MeSH
- primární myelofibróza * diagnóza etiologie mortalita terapie MeSH
- pyrazoly * aplikace a dávkování škodlivé účinky terapeutické užití toxicita MeSH
- retrospektivní studie MeSH
- slezina patologie MeSH
- splenomegalie diagnóza terapie MeSH
- výsledek terapie MeSH
- Check Tag
- lidé MeSH
- Publikační typ
- práce podpořená grantem MeSH
- Geografické názvy
- Česká republika MeSH
Úvod: Ruxolitinib, inhibitor Janusových kináz 1 a 2, prokázal účinnost u pacientů s myelofibrózou a pravou polycytemií v mezinárodních randomizovaných studiích COMFORT-I, COMFORT-II a RESPONSE. Ve srovnání s placebem a nejlepší dostupnou léčbou dosáhl lepších výsledků týkajících se zmenšení splenomegalie, zmírnění průvodních symptomů nemoci, udržení hodnoty hematokritu, zlepšení kvality života a celkového přežívání. Materiál a metodika: Retrospektivní analýza zahrnovala zhodnocení efektu a nežádoucích účinků léčby ruxolitinibem u pacientů s myelofibrózou a pravou polycytemií léčených na celkem 14 českých hematologických pracovištích v letech 2013–2016. Výsledky: Myelofibróza – celkem bylo hodnoceno 62 pacientů s myelofibrózou léčených ruxolitinibem. Nejčastější indikací k zahájení léčby byla současná splenomegalie a průvodní symptomatologie u 54 (87,1 %) případů. 43 (72,9 %) pacientů se vstupní splenomegalií dosáhlo zmenšení hmatatelné velikosti sleziny o ≥ 1/3 původní velikosti s mediánem jeho dosažení 4 týdny od zahájení léčby. K vymizení B symptomatologie (hmotnostní úbytek, teploty a noční pocení) došlo u 38 z 41 pacientů s mediánem 4 týdnů od zahájení léčby (92,7 %). Rozvoj anémie a trombocytopenie stupně 3-4 byl pozorován u 11 (18,0 %) a 13 (21,3 %) pacientů. V souboru přežívá 46 (74,2 %) nemocných. U 25 (40,3 %) pacientů byla léčba ruxolitinibem ukončena, nejčastěji z důvodu její neúčinnosti (16,1 % pacientů) nebo hematologické toxicity (8,1 % pacientů). Medián délky léčby ruxolitinibem v souboru byl 41 týdnů. Pravá polycytemie – celkem bylo ruxolitinibem léčeno 8 pacientů s pravou polycytemií rezistentních k předchozí léčbě a/nebo ji netolerujících. Šest (75,0 %) pacientů dosáhlo kompletní remise. U všech pacientů došlo k vymizení průvodní symptomatologie. U žádného pacienta se nevyskytla toxicita stupně 3–4. V době hodnocení souboru byly všichni pacienti na léčbě ruxolitinibem s mediánem její délky 32,5 týdnů. Závěr: Naše analýza potvrdila velmi dobrý efekt léčby ruxolitinibem u pacientů s myelofibrózou a pravou polycytemií týkající se zmenšení splenomegalie a zmírnění průvodní symptomatologie. U pacientů s pravou polycytemií vedl ruxolitinib navíc ke korekci hodnoty hematokritu. Hematologická toxicita byla většinou nízkého stupně.
Backgrounds: Ruxolitinib, a Janus kinase 1 and 2 inhibitor, demonstrated efficacy in patients with myelofibrosis and polycythaemia vera in the randomized COMFORT-I, COMFORT-II and RESPONSE studies. Ruxolitinib demonstrated superior durable reduction of splenomegaly and disease-associated symptoms, maintenance of haematocrit values, improvement in quality of life and overall survival compared to placebo or best available therapy. Material and Methods: A retrospective analysis evaluated efficacy and tolerability of ruxolitinib in a cohort of unselected myelofibrosis and polycythaemia vera patients treated in routine clinical practice at 14 Czech haematological centres from 2013 to 2016. Results: Myelofibrosis – a total of 62 patients with myelofibrosis treated with ruxolitinib were evaluated. The most frequent indication for treatment was concurrent splenomegaly and constitutional symptoms in 54 (87.1%) cases. Reduction ≥ 1/3 in palpable spleen length was achieved in 43 (72.9%) patients with baseline splenomegaly at a median of 4 weeks after starting therapy. Constitutional symptoms receded in 38 (92.7%) of 41 patients at a median of 4 weeks after starting therapy. While on ruxolitinib, eleven (18.0%) patients developed grade 3–4 anaemia and thirteen (21.3%) patients developed grade 3–4 thrombocytopenia. Forty six (74.2%) patients survived. Twenty five (40.3%) patients discontinued therapy, most frequently due to inefficacy (16.1% of patients) or haematological toxicity (8.1% of patients). Median duration of ruxolitinib therapy was 41 weeks. Polycythaemia vera – a total of 8 patients with polycythaemia vera treated with ruxolitinib because of resistance or intolerance of previous treatment was analysed. Six (75.0%) patients achieved complete remission. All patients experienced resolution of disease-associated symptoms. No patient developed grade 3 to 4 toxicity. At evaluation, all patients remained on ruxolitinib with a median duration of 32.5 weeks. Conclusion: Our analysis confirmed the very good treatment efficacy of ruxolitinib in patients with myelofibrosis and polycythaemia vera on reduction of splenomegaly and alleviation of disease-associated symptoms. Ruxolitinib additionally led to the correction of haematocrit values in patients with polycythaemia vera. Haematological toxicity was generally low.
4 Interní hematologická klinika FN a LF UK Hradec Králové
Hemato onkologická klinika FN Olomouc
Hematologická ambulance Nemocnice Havlíčkův Brod
Hematologická ambulance Nemocnice Nový Jičín
Hematologická ambulance Vítkovické nemocnice Ostrava Vítkovice
Hematologické a transfúzní oddělení Nemocnice Vsetín
Hematologicko onkologické oddělení FN Plzeň
Hematologicko transfúzní oddělení Nemocnice Mladá Boleslav
Hematologicko transfúzní oddělení Orlickoústecké nemocnice Ústí nad Orlicí
Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno
Interní hematologická klinika FNKV a LF UK Praha
Klinika hematoonkologie FN Ostrava a LF OU
Experience with ruxolitinib in the treatment of myelofibrosis and polycythaemia vera at Czech haematological institutions
- 000
- 00000naa a2200000 a 4500
- 001
- bmc17018869
- 003
- CZ-PrNML
- 005
- 20180108153443.0
- 007
- ta
- 008
- 170602s2017 xr d f 000 0|cze||
- 009
- AR
- 040 __
- $a ABA008 $b cze $d ABA008 $e AACR2
- 041 0_
- $a cze $b eng
- 044 __
- $a xr
- 100 1_
- $a Bogoczová, Elen $u Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno $7 xx0199979
- 245 10
- $a Zkušenosti s léčbou ruxolitinibem u pacientů s myelofibrózou a pravou polycytemií na českých hematologických pracovištích / $c Weinbergerová B., Čičátková P., Palová M., Stejskal L., Bělohlávková P., Kissová J., Walterová L., Fraňková H., Černá O., Lakomá L., Brejcha M., Pelková J., Schutzova M., Obernauerová J., Nechvílová D., Bogoczová E., Hluší A., Faber E., Penka M., Brychtová Y., Červinek L., Doubek M., Žák P., Mayer J., Ráčil Z.
- 246 31
- $a Experience with ruxolitinib in the treatment of myelofibrosis and polycythaemia vera at Czech haematological institutions
- 520 3_
- $a Úvod: Ruxolitinib, inhibitor Janusových kináz 1 a 2, prokázal účinnost u pacientů s myelofibrózou a pravou polycytemií v mezinárodních randomizovaných studiích COMFORT-I, COMFORT-II a RESPONSE. Ve srovnání s placebem a nejlepší dostupnou léčbou dosáhl lepších výsledků týkajících se zmenšení splenomegalie, zmírnění průvodních symptomů nemoci, udržení hodnoty hematokritu, zlepšení kvality života a celkového přežívání. Materiál a metodika: Retrospektivní analýza zahrnovala zhodnocení efektu a nežádoucích účinků léčby ruxolitinibem u pacientů s myelofibrózou a pravou polycytemií léčených na celkem 14 českých hematologických pracovištích v letech 2013–2016. Výsledky: Myelofibróza – celkem bylo hodnoceno 62 pacientů s myelofibrózou léčených ruxolitinibem. Nejčastější indikací k zahájení léčby byla současná splenomegalie a průvodní symptomatologie u 54 (87,1 %) případů. 43 (72,9 %) pacientů se vstupní splenomegalií dosáhlo zmenšení hmatatelné velikosti sleziny o ≥ 1/3 původní velikosti s mediánem jeho dosažení 4 týdny od zahájení léčby. K vymizení B symptomatologie (hmotnostní úbytek, teploty a noční pocení) došlo u 38 z 41 pacientů s mediánem 4 týdnů od zahájení léčby (92,7 %). Rozvoj anémie a trombocytopenie stupně 3-4 byl pozorován u 11 (18,0 %) a 13 (21,3 %) pacientů. V souboru přežívá 46 (74,2 %) nemocných. U 25 (40,3 %) pacientů byla léčba ruxolitinibem ukončena, nejčastěji z důvodu její neúčinnosti (16,1 % pacientů) nebo hematologické toxicity (8,1 % pacientů). Medián délky léčby ruxolitinibem v souboru byl 41 týdnů. Pravá polycytemie – celkem bylo ruxolitinibem léčeno 8 pacientů s pravou polycytemií rezistentních k předchozí léčbě a/nebo ji netolerujících. Šest (75,0 %) pacientů dosáhlo kompletní remise. U všech pacientů došlo k vymizení průvodní symptomatologie. U žádného pacienta se nevyskytla toxicita stupně 3–4. V době hodnocení souboru byly všichni pacienti na léčbě ruxolitinibem s mediánem její délky 32,5 týdnů. Závěr: Naše analýza potvrdila velmi dobrý efekt léčby ruxolitinibem u pacientů s myelofibrózou a pravou polycytemií týkající se zmenšení splenomegalie a zmírnění průvodní symptomatologie. U pacientů s pravou polycytemií vedl ruxolitinib navíc ke korekci hodnoty hematokritu. Hematologická toxicita byla většinou nízkého stupně.
- 520 9_
- $a Backgrounds: Ruxolitinib, a Janus kinase 1 and 2 inhibitor, demonstrated efficacy in patients with myelofibrosis and polycythaemia vera in the randomized COMFORT-I, COMFORT-II and RESPONSE studies. Ruxolitinib demonstrated superior durable reduction of splenomegaly and disease-associated symptoms, maintenance of haematocrit values, improvement in quality of life and overall survival compared to placebo or best available therapy. Material and Methods: A retrospective analysis evaluated efficacy and tolerability of ruxolitinib in a cohort of unselected myelofibrosis and polycythaemia vera patients treated in routine clinical practice at 14 Czech haematological centres from 2013 to 2016. Results: Myelofibrosis – a total of 62 patients with myelofibrosis treated with ruxolitinib were evaluated. The most frequent indication for treatment was concurrent splenomegaly and constitutional symptoms in 54 (87.1%) cases. Reduction ≥ 1/3 in palpable spleen length was achieved in 43 (72.9%) patients with baseline splenomegaly at a median of 4 weeks after starting therapy. Constitutional symptoms receded in 38 (92.7%) of 41 patients at a median of 4 weeks after starting therapy. While on ruxolitinib, eleven (18.0%) patients developed grade 3–4 anaemia and thirteen (21.3%) patients developed grade 3–4 thrombocytopenia. Forty six (74.2%) patients survived. Twenty five (40.3%) patients discontinued therapy, most frequently due to inefficacy (16.1% of patients) or haematological toxicity (8.1% of patients). Median duration of ruxolitinib therapy was 41 weeks. Polycythaemia vera – a total of 8 patients with polycythaemia vera treated with ruxolitinib because of resistance or intolerance of previous treatment was analysed. Six (75.0%) patients achieved complete remission. All patients experienced resolution of disease-associated symptoms. No patient developed grade 3 to 4 toxicity. At evaluation, all patients remained on ruxolitinib with a median duration of 32.5 weeks. Conclusion: Our analysis confirmed the very good treatment efficacy of ruxolitinib in patients with myelofibrosis and polycythaemia vera on reduction of splenomegaly and alleviation of disease-associated symptoms. Ruxolitinib additionally led to the correction of haematocrit values in patients with polycythaemia vera. Haematological toxicity was generally low.
- 650 _2
- $a lidé $7 D006801
- 650 12
- $a primární myelofibróza $x diagnóza $x etiologie $x mortalita $x terapie $7 D055728
- 650 12
- $a polycythaemia vera $x diagnóza $x etiologie $x terapie $7 D011087
- 650 12
- $a pyrazoly $x aplikace a dávkování $x škodlivé účinky $x terapeutické užití $x toxicita $7 D011720
- 650 _2
- $a výsledek terapie $7 D016896
- 650 _2
- $a retrospektivní studie $7 D012189
- 650 _2
- $a interpretace statistických dat $7 D003627
- 650 _2
- $a slezina $x patologie $7 D013154
- 650 _2
- $a splenomegalie $x diagnóza $x terapie $7 D013163
- 650 _2
- $a časná diagnóza $7 D042241
- 651 _2
- $a Česká republika $7 D018153
- 655 _2
- $a práce podpořená grantem $7 D013485
- 700 1_
- $a Čičátková, Petra $u Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno $7 xx0220108
- 700 1_
- $a Palová, Miroslava $u Hemato-onkologická klinika FN Olomouc $7 xx0169226
- 700 1_
- $a Stejskal, Lukáš $u Klinika hematoonkologie FN Ostrava a LF OU $7 xx0265045
- 700 1_
- $a Bělohlávková, Petra $u IV. Interní hematologická klinika FN a LF UK, Hradec Králové $7 xx0107005
- 700 1_
- $a Kissová, Jarmila $u Oddělení klinické hematologie FN Brno $7 xx0104506
- 700 1_
- $a Walterová, Lenka $u Oddělení klinické hematologie Krajské nemocnice Liberec $7 xx0098378
- 700 1_
- $a Fraňková, Hana $u Oddělení klinické hematologie Krajské nemocnice Liberec $7 _AN069327
- 700 1_
- $a Černá, Olga $u Interní hematologická klinika FNKV a LF UK, Praha $7 xx0111452
- 700 1_
- $a Lakomá, Lenka $u Hematologická ambulance Nemocnice Havlíčkův Brod $7 _AN091832
- 700 1_
- $a Brejcha, Martin $u Hematologická ambulance Nemocnice Nový Jičín $7 xx0105595
- 700 1_
- $a Pelková, Jana $u Hematologické a transfúzní oddělení Nemocnice Vsetín $7 xx0101705
- 700 1_
- $a Schützová, Miroslava $u Hematologicko-onkologické oddělení FN Plzeň $7 xx0123334
- 700 1_
- $a Obernauerová, Jarmila $u Hematologicko-transfúzní oddělení Nemocnice Mladá Boleslav $7 _AN051685
- 700 1_
- $a Nechvílová, Dagmar $u Hematologicko-transfúzní oddělení Orlickoústecké nemocnice, Ústí nad Orlicí $7 _AN091834
- 700 1_
- $a Bogoczová, Elen $u Hematologická ambulance Vítkovické nemocnice, Ostrava-Vítkovice $7 xx0199979
- 700 1_
- $a Hluší, Antonín $u Hemato-onkologická klinika FN Olomouc $7 xx0074065
- 700 1_
- $a Faber, Edgar, $u Hemato-onkologická klinika FN Olomouc $d 1956- $7 xx0062699
- 700 1_
- $a Penka, Miroslav, $u Oddělení klinické hematologie FN Brno $d 1952- $7 nlk19990073680
- 700 1_
- $a Brychtová, Yvona $u Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno $7 xx0105542
- 700 1_
- $a Červinek, Libor $u Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno $7 xx0148492
- 700 1_
- $a Doubek, Michael, $u Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno $d 1972- $7 mzk2004217554
- 700 1_
- $a Žák, Pavel, $u IV. Interní hematologická klinika FN a LF UK, Hradec Králové $d 1966- $7 mzk2006354145
- 700 1_
- $a Mayer, Jiří, $u Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno $d 1960- $7 nlk20000083651
- 700 1_
- $a Ráčil, Zdeněk, $u Interní hematologická a onkologická klinika LF MU a FN Brno $d 1974- $7 mzk2006354038
- 773 0_
- $w MED00012579 $t Transfuze a hematologie dnes $x 1213-5763 $g Roč. 23, č. 1 (2017), s. 30-40
- 856 41
- $u https://www.prolekare.cz/casopisy/transfuze-hematologie-dnes/2017-1/zkusenosti-s-lecbou-ruxolitinibem-u-pacientu-s-myelofibrozou-a-pravou-polycytemii-na-ceskych-hematologickych-pracovistich-61043 $y plný text volně dostupný
- 910 __
- $a ABA008 $b B 1935 $c 322 a $y 4 $z 0
- 990 __
- $a 20170602 $b ABA008
- 991 __
- $a 20180108153706 $b ABA008
- 999 __
- $a ok $b bmc $g 1231938 $s 979722
- BAS __
- $a 3
- BAS __
- $a PreBMC
- BMC __
- $a 2017 $b 23 $c 1 $d 30-40 $i 1213-5763 $m Transfuze a hematologie dnes $x MED00012579 $y 81268
- LZP __
- $c NLK182 $d 20170616 $b NLK111 $a Meditorial-20170602